Kaj je Holoclar in za kaj se uporablja?
Holoclar je zdravilo, ki vsebuje matične celice, ki se uporabljajo za nadomestitev poškodovanih celic na površini (epitelu) roženice, prosojni membrani, ki pokriva šarenico (obarvan del očesa). Uporablja se pri odraslih bolnikih z zmerno do hudo pomanjkljivostjo matičnih celic limbal, ki jih povzročajo očne opekline (vključno s kemičnimi opeklinami). Bolniki s tem stanjem nimajo zadostnega števila limbalnih matičnih celic, ki običajno posežejo v proces regeneracije roženice in nadomeščajo poškodovane in starostne celice roženice. Holoclar je vrsta zdravila za napredno zdravljenje, ki se imenuje "izdelek tkivnega inženirstva", vrsta zdravila, ki vsebuje celice, odvzete iz bolnikovega limba (na vogalih roženice) in nato gojene v laboratoriju, tako da se lahko uporabijo za popravilo površine poškodovana roženica. Ker je število bolnikov z limbalnim pomanjkanjem matičnih celic majhno, se bolezen šteje za „redko“, Holoclar pa je bil 7. novembra 2008 imenovan za zdravilo sirota (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Kako se uporablja Holoclar?
Holoclar naj se uporablja samo v bolnišničnem okolju, ki ga opravi ustrezno usposobljen in usposobljen oftalmični kirurg, in ga je treba dajati samo bolnikom, katerih limbalne celice so bile uporabljene za izdelavo zdravila. V prvi fazi zdravljenja pacient vzame majhen košček zdravega limbalnega tkiva (približno 1 tissue'2 mm2) v bolnišničnem okolju, ki ga isti dan pošlje proizvajalcu zdravila. Kasneje se tkivne celice gojijo v laboratoriju in zamrznejo do potrditve datuma operacije. Odmrznjene celice se uporabljajo za proizvodnjo Holoclarja, ki jih gojijo na membrani, sestavljeni iz beljakovine, imenovane fibrin. Holoklar, ki je sestavljen iz obeh celic in membrane, se nato pošlje nazaj v bolnišnico, kjer se takoj vstavi v pacientovo oko med operacijo. Po odstranitvi limbalnega tkiva je treba bolnike zdraviti z antibiotiki, da se prepreči okužba očesa. Po operaciji je treba bolnika zdraviti z antibiotiki in z ustreznim protivnetnim zdravilom. Holoclar je namenjen samo za eno obdelavo. Zdravljenje se lahko ponovi, če zdravnik meni, da je to potrebno. Za več informacij glejte povzetek glavnih značilnosti zdravila (ki je prav tako del EPAR).
Kako Holoclar deluje?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Holoclar je bolnikova limbalna celica, ki vključuje celice, odvzete s površine roženice, in limbalne matične celice, ki rastejo v laboratoriju. Pred uporabo Holoclarja je treba poškodovano tkivo odstraniti s površine roženice prizadetega očesa. Ko so rožni celici Holoclarja implantirani v oko, prispevajo k zamenjavi površine roženice, limbalne matične celice pa delujejo kot rezervoar novih celic, ki neprestano obnavljajo roženico.
Kakšne koristi je zdravilo Holoclar izkazalo med študijami?
Kot del retrospektivne študije, ki je bila izvedena s preteklimi kliničnimi podatki, se je izkazalo, da je Holoclar učinkovit pri regeneraciji stabilne površine roženice pri osebah z zmerno do hudo pomanjkljivostjo matičnih celic limbal, ki jih povzročajo opekline. Eno leto po implantaciji s Holoclarjem se je implantat zdel uspešen pri 75 od 104 raziskanih bolnikov (72%), na podlagi prisotnosti stabilne površine roženice brez površinskih napak in z ali z omejeno invazijo. novih krvnih žil (značilna značilnost limbalnega pomanjkanja matičnih celic). Opazili so tudi zmanjšanje simptomov bolnikov, vključno z bolečinami in vnetjem, ter izboljšanje vida.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Holoclar?
Najpogostejši neželeni učinek zdravila Holoclar (ki lahko prizadene več kot 1 od 10 ljudi) je blefaritis (vnetje veke). Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Holoclar odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri agenciji je menil, da je zdravljenje z zdravilom Holoclar učinkovito pri obnovi zdravih površin roženice pri bolnikih z zmerno do hudo pomanjkljivostjo matičnih celic limbal, ki jih povzročajo opekline, ter pri izboljšanju simptomov in pogled. Odbor meni, da zmerne do hude oblike pomanjkanja izvornih celic predstavljajo resna stanja, ki lahko, če se ne zdravijo, povzročijo hudo zmanjšanje ali popolno izgubo vida. Ker so neželeni učinki zdravljenja s Holoclarjem na splošno obvladljivi, je CHMP odločil, da so koristi zdravila Holoclar večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. Sklep o razmerju med tveganji in koristmi Holoclarja temelji na rezultatih dveh retrospektivnih študij (izvedenih z uporabo preteklih kliničnih podatkov). Podjetje bo zagotovilo dodatne podatke iz prospektivne študije (ki beleži rezultate med študijo). Zato je Holoclar pridobil "pogojno odobritev". To pomeni, da bodo v prihodnosti na voljo dodatne informacije o zdravilu, ki ga mora podjetje zagotoviti. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.
Katere informacije še pričakujemo za Holoclar?
Ker je bila za Holoclar izdana pogojna odobritev, bo podjetje, ki trži Holoclar, zagotovilo dodatne podatke o zdravilu. Podjetje bo zlasti zagotovilo podatke o tveganjih in koristih Holoclarja iz prospektivne klinične študije.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Holoclarja?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Holoclar uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile informacije o varnosti vključene v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Holoclar, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Poleg tega bo podjetje, ki izdeluje zdravilo Holoclar, zdravstvenim delavcem zagotovilo informacijsko gradivo o varni uporabi zdravila, vključno z informacijami o izbiri pacienta in spremljanju ob koncu študije ter o poročanju o neželenih učinkih. Pacientom, ki so kandidati za zdravljenje, bodo zagotovljeni tudi informacijski materiali. Dodatne informacije so na voljo v povzetku načrta za obvladovanje tveganja
Več informacij o Holoclarju
Evropska komisija je 17. februarja 2015 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Holoclar, veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Holoclar preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi s Holoclar je na voljo na spletni strani Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 02-2015.
