Za kaj se uporabljajo Spinraza in Nusinersen?
Spinraza je zdravilo za zdravljenje spinalne mišične atrofije (SMA) 5q, genetske bolezni, ki povzroča šibkost in atrofijo mišic, tudi pljučnih mišic. Bolezen je povezana z okvaro kromosoma 5q in simptomi se običajno začnejo kmalu po rojstvu.
Ker je število bolnikov s SMA nizko, se bolezen šteje za „redko“, zato je bilo zdravilo Spinraza 2. aprila 2012 označeno kot „zdravilo sirota“ (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Spinraza vsebuje zdravilno učinkovino nusinersen.
Kako se zdravilo Spinraza uporablja - Nusinersen?
Zdravilo Spinraza je mogoče dobiti samo na recept in zdravljenje mora začeti zdravnik, ki ima izkušnje z upravljanjem SMA.
Zdravilo je na voljo v obliki raztopine za injiciranje v 12 mg vialah. Zdravilo ali medicinska sestra, ki ima izkušnje z izvajanjem tega postopka, se daje z intratekalno injekcijo (v ledvenem delu, neposredno v hrbtenico). Pred dajanjem zdravila Spinraza bo morda potrebno pomiriti bolnika (dati zdravilo za pomiritev).
Priporočeni odmerek je 12 mg (ena viala), ki ga je treba dati čim prej, potem ko je bolniku postavljena diagnoza SMA. Prvemu odmerku naj sledijo še 3 odmerki, po 2, 4 in 9 tednih, nato pa z odmerkom vsake 4 tedne. Zdravljenje se mora nadaljevati, dokler pacient nima koristi. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako zdravilo Spinraza - Nusinersen deluje?
Pacientom z SMA manjka beljakovina, imenovana "faktor preživetja motornega nevrona" (SMN), ki je bistvena za preživetje in normalno delovanje motornih nevronov (živčne celice v hrbtenjači, ki nadzorujejo gibanje mišic). SMN protein proizvaja dva gena, SMN1 in SMN2. Bolniki s SMA nimajo gena SMN1, vendar imajo gen SMN2, ki večinoma proizvaja kratek protein SMN, ki ne deluje tako dobro kot beljakovine celotne dolžine.
Spinraza je antisense sintetični oligonukleotid (vrsta genetskega materiala), ki omogoča, da gen SMN2 proizvaja protein v polni dolžini, ki lahko deluje normalno. To nadomesti manjkajoče beljakovine, s čimer se ublažijo simptomi bolezni.
Kakšne koristi je zdravilo Spinraza - Nusinersen izkazalo med študijami?
Glavna študija, ki je vključevala 121 novorojenčkov (povprečna starost 7 mesecev) s SMA, je pokazala, da je zdravilo Spinraza učinkovito pri izboljšanju gibanja v primerjavi s placebom (zdravilo brez zdravilne učinkovine).
Po enem letu zdravljenja je bil pri 51% novorojenčkov, ki so prejemali zdravilo Spinraza (37 od 73), dosežen napredek pri razvoju nadzora glave, valjanja, sedenja, plazenja, vstajanja in hoje, medtem ko ni bilo Pri novorojenčkih, ki so prejemali placebo, ni bil opažen podoben napredek, večina novorojenčkov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, pa je preživela dlje in je potrebovala asistirano dihanje pozneje kot tisti, ki so prejemali placebo.
V teku je še ena študija za oceno učinkovitosti zdravila Spinraza pri otrocih z manj hudo SMA in diagnosticirano v poznejši fazi (povprečna starost 3 leta). Vmesna analiza je pokazala rezultate, skladne s tistimi pri novorojenčkih, pri katerih je imela bolezen zgodnji pojav.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Spinraza - Nusinersen?
Najpogostejši neželeni učinki pri zdravilu Spinraza (ki se lahko pojavijo pri več kot 1 od 10 bolnikov) so glavobol in bolečine v hrbtu; pri novorojenčkih pa teh neželenih učinkov ni bilo mogoče oceniti, ker jih niso mogli sporočiti. Te neželene učinke naj bi povzročile injekcije v hrbtenico, ki so bile uporabljene za dajanje zdravila.
Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev pri uporabi zdravila Spinraza glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Spinraza - Nusinersen odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je v svoji oceni priznal resno naravo bolezni in nujno potrebo po učinkovitem zdravljenju.
Pokazalo se je, da ima zdravilo Spinraza klinično pomembne izboljšave pri majhnih otrocih z različno stopnjo resnosti bolezni. Čeprav zdravilo ni bilo preizkušeno pri bolnikih z najhujšimi in najlažjimi oblikami SMA, se pričakuje, da bo tem bolnikom zagotovil podobne koristi.
Neželeni učinki so bili obravnavani kot obvladljivi, saj je večina povezanih z načinom dajanja zdravila.
Zato je CHMP odločil, da so koristi zdravila Spinraza večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Spinraza - Nusinersen?
Podjetje, ki trži zdravilo Spinraza, bo dokončalo tekoče študije o dolgoročni varnosti in učinkovitosti zdravila pri bolnikih, ki imajo simptome SMA in pri bolnikih, ki še nimajo simptomov.
Priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki za varno in učinkovito uporabo zdravila Spinraza, so bili vključeni tudi v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo.
Več informacij o Spinraza - Nusinersen
Celotno različico EPAR za zdravilo Spinraza najdete na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Evropska javna ocenjevalna poročila. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Spinraza preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi z zdravilom Spinraza je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni.
