Za kaj se uporablja Pheburane - natrijev fenilbutirat?
Pheburane je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino natrijev fenilbutirat . Uporablja se za zdravljenje bolnikov z motnjami, povezanimi s ciklom sečnine. Ti bolniki ne morejo iz telesa odstraniti dušikovih ostankov, ker nimajo nekaterih encimov, ki jih običajno najdemo v jetrih. V telesu najdemo dušikove ostanke v obliki amoniaka, ki je strupen, ko se nabira, zlasti za možgane. Pheburan se uporablja pri bolnikih, ki nimajo enega ali več naslednjih encimov: karbamil fosfat sintetaza, ornitin transkarbamilaza ali argininosukcinat sintaza. Lahko se uporablja pri bolnikih z naslednjimi oblikami bolezni:
- "zgodnjem začetku" bolezni pri bolnikih, ki kažejo popolno odsotnost enega ali več teh encimov v prvih nekaj mesecih življenja;
- pri bolnikih s poznim nastopom bolezni, ki kažejo delno pomanjkanje enega ali več teh encimov po enem mesecu starosti in so imeli visoko raven amoniaka, ki je vplivala na možgansko aktivnost.
Pheburane je hibridno zdravilo. To pomeni, da je podobno "referenčnemu zdravilu", ki vsebuje isto zdravilno učinkovino, vendar so zrna feburana na voljo v manjšem odmerku in vsebujejo različne pomožne snovi (neaktivne sestavine), da se prikrije neprijeten okus aktivne sestavine. Referenčno zdravilo za Pheburane je Ammonaps.
Kako se uporablja Pheburane - natrijev fenilbutirat?
Pheburan je na voljo v granulah (483 mg / g). Lahko ga dobite le na recept; zdravljenje mora slediti zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z motnjami cikla sečnine. Pheburane je treba kombinirati z dieto z nizko vsebnostjo beljakovin, da se zmanjša vnos dušika. Dnevni odmerek zdravila Pheburane je individualno prilagojen za vsakega bolnika in je odvisen od prehrane, višine in teže bolnika. Za določitev natančnega dnevnega odmerka so potrebne redne krvne preiskave. Dnevni odmerek zdravila Pheburane je treba razdeliti v enake kolicine in ga dati z vsakim obrokom. Zrnca lahko na živilo poškropite tik pred zaužitjem ali postavitvijo v usta in takoj pogoltnite s pijačo. Pheburan je lahko dolgoročno zdravljenje, razen če ima bolnik uspešno presaditev jeter.
Kako deluje Pheburane - natrijev fenilbutirat?
Vsak protein nosi dušik v telo; dušik se nato pretvori v amonijak. Bolniki, ki imajo motnje ciklusa sečnine, ne morejo izločiti amoniaka iz telesa, zato lahko dosežejo visoke ravni, ki lahko povzročijo resne težave, vključno z invalidnostjo, poškodbami možganov in smrtjo. Zdravilna učinkovina v Pheburanu, natrijev fenilbutirat, se v telesu pretvori v snov, imenovano fenilacetat. Fenilacetat se združuje z aminokislino glutamin, ki vsebuje dušik, da tvori snov, ki jo iz telesa lahko izločijo ledvice. To omogoča znižanje ravni dušika v telesu, kar zmanjšuje raven proizvedenega amoniaka
Katere študije so bile izvedene za Pheburan - natrijev fenilbutirat?
Študije bolnikov so bile omejene na teste za ugotovitev, da je Pheburane bioekvivalenten referenčnemu zdravilu, imenovanemu Ammonaps. Dva zdravila sta bioekvivalentna, kadar proizvajajo enake ravni aktivne sestavine v telesu.
Kakšne so koristi in tveganja Pheburane - natrijev fenilbutirat?
Ker je Pheburane hibridno zdravilo, bioekvivalentno referenčnemu zdravilu, velja, da so njegove koristi in tveganja enaki kot pri referenčnem zdravilu.
Zakaj je bil Pheburan - natrijev fenilbutirat odobren?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) Agencije je zaključil, da je bilo dokazano, da ima Pheburane primerljivo kakovost in da je biološko enakovredna zdravilu Ammonaps. Zato je CHMP menil, da so koristi, kot v primeru zdravila Ammonaps, večje od ugotovljenih tveganj, in priporočil odobritev uporabe zdravila Pheburane v EU.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Pheburana - natrijevega fenilbutirata?
Varnostne informacije so bile vključene v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Pheburane, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.
Druge informacije o pheburanu - natrijevem fenilbutiratu
Evropska komisija je 31. julija 2013 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Pheburane, veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o zdravljenju s Pheburanom preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom. Zadnja posodobitev tega povzetka: 08-2013.
