Za kaj se zdravilo Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid uporablja?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino chenodeoksiholična kislina. Je "primarna žolčna kislina", ki je ena od glavnih sestavin žolča (tekočina, ki jo proizvajajo jetra in pomaga pri prebavi maščob).
Cenodeoksiholna kislina sigma-tau se uporablja pri zdravljenju odraslih in otrok, starih od enega meseca s cerebrotendno ksantomatozo. Ti bolniki zaradi genetskih nepravilnosti, ki povzročajo pomanjkanje jetrnega encima sterola 27-hidroksilaze, ne morejo proizvajati primarne cenodeoksiholne kisline žolčne kisline v zadostnih količinah. Ko primanjkuje primarnih žolčnih kislin, telo namesto tega proizvaja nenormalne žolčne kisline in druge snovi, ki se kopičijo v telesu in povzročajo škodo.
Ker je število bolnikov s tem stanjem nizko, se bolezen šteje za „redko“, zdravilo Chenodeoxycholic acid sigma-tau pa je bilo 16. decembra 2014 označeno kot „zdravilo sirota“ (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih). je "hibridno zdravilo".
To pomeni, da je podoben "referenčnemu zdravilu", ki vsebuje isto zdravilno učinkovino. Referenčno zdravilo sigma-tau Chenodeoxycholic acid je Xenbilox. Vendar se Xenbilox razlikuje od Chenodeoxycholic kisline sigma-tau, ker je dovoljen za drugačno uporabo (za raztapljanje holesterolnih žolčnih kamnov).
Kako se uporablja Chenodeoxycholic kislina Sigma-Tau - Chenodeoxycholic kislina?
Chenodeoksiholno kislino sigma-tau lahko dobite le na recept. Zdravljenje mora uvesti in nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem cerebrotendne ksantomatoze ali drugih bolezni, povezanih s proizvodnjo primarnih žolčnih kislin.
Chenodeoksiholna kislina sigma-tau je na voljo v obliki kapsul (250 mg), ki jih je treba jemati 3-krat na dan približno ob istem času vsak dan. Dnevni odmerek se med zdravljenjem določi za vsakega bolnika glede na starost, delovanje jeter in raven žolčnih kislin v krvi in urinu. Za majhne otroke in otroke, ki kapsul ne morejo pogoltniti, lahko vsebino slednjega zmešamo z 8, 4% raztopino natrijevega bikarbonata, da se tvori tekočina.
Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako deluje Chenodeoxycholic kislina Sigma-Tau - Chenodeoxycholic kislina?
Cenodeoksiholna kislina je ena glavnih primarnih žolčnih kislin, ki jih proizvajajo jetra. Chenodeoksiholna kislina, ki jo vsebuje to zdravilo, nadomešča tisto, ki jo pacient manjka. To pomaga zmanjšati nastajanje nenormalnih snovi in prispeva k normalnemu delovanju žolča v prebavnem sistemu, s tem pa ublaži simptome bolezni.
Kakšne koristi je zdravilo Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid pokazalo med študijo?
Sigma-tau je bil analiziran v študiji, v kateri so pregledali zapise 35 bolnikov s cerebrotendinsko ksantomatozo, zdravljenih s cenodeoksikolno kislino približno 9 let. Od 23 bolnikov, pri katerih je bila na voljo žolčna kislina, so imeli vsi zmanjšani nivoji (v povprečju 56-69 µmol / l). Od 14 bolnikov, pri katerih so bile ravni žolčne kisline na voljo v urinu, jih je 79% (11 od 14) imelo zmanjšano raven v zadnji analizi. Večina bolnikov je pokazala tudi izboljšanje simptomov bolezni: vsi so poročali o izboljšanju driske, 89% bolnikov je pokazalo izboljšanje v duševnih sposobnostih, 60% bolnikov je pokazalo izboljšanje mobilnosti, 85% pa jih je pokazalo izboljšanje. 77% bolnikov je pokazalo psihiatrično izboljšanje na podlagi dveh različnih rezultatov.
Kakšna so tveganja, povezana z zdravilom Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Neželeni učinki, ki so jih opazili pri sigman-tau Chenodeoxycholic acid, so zaprtje in nenormalne vrednosti testa jeter; vendar iz razpoložljivih podatkov njihova pogostnost ni bila zanesljivo ocenjena. Bili so blagi do zmerni in ne trajni.
Za seznam omejitev glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bila Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxycholic kislina odobrena?
Cenodeoksiholna kislina se uporablja za zdravljenje cerebrotendne ksantomatoze približno 40 let, čeprav ni bila odobrena za takšno uporabo. Vendar pa so glede na redkost bolezni razpoložljivi podatki o uporabi zdravila še vedno omejeni. Kljub temu so študije pokazale, da ima zdravilo koristne učinke na bolnike in nima pomembnih stranskih učinkov. Odbor Agencije za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zato sklenil, da so koristi sigma-tau iz Chenodeoxycholic kisline večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Chenodeoksiholna kislina sigma-tau je bila odobrena v "izjemnih okoliščinah", ker ni bilo mogoče dobiti popolnih informacij o njej zaradi redkosti bolezni. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.
Katere informacije o zdravilu Chenodeoxycholic acid sigmatau še pričakujemo?
Ker je bil Chenodeoxycholic acid sigma-tau odobren v izjemnih okoliščinah, bo družba, ki trži, vzpostavila register za spremljanje njegovih koristi in varnosti.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in ucinkovite uporabe Chenodeoksiholne kisline Sigma-Tau-Chenodeoxycholic Acid?
Priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki za varno in učinkovito uporabo sigma-tau Chenodeoxycholic kisline, so bili vključeni v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo.
Nadaljnje informacije o Chenodeoxycholic kisline Sigma-Tau - Chenodeoxycholic kisline
Za celotno različico EPAR Chenodeoxycholic acid sigma-tau glejte spletno stran Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Humana zdravila / Evropska javna poročila o oceni. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Chenodeoxycholic acid sigma-tau preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi z sigma-tau Chenodeoxycholic acid je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Označevanje redkih bolezni.
