Mozobil - pleriksafor

Kaj je zdravilo Mozobil?

Zdravilo Mozobil je raztopina za injiciranje, ki vsebuje zdravilno učinkovino pleriksafor.

Za kaj se zdravilo Mozobil uporablja?

Zdravilo Mozobil se uporablja za pomoč pri zbiranju krvotvornih matičnih celic (celic v kostnem mozgu, ki lahko mutirajo v različne tipe krvnih celic) za presaditev. Uporablja se pri bolnikih z limfomom ali multiplim mielomom (vrste raka krvnih celic) za avtologno presaditev (ko se pri presaditvi uporabljajo lastne celice bolnika). Uporablja se samo pri bolnikih, pri katerih je zbiranje matičnih celic oteženo.

Ker je število bolnikov, ki potrebujejo mobilizacijo in zbiranje hematopoetskih matičnih celic, majhno, velja ta bolezen za "redko", zato je bilo zdravilo Mozobil 20. oktobra 2004 označeno kot "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).

Kako se zdravilo Mozobil uporablja?

Zdravljenje z zdravilom Mozobil mora uvesti in nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z onkologijo ali hematologijo. Po dajanju zdravila Mozobil pacientu je treba izvleči bolnikove matične celice iz krvi in jih shraniti pred presaditvijo. Terapijo je zato treba izvajati v sodelovanju s specializiranim centrom z izkušnjami na tem področju in v katerem se lahko pravilno izvaja spremljanje matičnih celic.

Zdravilo Mozobil se uporablja skupaj s hormonom, imenovanim granulocitni kolonij stimulirajoči faktor (G-CSF). G-CSF se uporablja samostojno štiri dni pred dodajanjem zdravila Mozobil. Mozobil

dajemo ga s subkutano injekcijo, šest do enajst ur pred začetkom vzorčenja krvi vsakega bolnika in ekstrakcijo matičnih celic. Uporablja se lahko do sedem zaporednih dni.

Kako zdravilo Mozobil deluje?

Mozobil se uporablja za pomoč pri premikanju ("mobilizaciji") matičnih celic iz kostnega mozga, tako da se lahko sprostijo v kri. Pleriksafor, učinkovina, ki je prisotna v zdravilu Mozobil, deluje tako, da zavira aktivnost beljakovine, imenovane "kemotinski receptor CXCR4". Ta beljakovina pomaga ohraniti matične celice v kostnem mozgu. Z blokiranjem njegove aktivnosti Mozobil dovoli, da se izvorne celice sproščajo v kri, tako da jih lahko poberemo.

Katere študije so bile izvedene za zdravilo Mozobil?

Učinki zdravila Mozobil so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, nato pa so jih raziskali pri ljudeh.

Zdravilo Mozobil so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) v dveh glavnih študijah, v katerih je sodelovalo 298 odraslih s tipom limfoma, imenovanim ne-Hodgkinov limfom, in 302 odraslih z multiplim mielomom. Vsi bolniki so prejeli tudi G-CSF. Glavni parameter učinkovitosti je bilo število bolnikov, pri katerih je bilo možno zbrati določeno število matičnih celic iz krvi v 2-4 dneh po odvzemu. Poleg tega je bilo v študijah opaženo število bolnikov z določenim številom zbranih matičnih celic, v katerih so matične celice uspešno cepili (začeli normalno rasti in tvorili krvne celice).

Kakšne koristi je zdravilo Mozobil izkazalo med študijami?

Zdravilo Mozobil je bilo učinkovitejše od placeba pri mobilizaciji matičnih celic iz kostnega mozga v krvi. Med bolniki z limfomom je 60% bolnikov, ki so dobivali zdravilo Mozobil, doseglo številčne cilje matičnih celic v 4 dneh po zbiranju (89 od 150), v primerjavi z 20% bolnikov, ki so prejemali placebo (29). na 148). Med bolniki z multiplim mielomom je 72% tistih, ki so prejemali zdravilo Mozobil, doseglo številčne tarče matičnih celic (106 od 148), v primerjavi s 34% bolnikov, ki so prejemali placebo (53 od 154). V obeh študijah je bilo več bolnikov, ki so prejemali zdravilo Mozobil, ki je doseglo številne tarče matičnih celic in kjer so matične celice uspešno cepili.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Mozobil?

Najpogostejši neželeni učinki zdravila Mozobil (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10) so driska, navzea in reakcije na mestu injiciranja. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Mozobil, glejte navodilo za uporabo.

Zdravilo Mozobil ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) pleriksafor ali katero koli drugo sestavino zdravila.

Zakaj je bilo zdravilo Mozobil odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Mozobil večje od z njim povezanih tveganj za uporabo v kombinaciji z G-CSF za izboljšanje mobilizacije hematopoetskih matičnih celic v periferno kri za zbiranje in poznejše zbiranje. avtologna presaditev pri bolnikih z limfomom in multiplim mielomom s slabo mobilizacijo celic. Odbor je priporočil odobritev dovoljenja za promet z zdravilom Mozobil.