Za kaj se zdravilo Brineura - Cerliponase Alfa uporablja in za kaj se uporablja?
Zdravilo Brineura je zdravilo za zdravljenje neroidne lipofuscinoze ceroidov (CLN2) tipa 2, dedne motnje pri otrocih, ki vodi do progresivne poškodbe možganov.
Ker je število bolnikov z CLN2 nizko, se bolezen šteje za redko in zdravilo Brineura je bilo 13. marca 2013 imenovano za zdravilo sirota (zdravilo za redke bolezni).
Zdravilo Brineura vsebuje zdravilno učinkovino cerliponaza alfa.
Kako se zdravilo Brineura - Cerliponase Alfa uporablja?
Brineura se infundira neposredno v možgane. Pred začetkom infuzije bo moral bolnik opraviti operacijo, da bo vsadil pripomoček, ki poteka od zunaj lobanje skozi votlino tekočine do možganov, kjer se zdravilo sprošča.
Infuzije se izvajajo enkrat na dva tedna s strani zdravstvenega delavca, ki ima izkušnje z dajanjem zdravil v možganih. Da bi zmanjšali tveganje za infuzijske reakcije, se lahko bolnikom pred ali med zdravljenjem z zdravilom Brineura dajo druga zdravila ali pa se lahko infuzija upočasni. Zdravljenje se lahko nadaljuje, dokler pacient nima koristi.
Zdravilo Brineura je mogoče dobiti samo na recept. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako zdravilo Brineura - Cerliponase Alfa deluje?
Bolnikom s CLN2 primanjkuje encim, potreben za normalen razvoj možganov, imenovan tripeptidil-peptidaza 1 (TPP1). Zdravilna učinkovina v zdravilu Brineura, cerliponaza alfa, je kopija TPP1 in se uporablja za nadomestitev manjkajočega encima.
Zdravilo se infundira neposredno v možgane, da bi se izognili krvno-možganski pregradi, ki je zaščitna pregrada, ki ločuje dotok krvi iz možganov in preprečuje vnos snovi, kot so zdravila, v možgansko tkivo.
Kakšne koristi je zdravilo Brineura - Cerliponase Alfa izkazalo med raziskavami?
V prvih študijah je bilo poudarjeno, da Brineura zmanjšuje hitrost, s katero se bolezen razvija, merjeno v skladu s standardno ocenjevalno lestvico.
V študiji 23 otrok (povprečna starost 4 leta), ki so se zdravili z zdravilom Brineura skoraj eno leto, 20 od njih (87%) ni pokazalo zgodovinsko 2-točkovne izgube motoričnih in jezikovnih sposobnosti pri bolnikih, ki niso prejemali zdravljenja.
Ocenjevanje so opravili zdravniki, ki so pacientom dodelili ločene ocene za motorično in jezikovno znanje (kjer 0 pomeni hujše in 3 normalno). Končna ocena bolnika je ustrezala vsoti obeh točk.
V nadaljevalni študiji so koristi zdravila Brineura trajale še eno leto; rezultati so pokazali, da se lahko bolezen pri večini bolnikov upočasni. Ta študija še poteka.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Brineura - Cerliponase Alfa?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Brineura (ki se lahko pojavijo pri več kot 1 od 5 bolnikov) so zvišana telesna temperatura, nizka raven beljakovine v cerebrospinalni tekočini (možganska tekočina in hrbtenjača), motnje EKG (pregled srčne dejavnosti)., bruhanje, okužbe zgornjih dihal (okužbe nosu in grla) in preobčutljivostne (alergijske) reakcije. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Brineura, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Brineura se ne sme uporabljati pri bolnikih, ki so doživeli življenjsko nevarne (alergične) preobčutljivostne reakcije z zdravilom Brineura in katerih simptomi so se ponovno pojavili, ko je bilo zdravilo ponovno uporabljeno. Poleg tega ga ne smemo dajati bolnikom, ki so implantirani s šantom za odvajanje odvečne tekočine iz možganov. Končno, zdravila Brineura ne smemo dajati bolnikom, če obstajajo težave, povezane z napravo, kot so uhajanje ali okužba.
Zakaj je bilo zdravilo Brineura - Cerliponase Alfa odobreno?
Razpoložljivi podatki kažejo, da zdravilo Brineura prispeva k upočasnitvi izgube motoričnih in jezikovnih spretnosti pri bolnikih s CLN2, boleznijo, za katero ni nobenega drugega zdravljenja.
Kar zadeva varnost, podatki ne razkrivajo nobenih nesprejemljivih težav. Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zato sklenil, da so koristi zdravila Brineura večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Zdravilo Brineura je bilo odobreno v „izjemnih okoliščinah“, ker ni bilo mogoče dobiti popolnih informacij o zdravilu Brineura zaradi redkosti bolezni. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.
Katere informacije o zdravilu Brineura še pričakujemo?
Ker je zdravilo Brineura odobreno v izjemnih okoliščinah, bo podjetje, ki ga trži, zagotovilo dodatne podatke iz študij o varnosti zdravila, vključno z nevarnostjo alergijskih reakcij, če se uporablja dolgoročno, in o njegovi dolgoročni učinkovitosti pri upočasnitvi ali zaustavitvi poslabšanja. jezikovnih spretnosti. Študije se bodo udeležili otroci, mlajši od dveh let, za katere trenutno ni podatkov.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Brineura - Cerliponase Alfa?
Podjetje, ki trži zdravilo Brineura, bo zagotovilo, da bodo vsi zdravstveni delavci, ki bodo uporabljali zdravilo, dobili gradivo za usposabljanje o tem, kako ga uporabljati in kako preprečiti težave, povezane z napravo, kot so okužbe ali obstrukcije.
Priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki za varno in učinkovito uporabo zdravila Brineura, so bili vključeni tudi v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo.
Več informacij o Brineura - Cerliponase Alfa
Celotno Evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Brineura je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Evropska javna ocenjevalna poročila. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Brineura preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi z zdravilom Brineura je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni.
