Kaj je zdravilo Orfadin?
Orfadin je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino nitizinon in je na voljo v obliki belih kapsul (2, 5 in 10 mg).
Za kaj se zdravilo Orfadin uporablja?
Zdravilo Orfadin se uporablja za zdravljenje dedne tirozinemije tipa 1 (HT-1). To je redka otroška bolezen, pri kateri telo ne razgradi popolnoma aminokislinskega tirozina. Posledično se v telesu tvorijo in kopičijo škodljive snovi, ki pri majhnih otrocih povzročajo hude težave z jetri in rak jeter. Zdravilo Orfadin se daje na dieti z nizko vsebnostjo aminokislin tirozina in fenilalanina.
Ker je število bolnikov z HT-1 nizko, se bolezen obravnava kot "redka" in zdravilo Orfadin je dobilo status "zdravila sirote" (zdravila za redke bolezni) 29. decembra 2000.
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Orfadin uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Orfadin mora uvesti in spremljati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z HT-1. Zdravljenje je treba začeti čim prej, odmerek zdravila Orfadin pa je treba prilagoditi glede na bolnikov odziv in telesno maso.
Priporočeni začetni odmerek je 1 mg na kilogram telesne mase, razdeljen na dva odmerka. Kapsule so navadno pogoltne cele, vendar jih je mogoče odpreti in vsebino zmešati v majhno količino vode ali hrane, ki jo je treba takoj pogoltniti. Zdravilo Orfadin je indicirano za dolgotrajno uporabo. Bolnike je treba spremljati vsaj vsakih šest mesecev.
Kako zdravilo Orfadin deluje?
Tirozin se v telesu presnavlja z različnimi encimi. Bolniki s HT-1 nimajo enega od teh encimov, zato tirozin v telesu ni ustrezno odstranjen, ampak se pretvori v škodljive snovi. Nitizon, učinkovina v zdravilu Orfadin, zavira encim, ki pretvarja tirozin v škodljive snovi. Ker pa tirozin ostaja v telesu med zdravljenjem z zdravilom Orfadin, morajo bolniki upoštevati posebno dieto, ki je slaba pri tirozinu. Prehrana mora biti slaba tudi pri fenilalaninu, saj se v telesu pretvori v tirozin.
Katere študije so bile izvedene na Orfadinu?
Največja študija Orfadina je bila izvedena na 257 bolnikih v 87 bolnišnicah v 25 državah, kot del programa "sočutne uporabe". To je program, v katerem lahko zdravniki zahtevajo zdravilo za bolnika, preden ga končno odobrijo. Študija je proučila učinek zdravila Orfadin na preživetje in ga primerjala s poročili, objavljenimi v medicinskih revijah, ki opisujejo preživetje bolnikov z HT-1 in so jih zdravili le s spremenjeno prehrano.
Kakšne koristi je zdravilo Orfadin izkazalo med študijami?
Glavna korist zdravila Orfadin je znatno povečanje pričakovane življenjske dobe. Na primer, otrok, mlajši od dveh mesecev z HT1, ima običajno 28% možnosti, da preživi pet let, če sledi samo prehrani. Z dodajanjem Orfadina v terapijo je stopnja preživetja dosegla 82%. Čim prej se začne terapija, več je možnosti za preživetje.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Orfadin?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Orfadin (opaženi pri 1 do 10 bolnikih od 100) so trombocitopenija (nizko število trombocitov), levkopenija (nizko število belih krvnih celic), granulocitopenija (nizka raven granulocitov, vrsta belih krvnih celic v krvavitev), konjunktivitis (vnetje membrane, ki prekriva veko), motnost roženice (motnost roženice, prosojni sloj pred zenico), keratitis (vnetje roženice), fotofobija (povečana občutljivost oči na svetlobo) in bolečina \ t okularji. Mnogi od teh simptomov so lahko posledica visokih ravni tirozina, ki jih povzroča neustrezna prehrana bolnikov. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Orfadin, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Orfadin ne smejo uporabljati osebe, ki so preobčutljive za (alergične na) nitizinon ali druge sestavine zdravila.
Zakaj je bilo zdravilo Orfadin odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je ugotovil, da se zdi, da je zdravilo Orfadin učinkovito zdravilo za HT-1, zlasti če se je začelo zgodaj, preden je bolnikova jetra preveč poškodovana. Orfadin daje tudi boljše rezultate za bolnike kot rezultati, dobljeni samo s spremenjeno dieto, o kateri so poročali v literaturi. CHMP je zato sklenil, da so koristi zdravila Orfadin pri zdravljenju bolnikov s potrjeno diagnozo HT-1 v kombinaciji z dieto z nizko vsebnostjo tirozina in fenilalanina večje od z njim povezanih tveganj. Odbor je zato priporočil odobritev dovoljenja za promet z zdravilom Orfadin.
Več informacij o Orfadinu
Evropska komisija je 21. februarja 2005 odobrila dovoljenje za promet z zdravilom Orfadin, veljavno po vsej Evropski uniji, švedskemu Orphan International AB.
Na začetku je bilo zdravilo Orfadin odobreno v „izjemnih okoliščinah“, ker je bila bolezen zaradi redkosti redkih informacij na voljo v času odobritve. Ker je družba predložila zahtevane dodatne informacije, je bil pogoj, ki se nanaša na "izjemne okoliščine", umaknjen 21. septembra 2009.
Za povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote o zdravilu Orfadin kliknite tukaj.
Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Orfadin je na voljo tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 07-2009.
