Kaj je Exjade?
Exjade je medicinski pripomoček, ki vsebuje zdravilno učinkovino deferasiroks. Zdravilo je na voljo v obliki belih disperzijskih okroglih tablet, ki se raztopijo v tekočini, kot je voda, v obliki suspenzije, ki jo bolnik lahko pije. Ena tableta vsebuje 125 mg, 250 mg ali 500 mg deferasiroksa.
Za kaj se zdravilo Exjade uporablja?
Zdravilo Exjade je indicirano za zdravljenje stanja, znanega kot kronična preobremenitev z železom (presežek železa v telesu), zaradi pogostih transfuzij krvi.
- Zdravilo Exjade se uporablja za zmanjšanje količine železa, ki je prisotno v telesu bolnikov (starejših od šestih let), ki trpijo za dedno boleznijo, imenovano beta talasemija major, za katero je treba pogosto opraviti transfuzijo krvi. Bolniki z beta talasemijo majorji ne morejo proizvajati zadostne količine hemoglobina (beljakovine, ki se nahaja v rdečih krvnih celicah, ki prenašajo kisik v telesu) in zato zahtevajo pogoste transfuzije krvi. "Pogoste transfuzije" pomenijo vsaj 7 ml koncentriranih rdečih krvnih celic na kilogram telesne mase v mesecu.
- Zdravilo Exjade je indicirano tudi, če je zdravljenje z deferoksaminom (drugim zdravilom za zdravljenje kronične preobremenitve z železom) kontraindicirano ali neustrezno pri bolnikih, ki trpijo za drugimi vrstami anemije, otroki, starimi od dve do pet let, in bolniki z beta talasemijo. prejmejo redke transfuzije.
Ker je število bolnikov s kronično preobremenitvijo z železom nizko, je bolezen redka. Exjade je bilo 13. marca 2002 imenovano "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Exjade uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Exjade morajo uvesti in vzdrževati zdravniki, ki imajo izkušnje z zdravljenjem kronične preobremenitve z železom zaradi pogostih transfuzij krvi. Zdravilo Exjade se lahko zdravi samo pri bolnikih, ki nimajo okvare ledvic. Zdravljenje se začne po transfuziji približno 100 ml koncentriranih rdečih krvnih celic za vsak kilogram telesne mase ali kadar so prisotni znaki preobremenitve z železom (tj.
serum, beljakovina, ki shranjuje železo, presega 1 mg na liter). Zdravljenje se običajno začne z odmerkom 20 mg na kilogram telesne mase. Glede na transfuzijo bolnika lahko uporabite tudi začetne odmerke 10 mg ali 30 mg / kg. Ti odmerki se po potrebi prilagodijo vsakih tri do šest mesecev, odvisno od bolnikovega odziva.
Exjade je treba jemati vsak dan, po možnosti ob istem času, na prazen želodec (vsaj 30 minut pred obrokom). Število tablet vsake koncentracije, ki sestavljajo odmerek, se izračuna na podlagi bolnikove telesne teže. Tablete se raztopijo z mešanjem v kozarcu vode ali sadnega soka, da dobimo suspenzijo, ki jo lahko pije.
Kako zdravilo Exjade deluje?
Ko bolniki prejmejo večkratno transfuzijo za zdravljenje anemije, transfundirane rdeče krvne celice v telo vnesejo železo. Toda telo nima naravnega načina za odstranitev presežnega železa, ki se nagiba k kopičenju in sčasoma lahko poškoduje pomembne organe, kot so srce ali jetra. Zdravilna učinkovina v zdravilu Exjade, deferasiroks, je "kelator železa". Veže se na železo, ki je prisotno v telesu, da tvori spojino, imenovano "kelat", ki jo telo lahko izloči, predvsem skozi blato. To pomaga odpraviti preobremenitev železa in preprečiti poškodbe zaradi prekomernega železa.
Katere študije so bile izvedene na Exjade?
