Simponi - golimumab

Kaj je Siklos?

Siklos je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino hidroksikarbamid, na voljo v obliki tablet (1000 mg).

Za kaj se zdravilo Siklos uporablja?

Zdravilo Siklos je indicirano pri zdravljenju odraslih bolnikov in otrok s srpastocelično boleznijo ali srpastimi celičnimi boleznimi (genetska bolezen, pri kateri rdeče krvne celice spreminjajo obliko in postanejo izjemno toga, kadar ne prenašajo kisika). Zdravilo se uporablja za preprečevanje bolečih vazokokluzivnih napadov, ki se ponavljajo. Pri krvnih žilah je prisotna vazookluzivna kriza, ki je ovirana zaradi prisotnosti nenormalnih rdečih krvnih celic, ki tako omejujejo pretok krvi v organ. Med temi epizodami je tudi akutni torakalni sindrom, življenjsko nevarno stanje, za katerega je značilna nenadna bolečina v prsih, zvišana telesna temperatura, oteženo dihanje ali sledi tekočine v pljučih na rentgenski sliki.

Ker je število bolnikov s srpastocelično boleznijo majhno, se bolezen šteje za redko in zdravilo Siklos je bilo 9. julija 2003 imenovano za "zdravilo sirota" (zdravilo za redke bolezni).

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.

Kako se zdravilo Siklos uporablja?

Zdravljenje z zdravilom Siklos mora uvesti zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolezni srpastih celic.

Zdravilo Siklos je treba jemati enkrat na dan, najbolje zjutraj pred zajtrkom. Začetni odmerek je na splošno 15 mg na kilogram telesne mase, zaokrožen na najbližjih 250 mg (četrtina tableta). Površina tablete ima zareze, ki omogočajo enostavno razdelitev na štiri enake dele. Odmerek se prilagodi glede na bolnikov odziv na zdravljenje; Na splošno je odmerek med 15 in 30 mg na kilogram telesne mase na dan. V izjemnih primerih se lahko uporabijo odmerki do 35 mg na kilogram telesne teže na dan, pod pogojem, da se spremlja bolnikova kri, da se odkrije možen pojav neželenih učinkov. Pri bolnikih, ki se ne odzovejo na ta odmerek ali se pojavijo neželeni učinki, bo morda treba prekiniti ali prekiniti zdravljenje. Pri bolnikih z blagimi ali zmernimi težavami z ledvicami je treba odmerek zdravila Siklos zmanjšati; zdravila se ne sme uporabljati pri bolnikih s hudimi težavami z jetri ali ledvicami. Uporaba zdravila Siklos pri otrocih, mlajših od 2 let, ni priporočljiva. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.

Kako zdravilo Siklos deluje?

Zdravilna učinkovina v zdravilu Siklos, hidroksikarbamid, zavira rast in razmnoževanje nekaterih celic, kot so krvne celice. Čeprav njegov natančen mehanizem delovanja pri tej bolezni ni znan, lahko hidroksikarbamid zmanjša število celic, ki krožijo v krvi, in pri bolnikih, ki trpijo zaradi bolezni srpastih celic, preprečijo, da bi rdeče krvne celice dobile drugačno obliko. To zmanjšuje tveganje za zaprtje krvnih žil.

Hidroksikarbamid, prej znan kot hidroksiurea, je v Evropski uniji (EU) na voljo že več desetletij za zdravljenje drugih bolezni, vključno z nekaterimi vrstami raka.

Katere študije so bile izvedene na Siklosu?

Ker je hidroksikarbamid dobro znana snov, ki se že uporablja v drugih zdravilih, je družba predložila podatke iz znanstvene literature, ki podpira dajanje zdravila Siklos odraslim in otrokom z boleznimi srpastih celic. Predvsem je predložila dokaze o učinkovitosti zdravila Siklos, vzetih iz 11 objavljenih študij, opravljenih na 378 otrocih, in iz treh nacionalnih informacijskih registrov 155 otrok, ki so bili zdravljeni z zdravilom Siklos največ 7 let. Proizvajalec je predstavil tudi znanstvene dokaze, zbrane v študiji, opravljeni na 299 odraslih, pri katerih so učinke zdravila Silkos primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine), pa tudi rezultati drugih študij, ki so vključevale 430 odraslih oseb in podatke iz iz nacionalnega registra informacij o 123 odraslih, zdravljenih s Siklosom. Študije so primerjale število vazokluzivnih napadov pred in po zdravljenju z zdravilom Siklos, opredeljenim kot boleče epizode, ki vključujejo roke, noge, trebuh, hrbet ali prsni koš.

Kakšne koristi je zdravilo Siklos izkazalo med študijami?

Bolniki, ki so jih zdravili z zdravilom Siklos, so po zdravljenju z zdravilom Siklos poročali o manjšem številu vazokluzivnih napadov, kot so bili pred zdravljenjem, pri čemer je bilo zmanjšanje pogostnosti pri otrocih in odraslih med 66% in 80%. Zmanjšala se je tudi pogostnost primerov akutnega prsnega sindroma (25-33%). Nazadnje je prišlo do zmanjšanja števila sprejemov v bolnišnice in dni, ki so jih preživeli v bolnišnici. Ti učinki so se ohranili do 7 let. V študiji, v kateri so primerjali zdravilo Siklos s placebom pri odraslih, je bilo pri bolnikih, ki so jemali to zdravilo (2, 5 napadov na leto), opazili manj vazookluzivnih napadov kot pri bolnikih, ki so prejemali placebo (4, 5 napadov na leto).

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Siklos?

Najpogostejši neželeni učinki zdravila Siklos (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10) so depresija kostnega mozga, ki povzroča nevtropenijo (zmanjšanje ravni nevtrofilcev, vrsta belih krvnih celic), retikulocitopenijo (zmanjšana raven retikulocitov, vrsta \ t rdečih krvnih celic) in makrocitozo (povečanje rdečih krvnih celic). Bolniki, ki jemljejo zdravilo Siklos, morajo pred in redno med zdravljenjem opraviti krvne preiskave, da bi preverili število rdečih krvnih celic in tudi spremljali stanje ledvic in jeter. Število krvnih celic se običajno vrne na normalno raven v dveh tednih po prenehanju zdravljenja z zdravilom Siklos. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Siklos, glejte navodilo za uporabo.

Zdravila Siklos ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobcutljive za (alergicne na) hidroksikarbamid ali katero koli drugo snov. Poleg tega ga ne smejo uporabljati osebe s hudimi težavami z jetri ali ledvicami ali z nevarno nizkim številom krvnih celic. Med jemanjem zdravila Siklos je treba dojenje prekiniti.

Zakaj je bilo zdravilo Siklos odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zaključil, da so koristi zdravila Siklos večje od z njim povezanih tveganj za preprečevanje bolečih ponavljajočih se vazo-okluzivnih napadov, vključno z akutnim sindromom prsnega koša pri pediatričnih bolnikih in odraslih s simptomatsko boleznijo srpastih celic. Odbor je zato priporočil, da se zdravilu Siklos odobri dovoljenje za promet.