Arcalyst - rilonacept

Kaj je Arcalyst?

Arcalyst je prašek in vehikel, ki ga je treba rekonstituirati v raztopini za injiciranje. Vsebuje zdravilno učinkovino rilonacept (80 mg / ml).

Za kaj se zdravilo Arcalyst uporablja?

Arcalyst je indiciran za zdravljenje periodičnih sindromov, povezanih s kriopirinom (CAPS). CAPS je skupina bolezni, pri kateri imajo pacienti defekt v genu, ki proizvaja protein, imenovan kriopirin. To povzroča vnetje na različnih delih telesa s simptomi, kot so zvišana telesna temperatura, izpuščaj, bolečine v sklepih in utrujenost. Lahko se pojavijo tudi resne motnje, kot je gluhost in izguba vida.

Arcalyst je indiciran za zdravljenje CAPS s hudimi simptomi pri odraslih in celo starostnih otrocih

več kot 12 let, vključno s sindromom družinske avtoinflamatorne prehrane (FCAS) in Muckle-Wellsovim sindromom (MWS).

Ker je število bolnikov s CAPS nizko, se bolezen šteje za "redko", zato je bil Arcalyst 10. julija 2007 imenovan za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept .

Kako se uporablja zdravilo Arcalyst?

Zdravljenje z zdravilom Arcalyst mora uvesti in nadzorovati specialist, ki ima izkušnje z diagnosticiranjem in zdravljenjem CAPS.

Arcalyst se daje s subkutano injekcijo (pod kožo). Odraslim je treba dati prvi odmerek dveh injekcij po 160 mg na dva različna področja telesa na isti dan.

Teden dni kasneje ga je treba dati enkrat na teden s 160 mg injekcijo.

Pri otrocih, starih od 12 do 17 let, je odmerek odvisen od telesne mase bolnika. Začetni odmerek je 4, 4 mg na kilogram telesne mase, teden dni kasneje pa z injekcijo 2, 2 mg / kg enkrat na teden.

Bolnik lahko daje injekcijo sam, pod pogojem, da je prejel ustrezna navodila, če zdravnik meni, da je to primerno. Bolnikom, ki se zdravijo z zdravilom Arcalyst, je treba dati opozorilno kartico, ki povzema glavne informacije o varnosti zdravila.

Kako zdravilo Arcalyst deluje?

Zdravilna učinkovina zdravila Arcalyst, rilonacept, je zaviralec interlevkina. Zavezuje se

v telesu imenovani interleukin-1 beta in interlevkin-1 alfa. Eden od teh prenašalcev, interlevkin-1 beta, nastaja pri visokih koncentracijah pri bolnikih s CAPS, kar povzroča vnetje. Z vezavo na interlevkin-1 beta zavira njegovo aktivnost in tako pomaga ublažiti simptome bolezni.

Katere študije so bile izvedene za zdravilo Arcalyst?

Učinki zdravila Arcalyst so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, nato pa so jih raziskali pri ljudeh.

V prvem delu glavne študije, ki je vključevala 47 bolnikov s CAPS, je bila

zdravilo Arcalyst ali placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine) šest tednov. V drugem delu študije so vsi bolniki prejeli zdravljenje z zdravilom Arcalyst pred dajanjem zdravila Arcalyst ali placeba nadaljnjih devet tednov.

Glavno merilo učinkovitosti zdravila je bila stopnja zmanjšanja simptomov po šestih tednih zdravljenja in trajanje izboljšav po devetih tednih zdravljenja.

Bolniki so sami ocenili pet simptomov (izpuščaj, zvišana telesna temperatura ali mrzlica, bolečine v sklepih, utrujenost in pordelost ali bolečino v očeh) v razponu od 0 do 10 točk.

Kakšne koristi je zdravilo Arcalyst izkazalo med študijami?

Arcalyst je bil pri zdravljenju simptomov CAPS učinkovitejši od placeba. Po šestih tednih zdravljenja so pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Arcalyst, zabeležili zmanjšanje simptomov za 2, 5 točke na lestvici, v primerjavi z 0, 3 točke, zabeleženo pri bolnikih, ki so jemali placebo. V drugem delu študije so se simptomi povečali pri bolnikih, ki so prešli na placebo (0, 9 točke) kot pri bolnikih, ki so nadaljevali z uporabo zdravila Arcalyst (0, 1 točke).

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Arcalyst?

Najpogostejši neželeni učinki zdravila Arcalyst (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10) so reakcije na mestu injiciranja, okužbe zgornjih dihalnih poti (hladno), sinusitis (vnetje paranazalnih sinusov) in glavobol. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Arcalyst, glejte navodilo za uporabo.

Zdravila Arcalyst ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) rilonacept ali katero koli drugo sestavino zdravila. Ne sme se ga dajati bolnikom z resno aktivno okužbo.

Blokada interlevkina-1 lahko vpliva na imunski odziv telesa na okužbe. Pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Arcalyst, so poročali o resnih okužbah.

Zakaj je bilo zdravilo Arcalyst odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je ugotovil, da koristi zdravila Arcalyst odtehtajo tveganja pri zdravljenju periodičnih sindromov, povezanih s kriopirinom (CAPS) s hudimi simptomi, vključno s sindromom družinske avtoinflamatorne prehlade (FCAS) in \ t Muckle-Wellsov sindrom (MWS). Odbor je zato priporočil odobritev dovoljenja za promet z zdravilom Arcalyst.

Arcalyst je bil odobren v "izjemnih okoliščinah". To pomeni, da ker so bolezni redke, ni bilo mogoče dobiti popolnih informacij o zdravilu Arcalyst. Evropska agencija za zdravila vsako leto pregleda vse nove podatke o zdravilu in ta povzetek bo po potrebi posodobljen.

Katere informacije o zdravilu Arcalyst še pričakujemo?

Podjetje, ki proizvaja Arcalyst, bo redno zagotavljalo informacije o varnosti in učinkovitosti

Arcalyst pri odraslih in otrocih iz registra in bo izvedel študijo o otrocih, ki bodo natančneje preučili, kaj se zgodi z zdravilom v telesu.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Arcalyst?

Podjetje, ki proizvaja Arcalyst, bo v vseh državah članicah dobavilo zdravnike, ki bodo predpisali zdravilo Arcalyst, ki vsebuje informacije o predpisovanju zdravila, opozorilno kartico za bolnika in informacije za zdravnika, ki pojasnjujejo tveganje neželenih učinkov in pravilno uporabo zdravila.