Kaj je zdravilo Strensiq - Asfotase alfa in za kaj se uporablja?
Strensiq je zdravilo, ki se uporablja pri dolgotrajnem zdravljenju bolnikov s hipofosfatazijo v otroštvu. Hipofosfatazija je redka dedna bolezen kosti, ki lahko privede do zgodnje izgube zob, malformacij kosti, pogostih zlomov kosti in težav z dihanjem. Zdravilo Strensiq vsebuje zdravilno učinkovino asfotaza alfa.
Ker je število bolnikov s hipofosfatazijo majhno, velja bolezen za "redko" in zdravilo Strensiq je bilo 3. decembra 2008 imenovano za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Kako se zdravilo Strensiq - Asfotase alfa uporablja?
Zdravilo Strensiq se lahko dobi samo na recept in zdravljenje mora uvesti zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem presnovnih motenj ali bolezni kosti.
Zdravilo je na voljo kot raztopina za injiciranje v vialah z različnim odmerkom in volumnom. Daje se subkutano šestkrat na teden (v odmerku 1 mg / kg telesne mase) ali trikrat na teden (v odmerku 2 mg / kg telesne mase). Ker je količina zdravila, ki jo je treba dajati, odvisna od telesne mase bolnika, mora zdravnik prilagoditi odmerek s spremembo teže, zlasti pri odraslih otrocih. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako zdravilo Strensiq - Asfotase alfa deluje?
Hipofosfatazijo povzročajo napake v genu, ki je odgovoren za proizvodnjo encima, imenovanega "nespecifična alkalna fosfataza" (ALP), ki ima ključno vlogo pri oblikovanju in vzdrževanju zdravih kosti, kot tudi pri ravnanju s kalcijem in fosfata v telesu. Osebe s hipofosfatazijo nimajo zadostnega števila delujočih encimov ALP in imajo zato šibko kostno strukturo. Zdravilna učinkovina Asphotase alfa v zdravilu Strensiq je modificirana kopija človeškega ALP encima in se uporablja za nadomestitev pomanjkljivega encima, da se poveča koncentracija funkcionalnih ALP.
Kakšne koristi je zdravilo Strensiq - Asfotase alfa izkazalo med raziskavami?
Zdravilo Strensiq so proučevali v glavni študiji, ki je vključevala 13 otrok, starih od šest do 12 let. Zdravilo Strensiq je bilo uporabljeno v odmerku 2 mg / kg ali 3 mg / kg telesne mase trikrat na teden, 24 tednov. Glavno merilo učinkovitosti zdravila je bilo izboljšanje videza zapestja in kolenskih sklepov pri bolnikih, opaženih na rentgenskih posnetkih pred in po zdravljenju z zdravilom Strensiq. Radiograme otrok, zdravljenih z zdravilom Strensiq, so primerjali tudi s podobnimi rentgenskimi posnetki, ki so bili posneti pri 16-letnih fantih, ki niso bili zdravljeni z zdravilom Strensiq ("zgodovinski pregledi"). Študija, ki je upoštevala tudi druge parametre učinkovitosti, vključno z rastjo in višino, je pokazala, da se je pri otrocih, zdravljenih z zdravilom Strensiq, struktura sklepov izboljšala, kar dokazuje radiografija, in da je večina bolnikov zrasla v višino. . V preteklih kontrolnih pregledih pri večini bolnikov niso bile odkrite podobne izboljšave v sklepnem nivoju ali v smislu višinske rasti v primerljivem časovnem obdobju.
Učinkovitost zdravila Strensiq je bila na splošno potrjena tudi z nadaljnjimi manjšimi študijami, pri katerih so preučevali tudi odmerek 1 mg / kg zdravila Strensiq, ki so ga dajali šestkrat na teden.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Strensiq - Asfotase alfa?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Strensiq (ki se lahko pojavijo pri več kot 1 od 10 bolnikov) so glavobol, eritem (pordelost kože), bolečine v rokah in nogah, zvišana telesna temperatura, razdražljivost, reakcije na mestu injiciranja (bolečina, izpuščaj) in srbenje) in modrice (modrice). Za celoten seznam omejitev in neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Strensiq, glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Strensiq - Asfotase alfa odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Strensiq večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. Odbor je ugotovil, da je hipofosfatazija resna in smrtno nevarna bolezen, za katero ni odobrenih terapij. Čeprav je bila glavna študija izvedena v majhnem obsegu in ne da bi neposredno primerjala zdravilo Strensiq z drugim zdravljenjem ali z nezdravljenimi bolniki, je CHMP menil, da je opaženo izboljšanje kosti in navidezne rasti pomembna korist. Ker je hipofosfatazija izjemno redka bolezen, bodo podatki, ki se nanašajo na to populacijo, verjetno ostali omejeni. Kar zadeva varnost, so bile reakcije na mestu injiciranja in drugi neželeni učinki obravnavani kot obvladljivi s trenutnimi priporočili.
Zdravilo Strensiq je bilo odobreno v „izjemnih okoliščinah“, ker ni bilo mogoče dobiti popolnih informacij o zdravilu zaradi redkosti bolezni. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen
Katere informacije o zdravilu Strensiq - Asfotase alfa?
Ker je bilo podjetje Strensiq odobreno v izjemnih okoliščinah, bo podjetje, ki ga trži, vzpostavilo register bolnikov s hipofosfatazijo, da bi zbralo informacije o bolezni in o varnosti in učinkovitosti zdravila Strensiq na dolgi rok.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Strensiq - Asfotase alfa?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Strensiq uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile informacije o varnosti vključene v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Strensiq, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.
Poleg tega bo družba bolnikom in negovalcem zagotovila informativno gradivo, da se zagotovi pravilna uporaba Strensiqa in zmanjšanje tveganja za zdravstvene napake. Gradivo bo vsebovalo priročnik za samo-injiciranje bolnikov, kot tudi navodila za injiciranje za starše ali skrbnike otrok s to boleznijo.
Družba bo izvedla tudi študijo za zbiranje podatkov o reakcijah odraslih bolnikov, zdravljenih z odmerkom Strensiq, uporabljenim pri pediatrični populaciji. Študije, ki so v teku, bodo nadaljevale tudi z nadaljnjim proučevanjem koristi zdravila Strensiq pri mladostnikih, starih od 13 do 18 let.
Več informacij o Strensiq - Asphotase alfa
Za celotno različico EPAR in povzetek načrta za obvladovanje tveganja Strensiq si oglejte spletno stran Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Humana zdravila / Evropska javna poročila o oceni. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Strensiq preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
