Kaj je zdravilo Zavesca?
Zavesca je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino miglustat, na voljo v obliki belih 100 mg kapsul.
Za kaj se zdravilo Zavesca uporablja?
Zdravilo Zavesca je indicirano za zdravljenje dveh redkih dednih bolezni, ki vplivajo na način, kako telo presnavlja maščobe. Obe bolezni povzročata kopičenje maščobnih snovi (imenovanih glukofingolipidi) v telesu. Zdravilo Zavesca se uporablja v naslednjih primerih:
- odraslih z Gaucherjevo boleznijo tipa 1 v blagi do zmerni obliki. Pri bolnikih, ki trpijo zaradi pomanjkanja encima (glukocerebrozidaze); ta pomanjkljivost določa kopičenje vrste glikozfingolipidov (imenovanih glukozilceramid) v različnih delih telesa, npr. vranica, jetra, kosti. Zdravilo Zavesca se uporablja pri bolnikih, ki niso primerni za zdravljenje s standardno encimsko nadomestno terapijo (ERT) z infuzijo (kapalno infuzijo v veno);
- odrasle, mladostnike in otroke z Niemann-Pick tipom boleznijo, boleznijo, ki lahko privede do smrti, pri kateri se kopičenje glikofosfolipidov pojavi v celicah možganov in drugih delov telesa. Zdravilo Zavesca se uporablja za zdravljenje "nevroloških" simptomov bolezni (simptomi v zvezi z možgani in živci). Ti simptomi vključujejo: izgubo koordinacije, težave, ki izhajajo iz "sakadičnih" (hitrih) premikov oči, ki lahko poškodujejo vid, razvojno zakasnitev, težave pri požiranju, povečan mišični tonus, konvulzije in učne težave.
Ker je število bolnikov, ki trpijo za temi boleznimi, nizko, se štejejo za "redke", zato je zdravilo Zavesca 18. oktobra 2000 prejelo oznako "zdravilo sirota" v zvezi z Gaucherjevo boleznijo tipa 1 in 16 Februarja 2006 za bolezni Niemann-Pick tipa C.
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Zavesca uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Zavesca mora začeti in nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem Gaucherjeve bolezni ali bolezni C Niemann-Pick tipa.
Priporočeni začetni odmerek za zdravljenje bolnikov z Gaucherjevo boleznijo tipa 1 je ena kapsula, ki se daje peroralno, trikrat na dan. Pri bolnikih z Niemann-Pick tipom C je priporočeni odmerek dve kapsuli trikrat na dan za odrasle in mladostnike.
odmerek se razlikuje glede na težo in višino pri otrocih, mlajših od 12 let. Zdravilo Zavesca lahko vzamete s polnim ali postnim želodcem. Zdravilo Zavesca je dolgoročno zdravilo za zdravljenje.
Odmerek je treba zmanjšati pri bolnikih s težavami z ledvicami in vsaj začasno pri bolnikih, pri katerih se pojavi driska. Študije zdravila niso bile izvedene pri bolnikih z jetrnimi težavami. Za več informacij glejte Povzetek glavnih značilnosti zdravila (vključeno v EPAR).
Kako zdravilo Zavesca deluje?
Zdravilna učinkovina zdravila Zavesca, miglustat, zavira delovanje encima, imenovanega glukozilceramidna sintaza. Ta encim je del prve faze proizvodnje glikofosfolipidov. S preprečevanjem delovanja encima lahko miglustat zmanjša nastajanje glikosfingolipidov v celicah. To bi moralo upočasniti ali preprečiti simptome Gaucherjeve bolezni tipa 1 in zmanjšati simptome bolezni Niemann-Pick tipa C.
Katere študije so bile izvedene na zdravilu Zavesca?
Učinkovitost zdravila Zavesca pri zdravljenju blage do zmerne Gaucherjeve bolezni tipa 1 je bila predmet glavne študije, ki je vključevala 28 bolnikov, ki niso mogli ali niso želeli opraviti nadomestne encimske terapije. Glavni del študije je trajal eno leto; 13 bolnikov je zdravilo jemalo še dve leti. Namen študije je bil izmeriti učinek zdravila Zavesca na prostornino jeter in vranice ter ugotoviti, ali je vplival na krvne vrednosti, kot je koncentracija hemoglobina (beljakovine v rdečih krvnih celicah, ki prenaša kisik v telesu) in trombocitov (sestavine, ki sodelujejo pri strjevanju krvi).
