Kaj je zdravilo Aldurazyme?
Aldurazyme je raztopina za infundiranje (phleboclysis), ki vsebuje zdravilno učinkovino laronidaza.
Za kaj se zdravilo Aldurazyme uporablja?
Zdravilo Aldurazyme je indicirano pri bolnikih s potrjeno diagnozo mukopolisaharidoze I (MPS-I; pomanjkanje α-L-iduronidaze) za zdravljenje ne-nevroloških manifestacij (ki niso povezane z možgani ali živci) bolezni. MPS I je redka dedna bolezen, pri kateri je raven encimske aktivnosti α-L-iduronidaze veliko nižja od normalne. Posledično ni razgradnje nekaterih snovi (glikozaminoglikanov), ki se kopičijo v večini organov in jih poškodujejo. Ne-nevrološke manifestacije MPS I so lahko povečanje jeter, okorelost sklepov, ki povzroči težave pri gibanju, zmanjšan obseg pljuč, bolezni srca in očesne bolezni. Ker je število bolnikov z MPS majhno, velja bolezen za "redko" in zdravilo Aldurazyme je dobilo status zdravila sirote (zdravila za redke bolezni) 14. februarja 2001. Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept. medicinski.
Kako se zdravilo Aldurazyme uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Aldurazyme mora biti pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z MPS I ali drugimi dednimi presnovnimi boleznimi. Zdravilo Aldurazyme je treba dajati v bolnišnicah ali klinikah, kjer je na voljo oprema za oživljanje in je možno, da se pred infuzijo uporabijo druga zdravila, da se preprečijo alergijske reakcije. Zdravilo Aldurazyme se daje enkrat na teden v obliki intravenske infuzije in je indicirano za dolgotrajno zdravljenje.
Kako zdravilo Aldurazyme deluje?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Aldurazyme, laronidaza, je kopija človeškega encima α-L-iduronidaze. proizvaja se z metodo, znano kot "tehnologija rekombinantne DNA": encim proizvaja celica, v katero je bil uveden gen (DNA), ki omogoča tvorbo laronidaze, ki se uporablja kot "encimska nadomestna terapija". nadomešča manjkajoči encim pri bolnikih z MPS I. Tako se nadzorujejo simptomi MPS I, s tem pa se izboljša kakovost življenja bolnikov.
Kako je bilo zdravilo Aldurazyme raziskano?
Zdravilo Aldurazyme so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) pri 45 bolnikih, starih 5 let, in s potrjeno diagnozo mukopolisaharidoze I (MPS-I). Glavno merilo učinkovitosti je bila prisilna vitalna sposobnost (CVF, merilo pljučne učinkovitosti), bolniki na daljavo pa so lahko hodili šest minut. Te vrednosti so bile izmerjene pred in po 26 tednih zdravljenja. Po tem je študija trajala največ štiri leta in vsi bolniki so bili zdravljeni z zdravilom Aldurazyme. Zdravilo Aldurazyme so preučevali pri 20 otrocih, mlajših od pet let, ki so dobivali zdravilo Aldurazyme eno leto. Študija se je osredotočila predvsem na varnost zdravila, merila pa je tudi njegovo zmožnost zmanjšanja koncentracije GAG v urinu in velikosti jeter.
Kakšne koristi je zdravilo Aldurazyme izkazalo med študijami?
Študija je pokazala, da je zdravilo Aldurazyme izboljšalo tako prisilno vitalno sposobnost (CVF) kot tudi sposobnost bolnika po hoji po 26 tednih in da se je učinek ohranil do štiri leta. Pri otrocih, mlajših od pet let, je zdravilo Aldurazyme zmanjšalo raven glikozaminoglikana v urinu za približno 60%, polovica zdravljenih otrok pa je imela ob koncu študije normalno velikost jeter.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Aldurazyme?
Večina neželenih učinkov, opaženih pri zdravilu Aldurazyme, so reakcije, ki jih povzroči infuzija in ne samo zdravilo. Nekateri so resni, vendar se število neželenih učinkov sčasoma zmanjša. Najpogostejši neželeni učinki zdravila Aldurazyme pri bolnikih, starejših od pet let (več kot eden od desetih bolnikov), so glavobol, slabost, bolečina v trebuhu (bolečina v trebuhu), izpuščaj, artropatija (sklepna degeneracija), artralgija (bolečine v sklepih), bolečine v hrbtu, bolečine v koncih (roke in noge), zardevanje, pireksija (vročica) in reakcije na mestu infundiranja. Pri bolnikih, mlajših od pet let, so najpogostejši neželeni učinki zvišan krvni tlak, zmanjšana nasičenost s kisikom (merilo učinkovitosti pljučne funkcije), tahikardija (povečan srčni utrip), zvišana telesna temperatura in mrzlica. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Aldurazyme, glejte navodilo za uporabo. Bolniki, ki prejemajo zdravilo Aldurazyme, pogosto razvijejo protitelesa (beljakovine, proizvedene kot odziv na zdravilo), vendar učinek, ki ga imajo ta protitelesa na varnost in učinkovitost zdravila, še ni povsem znan. Zdravilo Aldurazyme se ne sme dajati osebam, ki imajo lahko resne alergijske reakcije (kot je anafilaktična reakcija) na laronidazo ali druge pomožne snovi.
Zakaj je bilo zdravilo Aldurazyme odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da zdravilo Aldurazyme učinkovito nadzoruje simptome MPS I. Odbor je odločil, da koristi zdravila Aldurazyme odtehtajo tveganja za dolgotrajno encimsko nadomestno zdravljenje pri bolnikih. s potrjeno diagnozo MPS I. Odbor je priporočil, da se mu odobri dovoljenje za promet. Zdravilo Aldurazyme je bilo odobreno "v izjemnih okoliščinah", kar pomeni, da ker se uporablja za zdravljenje redke bolezni, podrobnejših informacij o zdravilu ni bilo mogoče dobiti. Evropska agencija za zdravila vsako leto pregleda nove informacije, ki so na voljo, in po potrebi posodablja ta povzetek.
Katere informacije o zdravilu Aldurazyme še pričakujemo?
Družba, ki proizvaja zdravilo Aldurazyme, bo spremljala bolnike, ki jemljejo zdravilo, z opazovanjem infuzijskih reakcij in razvoja protiteles.
Druge informacije:
Evropska komisija je 10. junija 2003 odobrila dovoljenje za promet z zdravilom Aldurazyme družbi Genzyme Europe BV, ki je veljavno po vsej Evropski uniji. Dovoljenje za promet z zdravilom je bilo podaljšano 10. junija 2008. Za povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote za zdravilo Aldurazyme kliknite tukaj. Za celotno EPAR o zdravilu Aldurazyme kliknite tukaj .
Zadnja posodobitev tega povzetka: 06-2009.
