Kaj je Ammonaps?
Zdravilo Ammonaps je zdravilo, ki vsebuje kot aktivno sestavino natrijev fenilbutirat, ki je na voljo v
v obliki belih ovalnih tablet (500 mg) ali granul (940 mg / g).
Za kaj se zdravilo Ammonaps uporablja?
Zdravilo Ammonaps se uporablja za zdravljenje bolnikov z motnjami cikla sečnine. Pri teh bolnikih telo ne more izločiti ostankov dušika, ker nima določenih encimov, ki so običajno v jetrih. V telesu so dušikovi ostanki prisotni v obliki amoniaka, snovi, ki je posebej strupena za možgane. Zdravilo Ammonaps je indicirano za bolnike s pomanjkanjem enega ali več naslednjih encimov: karbamilfosfat sintetaze, ornitin transkarbamilaze ali arginosukcinske sintetaze.
Zdravilo se lahko daje bolnikom, pri katerih ima ta motnja naslednje značilnosti:
• zgodnji neonatalni začetek (popolno pomanjkanje enega ali več prej omenjenih encimov, ki se pojavijo v prvem mesecu življenja);
• poznega nastopa (delni primanjkljaj encimov, ki se pojavi po prvem mesecu življenja) pri osebah, ki so utrpele poškodbe možganov zaradi visoke stopnje amoniaka.
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Ammonaps uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Ammonaps mora upoštevati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z motnjami ciklusa sečnine.
Ammonaps se uporablja poleg drugih zdravil, skupaj s posebno nizko proteinsko prehransko shemo, katere namen je zmanjšati vnos dušika. Dnevni odmerek zdravila Ammonaps se razlikuje glede na bolnike in glede na spremljano prehrano, telesno težo in višino. Za določitev natančnega dnevnega odmerka so torej potrebne redne krvne preiskave. Dnevni odmerek zdravila Ammonaps mora biti enakomerno porazdeljen med obroki. Tablete so za odrasle in otroke, granule pa za novorojenčke in bolnike, ki tablet ne morejo pogoltniti. Zrnca zmešamo s hrano ali pijačo, neposredno pred zaužitjem, ali raztopimo v vodi, preden jih dajemo s sondo iz trebuha ali iz nosu v želodec.
Zdravilo Ammonaps je dolgoročno zdravljenje, dokler bolnik uspešno ne opravi presaditve jeter.
Kako zdravilo Ammonaps deluje?
Dušik se v telo vnaša prek beljakovin, ki jih vsebuje živilo, nato se pretvori v amoniak. Pri bolnikih z motnjami ciklusa sečnine telo ne more izločiti amoniaka, prisotnega v telesu, ki se nato nabira v njem. To kopičenje povzroča resne posledice, kot so invalidnost, poškodbe možganov in smrt. Zdravilna učinkovina v zdravilu Ammonaps, natrijev fenilbutirat, telo preoblikuje v snov, imenovano fenilacetat. Fenilacetat združuje z glutaminom, aminokislino, ki vsebuje dušik, da tvori snov, ki jo lahko iz telesa izloči ledvica. To zmanjšuje kopičenje dušika in tako zmanjšuje količino amoniaka, ki ga proizvaja telo.
Kako je bilo zdravilo Ammonaps raziskano?
Zdravilo so preučevali pri 82 bolnikih, ki so imeli motnje ciklusa sečnine, ki so bili zdravljeni z zdravilom Ammonaps in ki predhodno niso prejemali drugih zdravil za navedeno motnjo. Ammonaps ni bil primerjan z nobenim drugim zdravljenjem. Glavni indeks učinkovitosti je bil preživetje, čeprav je študija obravnavala tudi število epizod hiperamonemije (intervali, za katere je značilna zelo visoka raven amoniaka v krvi), kognitivni razvoj (tj. Razvoj sposobnosti razmišljanja, učenja in se spomnite), rast in ravni amoniaka in glutamina v krvi.
Kakšne koristi je zdravilo Ammonaps izkazalo med študijami?
Skupna stopnja preživetja je bila pri novorojenčkih, zdravljenih z zdravilom Ammonaps, približno 80%. Po drugi strani pa nezdravljene dojenčke običajno umrejo v prvem letu življenja. Pri bolnikih, ki so kasneje razvili bolezen, je bila zabeležena stopnja preživetja višja. Zgodnje diagnosticiranje in takojšnje zdravljenje sta pomembna za zmanjšanje tveganja invalidnosti.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Ammonaps?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Ammonaps (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10) so amenoreja (odsotnost menstrualnega cikla) ali nepravilni menstruacijski ciklusi, čeprav to velja samo za ženske v rodni dobi. Drugi pogosti neželeni učinki so motnje delovanja ledvic in anomalije števila krvnih celic (rdeče krvne celice, bele krvne celice in trombociti). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Ammonaps, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Ammonaps ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) natrijev fenilbutirat ali katero koli drugo sestavino zdravila. Zdravila ne smete uporabljati med nosečnostjo ali dojenjem.
Zakaj je bilo zdravilo Ammonaps odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je ugotovil, da motnje ciklusa sečnine predstavljajo resno bolezen, za katero je število zdravil manjše.
Pokazalo se je, da Ammonaps preprečuje prekomerno kopičenje amoniaka v krvi. Kljub omejenim razpoložljivim informacijam je CHMP odločil, da koristi zdravila Ammonaps kot dodatno zdravljenje v kroničnem zdravljenju motenj ciklusa sečnine odtehtajo tveganja in zato priporoča, da se mu odobri dovoljenje za promet.
Zdravilo Ammonaps je bilo odobreno v „izjemnih okoliščinah“, saj so bile v času odobritve za zdravljenje redke bolezni na voljo omejene informacije. Ker je družba predložila zahtevane dodatne informacije, je bila omejitev "v izjemnih okoliščinah" 6. julija 2004 odpravljena.
Več informacij o Ammonaps:
Evropska komisija je 8. decembra 1999 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Ammonaps, veljavno po vsej Evropski uniji. Dovoljenje za promet je bilo podaljšano 8. decembra 2004 in 8. decembra 2009. Imetnik dovoljenja za promet z zdravilom je švedski Orphan International AB. Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Ammonaps je na voljo tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 12-2009