V zvezi z Niemann-Pick tipom bolezni je bila učinkovitost zdravila Zavesca raziskana v glavni študiji, ki je vključevala 31 bolnikov, od katerih jih je bilo 12 mlajših od 12 let. V študiji so primerjali učinke zdravila Zavesca v kombinaciji s standardnim zdravljenjem (ukrepi za lajšanje simptomov) in samo standardno terapijo. Glavni indeks učinkovitosti je bila sprememba pri bolnikih s pogostnostjo vodoravnih skaznih premikov oči po enem letu; V študiji so preučevali tudi druge nevrološke simptome, vključno s sposobnostjo bolnika, da pogoltne, in njihove intelektualne funkcije. Nekateri bolniki so zdravljenje ostali do pet let in pol. raziskava je bila izvedena tudi na 66 bolnikih, zdravljenih z zdravilom Zavesca.
Kakšne koristi je zdravilo Zavesca izkazalo med študijami?
V študiji, ki je bila povezana z Gaucherjevo boleznijo tipa 1, je bilo po enem letu ugotovljeno zmanjšanje volumna jeter za 12% in volumen vranice za 19%. Odkrili so tudi povprečno povečanje koncentracije hemoglobina za 0, 26 g na decilitro in povečanje števila trombocitov za 8, 29 milijona na mililiter. Koristni učinki zdravila Zavesca so ostali nespremenjeni v obdobju treh let neprekinjenega zdravljenja.
V študiji bolezni Niemann-Pick tipa C je bilo izboljšanje gibanja oči pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Zavesca ali brez njega, podobno. Vendar so pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Zavesca, našli znake izboljšanja sposobnosti zaužitja in intelektualne funkcije. Preiskava je pokazala, da je zdravilo poslabšalo simptome ali zmanjšalo za približno tri četrtine bolnikov.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Zavesca?
Najpogostejši neželeni učinki, povezani z zdravilom Zavesca (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10), so izguba telesne mase, tremor, driska, vetrovi in bolečine v trebuhu (bolečine v trebuhu). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Zavesca, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Zavesca ne smejo uporabljati bolniki, ki utegnejo biti preobčutljivi za (alergični na) miglustat ali katero koli drugo sestavino zdravila.
Zakaj je bilo zdravilo Zavesca odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da koristi, ki jih kaže zdravilo Zavesca, odtehtajo tveganja, povezana z zdravljenjem z blago do zmerno Gaucherjevo boleznijo tipa 1 pri neustreznih odraslih bolnikih. zdravljenje z encimsko nadomestno terapijo (ERT) in progresivnimi nevrološkimi manifestacijami pri odraslih in pediatričnih bolnikih z boleznijo Niemann-Pick tipa C. Odbor je zato priporočil odobritev dovoljenja za promet z zdravilom Zavesca.
Zdravilo Zavesca je bilo odobreno „v izjemnih okoliščinah“, ker kot redka bolezen ni bilo mogoče pridobiti popolnih podatkov o zdravilu. Evropska agencija za zdravila (EMEA) bo vsako leto preučila vse nove podatke, ki so bili medtem na voljo, in po potrebi posodobila ta povzetek.
Katere informacije o zdravilu Zavesca še pričakujemo?
Proizvajalec Zavesce se je zavezal, da bo izvedel naslednje študije o učinkovitosti in varnosti zdravila glede na Gaucherjevo bolezen tipa 1:
- program, ki sledi trženju zdravila, da zdravnike obvesti o uporabi zdravila Zavesca in zagotovi, da bolniki poročajo o varnostnih vidikih zdravila;
- nadaljevalna študija o bolnikih, ki so že vključeni v klinične teste, za nadaljevanje vrednotenja varnosti in učinkovitosti zdravila ter za večjo povratno informacijo o nevroloških vidikih bolezni;
- študijo o učinkovitosti in varnosti zdravila Zavesca pri bolnikih, ki preidejo na zdravilo Zavesca po encimski nadomestni terapiji;
- nadaljnjo študijo o naravni zgodovini bolezni, ki je bila izvedena skupaj z evropsko delovno skupino za Gaucherjevo bolezen (EWGGD).
Več informacij o Zavesca:
Evropska komisija je 20. novembra 2002 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Zavesca družbi Actelion Registration Ltd, ki velja v vsej Evropski uniji. Dovoljenje za promet je bilo podaljšano 20. novembra 2007.
Za registracijo statusa zdravila sirote zdravila Zavesca kliknite tukaj (za Gaucherjevo bolezen tipa 1) in tukaj (za bolezen Niemann-Pick tipa C).
Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Zavesca kliknite tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 01-2009
