Za kaj se zdravilo Procysbi - Mercaptamin uporablja?
Procysbi je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino merkaptamin (znano tudi kot cisteamin) in se uporablja pri bolnikih z nefropatsko (ledvično) cistinozo. Cistinoza je dedna bolezen, pri kateri se v celicah, zlasti v ledvicah in očesih, kopiči prekomerna količina cistina, aminokisline, ki je naravno prisotna v telesu in jih poškoduje. Ker je število bolnikov s cistinozo nizko, se bolezen šteje za redko in zdravilo Procysbi je bilo 20. septembra 2010 označeno kot "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih). Procysbi je "hibridno zdravilo", kar pomeni, da je podobna "referenčnemu zdravilu", ki vsebuje isto zdravilno učinkovino, vendar je zdravilo Procysbi na voljo v formulaciji, ki omogoča zapoznelo sproščanje učinkovine v telesu. Referenčno zdravilo za zdravilo Procysbi je Cystagon.
Kako se zdravilo Procysbi - Mercaptamin uporablja?
Zdravilo Procysbi je mogoče dobiti samo na recept in zdravljenje je treba začeti pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem cistinoze. Zdravilo Procysbi je na voljo kot gastrorezistentne kapsule (25 in 75 mg). Gastrorezistentnost pomeni, da vsebina kapsul poteka skozi želodec, ne da bi se razcepila, dokler ne doseže črevesja. Priporočeni dnevni odmerek se izračuna na podlagi telesne površine, v merilu 1, 30 g na m2, razdeljenega na dva odmerka, ki se dajejo vsakih 12 ur. Ravni cistina pri belih krvnih celicah (ki se merijo kot nmol hemicistina na mg beljakovin v belih krvnih celicah) ali alternativno koncentracija merkaptamina v krvi, je treba spremljati in uporabljati za uravnavanje odmerka, ki nikoli ne sme preseči 1., 95 g na m2 na dan. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako zdravilo Procysbi - Mercaptamine deluje?
Aktivna sestavina v zdravilu Procysbi, merkaptamin, reagira s cistinom, da tvori drugo aminokislino, imenovano cistein, in spojino, imenovano cistein-cisteaminska sol. Telo je sposobno odstraniti to sol iz celic. Količina cistina v organih se zato zmanjša, kar omejuje poškodbe teh organov.
Kakšne koristi je zdravilo Procysbi - Mercaptamine izkazalo med raziskavami?
Dokazano je bilo, da se zdravilo Procysbi daje vsakih 12 ur, če je zdravilo Cystagon aplicirano vsakih 6 ur, da se količina cistina v belih krvnih celicah ohrani na sprejemljivi ravni (manj kot 1 nmol hemicistina na mg beljakovin v belih krvnih celicah). V eni glavni študiji, ki je vključevala 43 bolnikov z nefropatsko cistinozo, ni bilo pomembne razlike med povprečnimi ravnmi cistina pri belih krvnih celicah med 3-tedenskim zdravljenjem z obema zdraviloma. Vrednosti so bile 0, 51 nmol / mg z zdravilom Procysbi v primerjavi z 0, 44 nmol / mg z zdravilom Cystagon.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Procysbi - Mercaptamine?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Procysbi (ki lahko prizadenejo več kot 1 od 10 bolnikov) so izguba apetita, bruhanje, slabost, driska, letargija (pomanjkanje energije) in zvišana telesna temperatura. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Procysbi, glejte navodilo za uporabo. Zdravila Procysbi ne smejo uporabljati osebe, ki so preobčutljive za (alergične na) katero koli obliko merkaptamina na katero koli drugo sestavino ali na penicilamin. Prav tako se ne sme uporabljati pri doječih ženskah.
Zakaj je bilo zdravilo Procysbi - Mercaptamin odobreno?
Odbor Agencije za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Procysbi večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. CHMP je ugotovil, da je bilo dokazano, da je zdravilo Procysbi vsaj tako učinkovito kot zdravilo Cystagon pri vzdrževanju količine cistina v belih krvnih celicah na sprejemljivo raven. Odbor je tudi menil, da se pričakuje, da bo gastrorezistentna formulacija zaradi redkejše uporabe povečala skladnost zdravljenja in kakovost življenja za bolnike s cistinozo. V zvezi z varnostjo je CHMP menil, da je varnostni profil merkaptamina dobro uveljavljen in da je za zdravilo Procysbi pričakovati varnost, podobno kot pri referenčnem zdravilu.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Procysbi - Mercaptamina?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Procysbi uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Procysbi vključene informacije o varnosti, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.
Poleg tega bo družba, ki trži Procysbi, zagotovila gradivo za usposabljanje za vse potencialne zdravnike, ki vsebujejo pomembne varnostne informacije, vključno s tveganjem, da bo zdravilo škodljivo za nerojenega otroka.
Več informacij o Procysbi - Mercaptamine
Evropska komisija je dne 06.09.2013 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Procysbi, veljavno po vsej Evropski uniji. Celotno Evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Procysbi je na voljo na spletni strani Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Evropska javna poročila o oceni. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Procysbi preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote o zdravilu Procysbi je na voljo na spletni strani Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Označba redkih bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 09-2013.
