Kaj je zdravilo Dinutuximab beta Apeiron in za kaj se ga uporablja?
Dinutuksimab beta Apeiron je zdravilo proti raku, ki se uporablja za zdravljenje nevroblastoma, raka živčnih celic, pri bolnikih, starejših od enega leta. Uporablja se pri dveh skupinah bolnikov z visokorizičnim nevroblastomom (z visoko verjetnostjo ponovitve): \ t
- pri bolnikih, ki so se v preteklosti izboljšali s predhodnimi zdravljenji, vključno s presaditvijo krvnih matičnih celic (presaditev celic, ki proizvajajo kri);
- bolnikih, katerih nevroblastom se ni izboljšal z drugimi zdravili proti raku ali se je ponovno pojavil.
Če se je nevroblastom po predhodnem zdravljenju ponovno pojavil, ga je priporočljivo stabilizirati (preprečiti poslabšanje) pred začetkom zdravljenja z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron. V nekaterih primerih, ko predhodna zdravljenja niso bila dovolj učinkovita, se zdravilo Dinutuximab beta Apeiron uporablja skupaj z drugim zdravilom, ki se imenuje interleukin-2 (aldesleukin).
Ker je število bolnikov z nevroblastom nizko, se bolezen šteje za "redko" in zdravilo Dinutuximab beta Apeiron je bilo 8. novembra 2012 imenovano za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Zdravilo vsebuje zdravilno učinkovino dinutuksimab beta.
Kako se zdravilo Dinutuximab beta Apeiron uporablja?
Dinutuksimab beta Apeiron se daje z infuzijo (kapalno) v veno. Vsak cikel zdravljenja z zdravilom se daje pet ali 10 dni vsakih 35 dni. Daje se skupaj pet ciklov. Priporočeni odmerek je odvisen od telesne mase in višine bolnika.
V primeru nekaterih neželenih učinkov se lahko zdravnik odloči za zmanjšanje ali odložitev dajanja odmerkov ali, če so ti učinki resni, za prekinitev zdravljenja.
Zdravljenja z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron ne smemo začeti, razen če ima bolnik zadovoljive rezultate pri nekaterih preiskavah krvi, povezanih z delovanjem jeter, pljuč, ledvic in kostnega mozga.
Zdravljenje z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron mora nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem raka. V bolnišnici ga mora dajati zdravnik ali medicinska sestra, ki se lahko ukvarja s hudimi alergijskimi reakcijami in kjer so po potrebi takoj na voljo storitve oživljanja. Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Za več informacij glejte povzetek glavnih značilnosti zdravila (vključen v EPAR).
Kako zdravilo Dinutuximab beta Apeiron deluje?
Dinutuksimab beta Apeiron je monoklonsko protitelo (vrsta beljakovine), ki je zasnovano tako, da prepozna in se veže na strukturo, imenovano GD2, ki je v velikih količinah prisotna na površini nevroblastomskih celic, ne pa v normalnih celicah.
Ko se zdravilo Dinutuximab beta Apeiron veže na nevroblastomske celice, postane tarča imunskega sistema telesa (naravne obrambe), ki nato ubije rakaste celice.
Kakšne koristi je zdravilo Dinutuximab beta Apeiron izkazalo med raziskavami?
Študije so pokazale, da je zdravilo Dinutuximab beta Apeiron učinkovito pri povečanju preživetja pri bolnikih z nevroblastomom.
V dveh študijah so preučevali podatke 88 otrok in odraslih z nevroblastomom, ki niso preboleli z drugimi zdravili proti raku ali so se vrnili. Bolniki so bili zdravljeni z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron plus interleukin-2 in drugim zdravilom, imenovanim izotretinoin. V teh študijah je bilo 70% in 78% bolnikov, pri katerih nevroblastom ni bilo poslabšano število drugih zdravil, še dve leti po zdravljenju.
