Kaj je zdravilo Evoltra?
Zdravilo Evoltra je koncentrat za pripravo raztopine za infundiranje (kapalno infuzijo v veno). Zdravilo vsebuje zdravilno učinkovino, ki se imenuje klofarabin.
Za kaj se zdravilo Evoltra uporablja?
Zdravilo Evoltra se uporablja za zdravljenje otrok z akutno limfoblastno levkemijo (ALL), vrsto raka limfocitov (vrsta belih krvnih celic). Uporablja se, kadar se bolezen ne odzove ali ko se je po vsaj dveh drugih zdravilih vrnila (recidiv) in nobeno drugo zdravljenje ne bo prineslo rezultatov. Zdravilo Evoltra so preučevali pri bolnikih, mlajših od 21 let, ki so prvič prejemali ALL.
Ker je število bolnikov z nizko ALL, je ta bolezen redka in zdravilo Evoltra je bilo 5. februarja 2002 označeno kot "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Zdravilo se lahko izda le na recept.
Kako se zdravilo Evoltra uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Evoltra mora uvesti in nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z akutno levkemijo. Priporočeni odmerek je 52 mg na kvadratni meter telesne površine (izračunan na podlagi višine in teže otroka). Zdravilo se daje v obliki infuzije v trajanju dveh ur na dan pet dni. Zdravljenje je treba ponoviti vsakih dva do šest tednov. Večina bolnikov, ki se odzovejo na zdravljenje, to storijo po enem ali dveh ciklusih zdravljenja.
Kako zdravilo Evoltra deluje?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Evoltra, klofarabin, je citotoksična (zdravilo, ki ubija celice, ki se ločujejo, kot so rakaste celice). Spada v skupino zdravil proti raku, imenovanih "antimetaboliti". Klofarabin je "analog" adenina, ki je del temeljnega genskega materiala celic (DNA in RNA). To pomeni, da klofarabin zavzema mesto adenina v telesu in vpliva na encime, ki sodelujejo pri proizvodnji genskega materiala, imenovanega DNA polimeraza in RNA reduktaza. To preprečuje celicam, da bi ustvarile novo DNK in RNA in upočasnijo rast rakavih celic.
Kako je bilo zdravilo Evoltra raziskano?
Učinki zdravila Evoltra so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, nato pa so jih raziskali pri ljudeh. Zdravilo Evoltra so preučevali v študiji 61 bolnikov, mlajših od 21 let, z ALL. Vsi bolniki so bili že zdravljeni z vsaj dvema vrstama terapij in niso mogli drugače zdraviti. Povprečna starost bolnikov, ki se zdravijo, je bila 12 let.
Glavni indeks učinkovitosti je bilo število bolnikov, ki so imeli remisijo (odstranitev levkemije iz kostnega mozga in popolno ali delno okrevanje normalne ravni števila celic v krvi). Študija zdravila Evoltra ni primerjala z drugim zdravljenjem.
Kakšne koristi je zdravilo Evoltra izkazalo med študijami?
V glavni študiji je 20% bolnikov doseglo remisijo (12 od 61). Na splošno so bolniki, ki so sodelovali v študiji, preživeli povprečno 66 tednov.
Po zdravljenju z zdravilom Evoltra je lahko 10 bolnikov opravilo presaditev z matičnimi celicami. Gre za zapleteno operacijo, pri kateri se bolnikovega kostnega mozga, vključno s celicami levkemije, uniči in nadomesti s celicami, ki jo "ponovno kolonizirajo". Matične celice so zelo mlade celice, ki se običajno proizvajajo v kostnem mozgu in se lahko razvijejo v vseh različnih vrstah krvnih celic.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Evoltra?
V kliničnih študijah so najpogostejši neželeni učinki zdravila Evoltra (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10) vključevali nevtropenijo (nizka raven belih krvničk skupaj s povišano telesno temperaturo), anksioznost, glavobol, zardevanje obraza, bruhanje, driska, slabost (občutek slabosti), srbenje, dermatitis (vnetje kože), pireksija (vročina), vnetje sluznice (vnetje vlažnih membran, ki pokrivajo organe, kot so tiste, ki notranje pokrivajo usta) in utrujenost (utrujenost).
Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Evoltra, glejte navodilo za uporabo. Zdravila Evoltra ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) klofarabin ali katero koli drugo sestavino zdravila. Zdravila Evoltra se ne sme uporabljati pri bolnikih s hudo boleznijo ledvic ali jeter. Ker je zdravilo Evoltra citotoksično zdravilo, ga ne smete uporabljati med nosečnostjo, razen če je nujno potrebno; Dojenju se je treba izogibati pred, med in po zdravljenju.
Zakaj je bilo zdravilo Evoltra odobreno?
Bolniki z ALL, ki se niso odzvali ali so se po prejemu vsaj dveh zdravil ponovili, imajo zelo malo možnosti za preživetje. Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zaključil, da je zdravljenje z zdravilom Evoltra lahko način za dosego remisije in olajšanje presaditve z izvornimi celicami. Odbor je odločil, da koristi zdravila Evoltra odtehtajo tveganja za zdravljenje ALL pri pediatričnih bolnikih, ki imajo ponovitev bolezni ali se niso odzvali na vsaj dve predhodni terapiji, in ni nobene druge možnosti zdravljenja, ki naj bi prineslo trajne rezultate. . Odbor je zato priporočil izdajo dovoljenja za promet z zdravilom Evoltra.
Zdravilo Evoltra je bilo odobreno v "izjemnih okoliščinah". To pomeni, da zaradi redkosti bolezni ni bilo mogoče dobiti popolnih informacij o zdravilu Evoltra. Evropska agencija za zdravila (EMEA) pregleduje nove informacije, ki bodo morda na voljo vsako leto, in po potrebi posodobi ta povzetek.
Katere informacije o zdravilu Evoltra še pričakujemo?
Podjetje, ki proizvaja zdravilo Evoltra, bo izvedlo raziskavo za spremljanje uporabe zdravila Evoltra pri bolnikih, ki trpijo za ledvično boleznijo, in bo vzpostavila register za spremljanje neželenih učinkov zdravila.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Evoltra?
Podjetje, ki proizvaja zdravilo Evotra, bo zagotovilo, da bodo zdravniki vedeli najboljši način za uporabo zdravila Evoltra in jih spodbudili k uporabi registra za spremljanje stranskih učinkov zdravila.
Več informacij o podjetju Evoltra
Evropska komisija je 29. maja 2006 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Evoltra, veljavno po vsej Evropski uniji. Imetnik dovoljenja za promet z zdravilom je Genzyme Europe BV
Za povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote o zdravilu Evoltra kliknite tukaj.
Za celotno različico ocene (EPAR) družbe Evoltra kliknite tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 01-2009.
