Nplate - romiplostim

Kaj je Nplate?

Nplate je prašek za pripravo raztopine za injiciranje. Vsebuje zdravilno učinkovino romiplostim.

Za kaj se zdravilo Nplate uporablja?

Zdravilo Nplate se uporablja pri odraslih s kronično imunsko trombocitopenično purpuro (PTI), boleznijo, pri kateri bolnikov imunski sistem uničuje trombocite (sestavine krvi, ki prispevajo k strjevanju krvi). Bolniki z ITP imajo nizko število trombocitov in tveganje za krvavitev.

Zdravilo Nplate se uporablja pri bolnikih, ki so že bili zdravljeni z zdravili, kot so kortikosteroidi ali imunoglobulini in kjer je bila vranica odstranjena, če ti postopki niso bili uspešni. Uporaba zdravila se lahko upošteva tudi pri bolnikih, ki so prejemali zdravljenje s PTI, imajo vranico in se ne morejo operirati. Vranica je organ, ki sodeluje pri uničevanju trombocitov.

Ker je število bolnikov z ITP majhno, se bolezen šteje za "redko", zdravilo Nplate pa je bilo 27. maja 2005 imenovano "zdravilo sirota" (zdravilo za redke bolezni).

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.

Kako se zdravilo Nplate uporablja?

Zdravljenje z zdravilom Nplate mora nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem krvnih motenj.

Zdravilo Nplate se daje enkrat na teden z injekcijo pod kožo. Začetni odmerek je odvisen od telesne mase bolnika in se nato vsak teden prilagodi, da se število trombocitov ohrani na želeni ravni. Zdravljenje lahko prekinete, če trombociti dosežejo previsoke vrednosti.

Zdravljenje z zdravilom Nplate je treba prekiniti po štirih tednih zdravljenja z najvišjim odmerkom, če število trombocitov ne doseže dovolj visokih ravni, da bi zmanjšali tveganje za krvavitev. Pri bolnikih, ki imajo težave z jetri ali ledvicami, je treba zdravilo Nplate uporabljati previdno, saj v tej skupini ni bilo uradno raziskano.

Kako zdravilo Nplate deluje?

Zdravilna učinkovina v zdravilu Nplate, romiplostim, je zdravilo, ki spodbuja proizvodnjo trombocitov. V telesu hormon, imenovan trombopoetin, spodbuja tvorbo trombocitov v kostnem mozgu. Romiplostim je beljakovina, ki se ustvari (posebej oblikovana), tako da se lahko veže na

trombopoetinske receptorje in jih stimulirajo. Emulira delovanje trombopoetina, romiplostim stimulira nastajanje trombocitov, kar poveča število trombocitov v krvi.

Romiplostim se proizvaja z metodo, imenovano „tehnologija rekombinantne DNA“: proizvaja jo bakterija, ki je prejela gen (DNA), ki omogoča tvorbo romiplostima.

Katere študije so bile izvedene na Nplate?

Učinki zdravila Nplate so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, nato pa so jih raziskali pri ljudeh.

Zdravilo Nplate so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) v dveh glavnih študijah, ki sta vključevali odrasle s kronično ITP. V prvo študijo je bilo vključenih 63 bolnikov, ki so že bili odstranjeni vranice, vendar bolezen še ni bila nadzorovana. Druga študija je vključevala 62 bolnikov, ki so še vedno imeli vranico in so v preteklosti že prejemali zdravljenje z ITP.

V obeh študijah je bilo glavno merilo učinkovitosti število bolnikov, ki so imeli trajen odziv na zdravljenje, tj. Število trombocitov več kot 50 milijonov na mililiter vsaj šest zadnjih osmih tednov 24-tedenskega obdobja zdravljenja, brez potrebe po drugih zdravilih PTI. Število trombocitov pod 30 milijonov na mililiter pacientom ITP ogroža krvavitve, medtem ko je normalna raven med 150 in 400 milijonov na mililiter.

Kakšne koristi je zdravilo Nplate izkazalo med študijami?

Zdravilo Nplate je bilo pri povečevanju števila trombocitov učinkovitejše od placeba. V študiji bolnikov z odstranitvijo vranice je imelo 38% bolnikov trajen odziv na zdravljenje z zdravilom Nplate (16 od 42) v primerjavi z nobenim od 21 bolnikov, ki so prejemali placebo. V študiji pri bolnikih z vranico je imelo 61% bolnikov trajen odziv na zdravljenje z zdravilom Nplate (25 od 41) v primerjavi s 5% bolnikov, ki so prejemali placebo (1 od 21).

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Nplate?

Najpogostejši neželeni učinek zdravila Nplate (opažen pri več kot 1 bolniku od 10) je glavobol. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Nplate, glejte navodilo za uporabo.

Zdravila Nplate ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) romiplostim, katero koli drugo snov ali na beljakovine, ki jih proizvaja bakterija Escherichia coli (bakterija).

Zakaj je bilo zdravilo Nplate odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je ugotovil, da so učinkovitost zdravila Nplate dokazali tako pri bolnikih, pri katerih je bila odstranjena vranica, kot pri tistih, ki so še vedno imeli vranico. Ker pa je odstranitev vranice potencialno zdravilo za ITP, se je odbor odločil, da je treba zdravilo Nplate uporabiti samo pri bolnikih z vranico, če jih ni mogoče operirati. Zato je CHMP odločil, da so koristi zdravila Nplate pri odraslih bolnikih s splenektomijo s kronično imunsko trombocitopenično (idiopatsko) purpuro, ki so odporne na druga zdravljenja, večje od z njim povezanih tveganj in jih je mogoče obravnavati kot zdravljenje druge linije pri odraslih bolnikih brez splenektomije pri kateri je operacija kontraindicirana. Odbor je priporočil odobritev dovoljenja za promet z zdravilom Nplate.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Nplate?

Podjetje, ki proizvaja zdravilo Nplate, bo zdravnikom v vsaki državi članici priskrbelo informacije. Kompleti bodo vključevali informacije o varnosti in učinkovitosti zdravila Nplate ter opombe, da zdravnike opomnijo, kako uporabljati zdravilo in potrebo po razpravi o koristih in tveganjih zdravila Nplate pri bolnikih. Zdravniki bodo prejeli tudi "kalkulator za odmerek", ki jim bo pomagal izračunati količine zdravila Nplate, ki ga je treba injicirati. Te količine so lahko včasih zelo majhne.