Kaj je zdravilo Carbaglu?
Carbaglu je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino, imenovano kargluminsko kislino. Na voljo je kot disperzibilna tableta. "Disperzibilna" pomeni, da se tablete lahko dispergirajo (mešajo) v vodi.
Za kaj se zdravilo Carbaglu uporablja?
Zdravilo Carbaglu je predpisano za zdravljenje hiperamonemije (visoke ravni amoniaka v krvi) pri bolnikih brez encima, imenovanega N-acetilglutamat sintaza (NAGS). Ta encim običajno pomaga pri presnovi amoniaka. Če encim ni prisoten, se amoniak ne razgradi in se ne kopiči v krvi. To je izjemno redka bolezen. Bolniki s hudim pomanjkanjem NAGS hitro razvijejo visoke koncentracije amoniaka v krvi kmalu po rojstvu. Pri bolnikih z delnim pomanjkanjem NAGS (blažja oblika bolezni) se lahko pojavijo simptomi bolezni v vsakem življenjskem obdobju, po stresnem dogodku, kot je okužba ali virusna bolezen.
Glede na majhno število bolnikov s pomanjkanjem NAGS je bilo zdravilo Carbaglu 18. oktobra 2000 imenovano za zdravilo siroto (zdravilo za zdravljenje redkih bolezni).
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Carbaglu uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Carbaglu je treba začeti pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem presnovnih motenj. Zdravljenje se lahko začne že na prvi dan življenja. Začetni dnevni odmerek mora biti 100 mg na kilogram telesne mase, vendar se lahko uporabi do 250 mg / kg, če je potrebno. Odmerek je treba nato prilagoditi, da se ohrani normalna raven amoniaka v krvi; dnevne doze so običajno med 10 mg / kg in 100 mg / kg. Tablete je treba pred uporabo bolniku dispergirati (zmešati) v majhni količini vode. Z lahkoto se lahko razdelijo na dve enaki polovici. Zdravilo je treba uporabljati ves čas življenja bolnika.
Kako zdravilo Carbaglu deluje?
Ljudje s pomanjkanjem NAGS ne morejo razgraditi in odstraniti amoniaka. Ko se to zgodi, se amonijak kopiči v krvi, ki je strupena za telo in še posebej za možgane. Carbaglu ima strukturo, zelo podobno N-acetilglutamatu, ki aktivira encim, ki lahko razgradi amoniak. Zato Carbaglu spodbuja razgradnjo amoniaka, zmanjšanje koncentracij amoniaka v krvi in njegove toksične učinke.
Kako je bilo zdravilo Carbaglu raziskano?
Zdravilo Carbaglu so preučevali pri 20 bolnikih, od katerih jih 12 trpi zaradi pomanjkanja NAGS in se v povprečju zdravijo približno tri leta. Ostalih osem bolnikov je bilo zdravljenih zaradi hiperamonemije zaradi drugih vzrokov. Družba je predstavila tudi informacije iz publikacij o štirih drugih bolnikih, zdravljenih z zdravilno učinkovino zdravila Carbaglu.
Kakšne koristi je zdravilo Carbaglu izkazalo med študijami?
Pri večini bolnikov je zdravljenje z zdravilom Carbaglu povzročilo normalizacijo ravni amonijaka. Bolniki, ki so se zdravili z zdravilom Carbaglu, so ostali stabilni brez potrebe po prehranskih omejitvah ali drugih zdravilih.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Carbaglu?
Najpogostejši neželeni učinek zdravila Carbaglu (opažen pri 1 do 10 bolnikih od 100) je povečano znojenje. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Carbaglu, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Carbaglu ne smejo uporabljati osebe, ki so preobcutljive za (alergicne na) kargluminsko kislino ali katerokoli pomožno snov.
Zakaj je bilo zdravilo Carbaglu odobreno?
Pomanjkanje NAGS je resna redka bolezen, ki ima potencialno uničujoče posledice in za katero ni drugih podobnih zdravljenj. Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je na podlagi omejenih podatkov o učinkovitosti in varnosti zagotovljenega zdravila sklenil, da je zdravilo Carbaglu učinkovito pri normalizaciji ravni amoniaka v krvi. Odbor je zaključil, da so koristi zdravila Carbaglu pri zdravljenju hiperamonemije zaradi pomanjkanja NAGS večje od z njim povezanih tveganj, zato priporoča, da se za zdravilo Carbaglu odobri dovoljenje za promet.
Zdravilo Carbaglu je bilo prvotno odobreno v „izjemnih okoliščinah“, ker ni bilo mogoče pridobiti popolnih informacij o zdravilu, ker je bilo namenjeno bolnikom z redko boleznijo. Ker je družba predložila zahtevane dodatne informacije, je omejitev "v izjemnih okoliščinah" padla 26. junija 2006.
Več informacij o Carbaglu
Evropska komisija je 24. januarja 2003 odobrila Carphanlu dovoljenje za promet z zdravili siroto v Evropi, ki je veljalo po vsej Evropski uniji. Dovoljenje za promet je bilo podaljšano 24. januarja 2008.
Za registracijo kvalifikacije zdravil sirot siroka Carbaglu kliknite tukaj.
Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Carbaglu je tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 04-2008.