Učinki zdravila Exjade so bili preizkušeni na poskusnih modelih, preden so jih raziskali pri ljudeh. Glavna študija učinkovitosti je primerjala zdravilo Exjade z deferoksaminom pri 591 bolnikih z beta talasemijo major (od katerih jih je bilo približno polovica mlajših od 16 let, 56 pa manj kot šest let). V študiji sta zdravnik in bolnik vedela za uporabljeno zdravilo. Razlog za to je, da se zdravilo Exjade uporablja peroralno, feroksamin pa se vzame s subkutano infuzijo (injiciranje zelo počasi pod kožo) skozi noč. Učinkovitost so merili z upoštevanjem ravni železa v jetrih pred in po enem letu zdravljenja z zdravili.
Dodatna študija je preučevala učinkovitost zdravila Exjade pri 184 bolnikih, ki jih ni bilo mogoče zdraviti z deferoksaminom, vključno z bolniki z beta talasemijo in drugimi vrstami anemije.
Kakšne koristi je zdravilo Exjade izkazalo med študijami?
Na koncu glavne študije je 53% bolnikov, ki so prejemali zdravilo Exjade, pokazalo zadosten odziv na zdravljenje v primerjavi z 66% bolnikov, zdravljenih z deferoksaminom. To pomeni, da zdravilo Exjade morda ni bilo tako učinkovito kot primerjalno zdravilo. Glede na 381 bolnikov, ki so imeli na začetku študije posebej visoke ravni železa v jetrih in so prejemali primerljive količine zdravila Exjade ali deferoksamina, sta obe zdravili učinkovita. V tej študiji so bili bolniki, mlajši od šestih let, premalo, da bi dokazali varnost in učinkovitost zdravila Exjade v tej starostni skupini.
V dodatni študiji se je več kot polovica bolnikov, ki jih ni bilo mogoče zdraviti z deferoksaminom, odzvala na zdravljenje z zdravilom Exjade po enem letu, vključno z bolniki, starimi med dvema in petimi leti.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Exjade?
Najpogostejši neželeni učinek zdravila Exjade (opažen pri več kot 1 bolniku od 10) je zvišanje kreatinina v krvi (pokazatelj težav z ledvicami). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Exjade, glejte navodilo za uporabo.
Zdravilo Exjade je kontraindicirano pri ljudeh, ki so preobčutljivi za (alergični na) deferasiroks ali katerokoli drugo pomožno snov in pri ljudeh z očistkom kreatinina (merilo sposobnosti ledvic za izločanje kreatinina v krvi) manj kot 60 ml na minuto. Ne sme se uporabljati v kombinaciji z drugimi kelatorji železa.
Zelo pomembno je, da se ledvične in jetrne funkcije bolnikov preverijo s krvnimi preiskavami pred začetkom zdravljenja z zdravilom Exjade in redno med zdravljenjem z zdravilom. Če bolnik razvije bolezen ledvic ali jeter, naj bo odmerek rižota ali zdravljenje ustavljeno. Zdravilo Exjade je kontraindicirano pri ljudeh s hudo jetrno boleznijo, ker ni bilo preizkušeno na takšnih bolnikih.
Zakaj je bilo zdravilo Exjade odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zaključil, da koristi zdravila Exjade odtehtajo tveganja pri zdravljenju kronične preobremenitve z železom zaradi pogostih transfuzij krvi pri bolnikih z beta talasemijo major. Pri bolnikih, ki prejemajo manj pogosto transfuzijo, je zdravilo Exjade alternativa deferoksaminu, kadar ga ni mogoče uporabiti ali je neustrezno. Odbor je zato priporočil odobritev dovoljenja za promet z zdravilom.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Exjade?
Družba, odgovorna za dobavo zdravila Exjade, mora pripraviti dokumentacijo za zdravnike, ki jo je treba razdeliti v času trženja, da se zagotovi, da se v času predpisovanja zdravila zavedajo potrebe po spremljanju zdravja bolnika, zlasti funkcijo ledvic. Podjetje bo pripravilo tudi podobno datoteko za bolnike.
Več informacij o Exjade
Evropska komisija je 28. avgusta 2006 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Exjade, veljavno po vsej Evropski uniji, družbi Novartis Europharm Limited.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote na Exjade je na voljo tukaj.
Za celotno različico ocene (EPAR) Exjade kliknite tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 08-2008.
