Za kaj se zdravilo Orphacol - Cholic uporablja in za kaj se uporablja?
Orphacol je zdravilo, ki vsebuje holinsko kislino, snov, ki je prisotna v žolču in se uporablja za presnovo maščob. Zdravilo Orphacol je indicirano za zdravljenje odraslih in otrok, starejših od enega meseca, ki zaradi genetske nepravilnosti ne morejo proizvajati žolča. Uporablja se pri bolnikih, ki nimajo zadostne količine dveh posebnih jetrnih encimov (3β-hidroksi-Δ5-C27-steroidne oksidoreduktaze ali 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktaze). Ta primanjkljaj ogroža sposobnost jeter, da proizvede zadostno količino glavnih sestavin žolča, tako imenovane primarne žolčne kisline, kot je holinska kislina. Če pride do pomanjkanja teh primarnih žolčnih kislin, telo proizvaja nenormalne žolčne kisline, ki lahko poškodujejo jetra in povzročijo hudo odpoved jeter. Ker je število bolnikov s prirojenimi napakami primarne sinteze žolčnih kislin majhno, se bolezen šteje za "redko" in zdravilo Orphacol je bilo 18. decembra 2002 označeno kot "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Kako se zdravilo Orphacol-Cholic uporablja?
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept, zdravljenje z zdravilom Orphacol pa mora uvesti in nadzorovati zdravnik, ki je specializiran za bolezni jeter. Zdravilo Orphacol je na voljo v obliki kapsule, zato ga je treba med obrokom jemati približno ob istem času. Dnevni odmerek je med 5 in 15 mg na kg telesne mase, ki je primeren za vsakega bolnika glede na stanje žolčnih kislin, od minimalnega dnevnega odmerka 50 mg do največjega odmerka 500 mg. Pri otrocih, ki ne morejo pogoltniti kapsul, se lahko njihova vsebina doda mleku v steklenici ali sadnemu soku. Zdravljenje je treba prekiniti, če se delovanje jeter v treh mesecih ne izboljša.
Kako zdravilo Orphacol - Cholic acid deluje?
Holna kislina je glavna primarna žolčna kislina, ki jo proizvajajo jetra. Holna kislina v zdravilu Orphacol nadomešča holno kislino, ki jo proizvaja pacientovo telo. Na ta način pomaga zmanjšati nastanek nenormalnih žolčnih kislin in pospešuje normalno delovanje žolča v prebavnem sistemu, kar zmanjšuje simptome bolezni.
Kakšne koristi je zdravilo Orphacol-Cholic acid pokazalo med študijami?
Ker je holna kislina znana snov in je njena uporaba pri teh encimskih primanjkljajih konsolidirana, je prijavitelj predstavil podatke iz znanstvene literature. Vlagatelj je predstavil podatke iz znanstvene literature, zbrane pri 49 bolnikih s prirojenimi napakami sinteze primarne žolčne kisline (38 bolnikov s pomanjkanjem 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroidne oksidoreduktaze in 11 bolniki s pomanjkanjem 3-okso-Δ4). -steroide-5β-reduktaze). Nato je primerjal učinke na 28 oseb, zdravljenih s holno kislino, v primerjavi z učinki na bolnike, ki so jih zdravili z različnimi žolčnimi kislinami ali niso bili podvrženi nobeni nadomestni terapiji. Iz znanstvene literature se je izkazalo, da zdravljenje s holno kislino zmanjša količino nenormalnih žolčnih kislin pri bolnikih, obnovi normalne funkcije jeter in pomaga pri odložitvi ali preprečitvi potrebe po presaditvi jeter.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Orphacol-Cholic acid?
Neželeni učinki, ki so jih opazili pri zdravilu Orphacol, so driska, srbenje, povečane transaminaze (jetrni encimi) in včasih žolčni kamni, čeprav njihove pogostnosti ni mogoče zanesljivo oceniti na podlagi razpoložljivih omejenih podatkov. Zdravila Orphacol ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) holno kislino ali katero koli drugo sestavino zdravila. Ne sme se ga dajati bolnikom, ki jemljejo fenobarbital, zdravilo za zdravljenje epilepsije.
Zakaj je bilo zdravilo Orphacol-Cholic acid odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini Agencije (CHMP) je ugotovil, da je uporaba holne kisline pri zdravljenju prirojenih napak primarne sinteze žolčnih kislin utrjena v medicinski praksi in dobro dokumentirana v znanstveni literaturi, čeprav število dokumentirani primeri so nizki zaradi redkosti stanja. Zato se je odločil, da so koristi zdravila Orphacol večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se zanj odobri dovoljenje za promet. Zdravilo Orphacol je bilo odobreno v „izjemnih okoliščinah“, ker popolnih podatkov o zdravilu Orphacol ni bilo mogoče dobiti zaradi redkosti bolezni. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.
Katere informacije o zdravilu Orphacol-Cholic acid še pričakujemo?
Ker je zdravilo Orphacol odobreno v izjemnih okoliščinah, bo družba, ki trži zdravilo Orphacol, ustvarila zbirko podatkov o bolnikih, zdravljenih z zdravilom Orphacol, za spremljanje varnosti in učinkovitosti zdravljenja, rezultate pa bo CHMP predstavila redno in v določenih časovnih presledkih.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Orphacol - Cholic acid?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se zdravilo Orphacol uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Orphacol vključene informacije o varnosti, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Družba, ki izdeluje zdravilo Orphacol, bo zdravnikom v vseh državah članicah, ki nameravajo predpisovati zdravilo Orphacol, predložila tudi dokumentacijo, ki vsebuje literaturo o zdravilu in informacije o pravilni diagnozi teh stanj, tveganjih neželenih učinkov in pravilni uporabi zdravila.
Več informacij o zdravilu Orphacol - Cholic acid
Evropska komisija je 12. septembra 2013 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Orphacol, veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Orphacol preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Orphacol odbora za zdravila sirote je na voljo na spletni strani Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 09-2013.
