Kaj je Refixia in za kaj se uporablja: Nonacog beta pegol?
Zdravilo Refixia je zdravilo za zdravljenje in preprečevanje krvavitev pri bolnikih s hemofilijo B, dedno krvavitvijo, ki jo povzroča pomanjkanje koagulacijskega proteina, imenovanega faktor IX. Uporablja se lahko pri odraslih in otrocih od 12. leta starosti.
Zdravilo Refixia vsebuje zdravilno učinkovino nonacog beta pegol.
Kako se uporablja Refixia - Nonacog beta pegol?
Zdravilo Refixia je mogoče dobiti samo na recept in zdravljenje je treba opraviti pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem hemofilije.
Zdravilo Refixia je na voljo kot prašek in tekočina, ki se pomešata, dokler se raztopina ne injicira v veno. Odmerek in pogostnost zdravljenja sta odvisna od tega, ali se zdravilo Refixia uporablja za zdravljenje krvavitev ali za preprečevanje krvavitev ali za zmanjšanje krvavitev med operacijo, obseg in mesto krvavitve in telesno težo bolnika. Za več informacij o uporabi tega zdravila glejte povzetek glavnih značilnosti zdravila (ki je prav tako del EPAR).
Bolniki ali negovalci lahko sami injicirajo Refixia doma, dokler so ustrezno usposobljeni. Za več podrobnosti glejte navodilo za uporabo.
Kako deluje Refixia - Nonacog beta pegol?
Bolniki s hemofilijo B imajo pomanjkanje faktorja IX, proteina, potrebnega za normalno koagulacijo krvi, in so zato lahko nagnjeni k krvavitvam. Zdravilna učinkovina v zdravilu Refixia, nonacog beta pegol, deluje v telesu enako kot človeški faktor IX. Zamenja manjkajoči faktor IX, s čimer spodbuja koagulacijo krvi in omogoča začasno kontrolo krvavitev.
Kakšne koristi je zdravilo Refixia - Nonacog beta pegol izkazalo med študijami?
Pokazalo se je, da je zdravilo Refixia učinkovito tako pri zdravljenju epizod krvavitve kot pri omejevanju števila epizod.
V študiji, v kateri je sodelovalo 74 odraslih in mladostnikov, starih 13 let ali več, je 29 bolnikov, ki so prejemali zdravilo Refixia kot tedensko preventivno zdravljenje, imelo približno 1 hemoragično epizodo na leto in 15 bolnikov, ki so prejemali zdravilo Refixia za zdravljenje. "krvavitev" na zahtevo se je pokazala pri približno 16 epizodah krvavitve na leto. Poleg tega je bilo pri krvavitvah zdravilo Refixia ocenjeno kot odlično ali dobro pri zdravljenju približno 92% epizod krvavitve. 87% epizod krvavitev je bilo rešenih z eno samo injekcijo Refixia.
V drugi študiji s 25 otroki, mlajšimi od 13 let, so vsi bolniki prejemali zdravilo Refixia kot tedensko preventivno zdravljenje. Bolniki so imeli približno eno hemoragično epizodo na leto in zdravilo Refixia je bilo ocenjeno kot odlično ali dobro pri zdravljenju približno 93% epizod krvavitve. Približno 86% epizod krvavitev je bilo odpravljenih z eno samo injekcijo.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Refixia - Nonacog beta pegol?
(Alergijske) preobčutljivostne reakcije so redke pri uporabi zdravila Refixia (lahko se pojavijo pri do 1 od 100 bolnikov) in lahko vključujejo: otekanje, pekoč občutek in zbadanje na mestu injiciranja, mrzlico, pordelost, srbeč izpuščaj, glavobol, koprivnica, nizek krvni tlak \ t, letargija, slabost in bruhanje, nemir, tahikardija, tiščanje v prsih in piskanje. V nekaterih primerih lahko te reakcije postanejo hude.
Nekateri bolniki, ki jemljejo zdravila IX, lahko razvijejo inhibitorje (protitelesa) proti faktorju IX, zaradi česar postane zdravilo neučinkovito, kar povzroči izgubo nadzora krvavitev. Zdravila za faktor IX lahko povzročijo tudi težave zaradi nastajanja krvnih strdkov v krvnih žilah.
Zdravilo Refixia se ne sme uporabljati pri bolnikih, ki so alergični na beljakovine hrčka. Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Refixia - Nonacog beta pegol odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Refixia večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Študije kažejo, da je zdravilo Refixia učinkovito pri preprečevanju in zdravljenju epizod krvavitev pri bolnikih s hemofilijo B in da je njegova varnost primerljiva z varnostjo drugih izdelkov iz faktorja IX. Po dolgotrajnem zdravljenju pa se lahko del aktivne sestavine Refixia (imenovane PEG) kopiči v telesu, vključno s strukturo v možganih, ki se imenuje žilni pleksus. Ker bi to lahko povzročilo težave, zlasti pri otrocih, mlajših od 12 let, je uporaba zdravila Refixia odobrena samo za odrasle in otroke od 12. leta starosti.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Refixia - Nonacog beta pegol?
Podjetje, ki trži Refixia, bo izvedlo raziskavo za preučitev možnih učinkov akumulacije PEG v cerebralnem žilnem pleksusu in drugih organih.
Priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki za varno in učinkovito uporabo zdravila Refixia, so bili vključeni v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo.
Več informacij o Refixia - Nonacog beta pegol
Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) in povzetek načrta za obvladovanje tveganja Refixia najdete na spletni strani agencije: ema.europa.eu/Find medicine / zdravila za uporabo v humani medicini / Evropska javna poročila o oceni. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Refixia preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
