Kaj je in kaj se uporablja za zdravilo Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Ravicti je zdravilo, ki se uporablja za dolgotrajno zdravljenje motenj ciklusa sečnine pri odraslih in pri otrocih, starih dva meseca ali več, kadar bolezni ni mogoče zdraviti samo s spremembami v prehrani. Bolniki z motnjami ciklusa sečnine zaradi pomanjkanja nekaterih jetrnih encimov ne morejo odstraniti odpadnega dušika iz telesa. Odpadni dušik se v telesu pretvori v amoniak, ki je škodljiv, če se nabira. Zdravilo Ravicti se uporablja pri bolnikih s pomanjkanjem enega ali več naslednjih encimov: karbamoil fosfat sintetaza I, ornitin karbamiltransferaza, argininosukcinat sintetaza, argininosukcinat liza, arginaza I in ornitin translokaza.
Zdravilo Ravicti vsebuje učinkovino glicerol fenilbutirat.
Ker je število bolnikov z motnjami ciklusa sečnine nizko, se te bolezni štejejo za redke in Ravicti je bil 10. junija 2010 imenovan za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Kako se zdravilo Ravicti - glicerol fenilbutirat uporablja?
Zdravilo Ravicti je na voljo v obliki tekočine (1, 1 g / ml) za peroralno ali cevko, ki prehaja skozi nos in doseže želodec ali skozi želodec. Zdravilo se lahko dobi le na recept in ga mora predpisati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z motnjami cikla sečnine.
Beljakovine so vir dušika, zato je treba zdravilo Ravicti uporabljati v kombinaciji s posebno dieto z nizko vsebnostjo beljakovin za zmanjšanje vnosa dušika in, v nekaterih primerih, prehranskih dopolnil (na podlagi dnevnega vnosa beljakovin, potrebnega za \ t rast in razvoj).
Odmerek zdravila Ravicti je odvisen od prehrane, višine in teže bolnika. Med zdravljenjem je treba redno izvajati krvne preiskave za prilagoditev dnevnega odmerka. Dnevni odmerek zdravila Ravicti je treba razdeliti v enake količine in ga dati z vsakim obrokom. Za več informacij glejte povzetek glavnih značilnosti zdravila (ki je prav tako del EPAR).
Zdravljenje z zdravilom Ravicti je morda potrebno za življenje, razen če bolnik prejme uspešno presaditev jeter
Kako zdravilo Ravicti - glicerol fenilbutirat deluje?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Ravicti, glicerol fenilbutirat, se v telesu pretvori v fenilacetat. Fenilacetat se združuje z aminokislino glutaminom, ki je prisotna v beljakovinah, ki vsebuje dušik, in tvori snov, ki jo lahko iz telesa izloči ledvica. S tem se zmanjša raven dušika v telesu, kar zmanjša količino proizvedenega amoniaka.
Kakšne koristi je zdravilo Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate izkazalo med raziskavami?
Študija 88 odraslih s motnjami ciklusa sečnine je primerjala zdravilo Ravicti z natrijevim fenilbutiratom (drugim zdravilom za zdravljenje motenj ciklusa sečnine). Glavno merilo učinkovitosti je bila sprememba ravni amoniaka v krvi po 4 tednih zdravljenja. Študija je pokazala, da je zdravilo Ravicti vsaj tako učinkovito kot primerjalno zdravilo za uravnavanje amoniaka v krvi: ocenjena povprečna raven amoniaka je bila okrog 866 mikromolov na liter pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Ravicti, in 977 mikromolov na liter pri bolnikih, zdravljenih z natrijem fenilbutirat. Dodatni podatki podpornih študij so pokazali podobne učinke zdravila Ravicti pri otrocih, starih 2 meseca ali več.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Ravicti (ki lahko prizadenejo več kot 5 ljudi od 100) so driska, napenjanje (prehod plina), zmanjšan apetit, bruhanje, utrujenost, občutek slabosti in nenormalen vonj po koži.
Zdravila Ravicti se ne sme uporabljati za zdravljenje akutne hiperamonemije (nenadnega zvišanja ravni amoniaka v krvi). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Ravicti, in omejitev, glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Ravicti - glicerol fenilbutirat odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini Agencije (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Ravicti večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Dokazano je bilo, da je zdravilo Ravicti učinkovito pri zmanjševanju ravni amoniaka v krvi pri bolnikih, ki imajo motnje ciklusa sečnine. Zdravilo Ravicti je zdravilo za podaljšano sproščanje, kar pomeni, da se aktivna sestavina ves dan sprosti. Zato se celo izločanje odpadnega dušika stalno dogaja in s tem se doseže boljši nadzor ravni amoniaka v krvi skozi ves dan. Iz istega razloga se zdravilo Ravicti ne sme uporabljati za zdravljenje akutne hiperamonemije, za katero so potrebna zdravljenja, ki hitreje delujejo.
Poleg tega je Odbor, kot je na voljo v tekoči obliki, menil, da je zdravilo Ravicti lahko bolj sprejemljivo, zlasti za otroke, od drugih zrnatih zdravil, ki se dodajo živilom; tekoča formulacija tudi olajša njeno dajanje v tubo pri bolnikih, ki zaradi nevroloških težav ne morejo pogoltniti.
Neželeni učinki zdravila Ravicti so bili večinoma na črevesu in so jih šteli za obvladljive. Vendar pa se pričakujejo nadaljnji podatki o dolgoročni varnosti Ravicti.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se zdravilo Ravicti uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Ravicti vključene informacije o varnosti, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.
Poleg tega bo podjetje, ki trži Ravicti, vzpostavilo register bolnikov, da bi dobilo več informacij o koristih in dolgoročni varnosti zdravila.
Druge informacije o zdravilu Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Ravicti preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
