Kaj je zdravilo Scenesse - afamelanotid in za kaj se uporablja?
Scenesse je rastlina, ki se uporablja za zdravljenje bolnikov z eritropoetično protoporfirijo (EPP), redko boleznijo, ki povzroča svetlobno netoleranco. Pri bolnikih z EPP lahko izpostavljenost svetlobi povzroči simptome, kot so bolečina in otekanje kože, ki preprečujejo, da bi bili na prostem ali v mestih z močno svetlobo. Scenesse je indiciran za preprečevanje ali zmanjševanje teh simptomov, da se bolnikom omogoči normalno življenje. Ker je število bolnikov z EPP nizko, se bolezen šteje za "redko", Scenesse pa je bila 8. maja 2008 opredeljena kot "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih). Scenesse vsebuje zdravilno učinkovino afamelanotid .
Kako se zdravilo Scenesse uporablja - afamelanotid?
Zdravilo Scenesse lahko predpiše le zdravnik specialist, v centrih, odobrenih za zdravljenje EPP, in ga smejo uporabljati samo ustrezno usposobljeni zdravstveni strokovnjaki. Implantat Scene je vstavljen v pacientovo podkožno tkivo vsaka 2 meseca pred in med obdobji povečane izpostavljenosti sončni svetlobi, na primer od pomladi do jeseni. Število vsadkov vsako leto je odvisno od tega, koliko zaščite pred sončno svetlobo je potrebno. to
Kako zdravilo Scenesse - afamelanotid deluje?
Aktivna sestavina zdravila Scenesse, afamelanotid, je podobna hormonu v telesu, ki se imenuje alfa-melanocitni stimulirajoči hormon, ki stimulira proizvodnjo rjavo-črnega pigmenta v koži. Ta pigment, znan kot eumelanin, nastane med izpostavljenostjo sončni svetlobi, da prepreči prodor svetlobe v celice. V telesu bolnikov EPP so na voljo visoke ravni snovi, imenovane protoporfirin IX. Protoporfirin IX je fototoksičen in, če je izpostavljen svetlobi, povzroči bolečine, opažene pri bolnikih, ki trpijo za tem stanjem. S spodbujanjem proizvodnje eumelanina v koži Scenesse zmanjša prodor svetlobe skozi kožo in tako pomaga preprečiti boleče reakcije.
Kakšne koristi je zdravilo Scenesse-afamelanotide izkazalo med študijami?
Med študijo je bilo dokazano, da Scenesse povzroča povečanje časa, ki ga bolniki lahko porabijo na mestih, izpostavljenih sončni svetlobi. V študiji, v kateri je sodelovalo 93 bolnikov z EPP, so bolniki zdravili Scenesse ali placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine) več kot šest mesecev. Iz dnevnih zapisov izpostavljenosti sončni svetlobi med 10.00 in 18.00 je bilo ugotovljeno, da so bolniki, zdravljeni z zdravilom Scenesse, v povprečju 116 ur pri neposredni sončni svetlobi brez bolečin v šestih mesecih študije v primerjavi s 61 ur bolnikov, zdravljenih s placebom.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Scenesse - afamelanotide?
Najpogostejši neželeni učinki, opaženi v študijah z zdravilom Scenesse, so bili slabost, glavobol in reakcije na mestu vsaditve (vključno s spremembo barve kože, bolečin in rdečice). Te reakcije so vključevale približno 1 od 5 bolnikov in so na splošno pokazale blago stopnjo resnosti. Pri bolnikih z okvarjenim delovanjem jeter ali ledvic se ne sme uporabljati zdravila Scenesse. Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev pri uporabi zdravila Scenesse glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Scenesse-afamelanotide odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) Agencije je sklenil, da so koristi zdravila Scenesse večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. CHMP je ugotovil, da je zdravilo Scenesse povzročilo povečanje trajanja izpostavljenosti bolnikov neposredni sončni svetlobi brez pojava bolečine. Čeprav je to povečanje trajanja izpostavljenosti sončni svetlobi skromno, je odbor pri odločanju o priporočanju odobritve za Scenesse v EU upošteval možne izboljšave kakovosti življenja, neizpolnjene medicinske potrebe pri bolnikih z EPP in blagi neželeni učinki, opaženi med kratkim zdravljenjem z zdravilom. Odbor se je individualno posvetoval s pacienti in strokovnjaki o njihovih izkušnjah s programom Scenesse. Scenesse je bil odobren v „izjemnih okoliščinah“, ker ni bilo mogoče pridobiti popolnih informacij o Scenezu zaradi redkosti bolezni. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Scenesse - afamelanotide?
Katere informacije o zdravilu Scenesse - afamelanotide še pričakujemo?
Ker je bilo podjetje Scenesse odobreno v izjemnih okoliščinah, bo družba, ki trži podjetje Scenesse, zagotovila dolgoročne podatke o koristih in varnosti zdravila, ki izhajajo iz registra bolnikov, ki jemljejo to zdravilo v EU.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Scenes - afamelanotida?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Scenesse uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile informacije o varnosti vključene v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Scenesse, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Poleg tega bo podjetje, ki trži Scenesse, zdravnikom razdelilo informativno gradivo in jih poučilo o uporabi zdravila. Poleg tega bodo zdravniki dobili informacije o registru EU. Dodatne informacije so na voljo v povzetku načrta za obvladovanje tveganja.
Več informacij o Scenesse - afamelanotide
Evropska komisija je 22. decembra 2014 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Scenesse, ki je veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Scene preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi s scenariji je na voljo na spletni strani Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Označevanje redkih bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 12–2014.