Med bolniki z nevroblastomom, ki so se ponovno pojavili, je bilo 42% in 69% še živih 2 leti po zdravljenju. V tretji študiji je 370 otrok z visokim tveganjem nevroblastoma, ki so po drugem zdravljenju zopet poslabšali stanje, prejemalo zdravilo Dinutuximab beta Apeiron in izotretinoin z ali brez interlevkina-2. Na začetku zdravljenja nekateri od teh bolnikov niso pokazali znakov nevroblastoma, nekateri pa so še vedno pokazali nekatere znake bolezni. Med bolniki, pri katerih ni bilo znakov nevroblastoma, je bilo 71% še živih tri leta po zdravljenju, rezultati pa so bili podobni, če je zdravljenje vključevalo interlevkin-2 ali ne. Med bolniki, ki so imeli nekaj znakov nevroblastoma, je bilo 63% bolnikov, ki so dobivali interlevkin-2, še vedno živo tri leta po zdravljenju, v primerjavi z 54% bolnikov, ki niso prejeli interlevkina-2.
V teh študijah so bili rezultati z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron boljši od tistih, ki so jih prej opazili pri bolnikih, ki so se zdravili zaradi nevroblastoma brez zdravila Dinutuximab beta Apeiron.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron?
Najpogostejši neželeni učinki z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron (ki se lahko pojavijo pri več kot 7 od 10 bolnikov) so zvišana telesna temperatura in bolečina. Drugi neželeni učinki (ki se lahko pojavijo pri več kot 3 od 10 bolnikov) so preobčutljivost (alergija), bruhanje, driska, sindrom kapilarnega puščanja (izguba tekočine iz krvnih žil, ki lahko povzroči otekanje in padec krvnega tlaka) in hipotenzija (pritisk). nizek krvni tlak).
Dinutuksimab beta Apeiron se ne sme uporabljati pri bolnikih s presaditveno boleznijo proti gostitelju (kadar presajene celice napadajo telo) v hudi ali razpršeni obliki.
Za celoten seznam omejitev in neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Dinutuximab beta Apeiron, glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Dinutuximab beta Apeiron odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je ugotovil, da ni terapevtskih možnosti, ki bi preprečevale ponovitev nevroblastoma z visokim tveganjem.
Na splošno podatki o rezultatih z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron kažejo, da je zdravilo učinkovito. Vendar pa so za popolno razumevanje učinkovitosti zdravila potrebne dodatne informacije.
Čeprav lahko zdravljenje z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron povzroči resne neželene učinke, je varnost zdravila sprejemljiva.
CHMP je zato sklenil, da so koristi zdravila Dinutuximab beta Apeiron večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Zdravilo Dinutuximab beta Apeiron je bilo odobreno v "izjemnih okoliščinah", ker popolnih podatkov o zdravilu Dinutuximab beta Apeiron ni bilo mogoče dobiti iz etičnih razlogov. Ker je dinutuksimab priporočeno zdravljenje nevroblastoma z visokim tveganjem, bi bilo neetično opraviti študijo, pri kateri so nekateri bolniki prejeli placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine). Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.
Katere informacije o zdravilu Dinutuximab beta Apeiron še pričakujemo?
Ker je zdravilo Dinutuximab beta Apeiron odobreno v izjemnih okoliščinah, bo družba, ki trži zdravilo Dinutuximab beta Apeiron, spremljala varnost zdravila na podlagi registra bolnikov in zagotavljala letne posodobitve. Podjetje bo izvedlo tudi teste, da bi pridobilo nadaljnje informacije o tem, kako telo zdravilo obdeluje in kako se imunski sistem odziva na zdravilo. Podjetje bo predložilo rezultate študije, povezane z učinkom dajanja zdravila Dinutuximab beta Apeiron skupaj z interlevkinom-2. Poleg tega bo predstavil poročilo o petletni stopnji preživetja bolnikov, ki so sodelovali v študijah.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Dinutuximab beta Apeiron?
Priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki za varno in učinkovito uporabo zdravila Dinutuximab beta Apeiron, so bili vključeni v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo.
Več informacij o Dinutuximab beta Apeiron
Za celotno EPAR verzijo zdravila Dinutuximab beta Apeiron glejte spletno stran Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humana zdravila / Evropska javna ocenjevalna poročila. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi z zdravilom Dinutuximab beta Apeiron je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni.
