Kaj je zdravilo Elaprase?
Elaprase je koncentrat za raztopino za infundiranje, ki vsebuje zdravilno učinkovino idursulfazo.
Za kaj se zdravilo Elaprase uporablja?
Zdravilo Elaprase se uporablja za zdravljenje bolnikov s Hunterjevim sindromom in je namenjeno za dolgotrajno uporabo.
Hunterjev sindrom, znan tudi kot mukopolisaharidoza II, je redka dedna motnja, ki prizadene predvsem moške. Bolniki s to motnjo ne proizvajajo encima, imenovanega iduronat-2-sulfataza, ki služi razgradnji snovi v telesu, imenovanih glikozaminoglikani (GAG). Posledično se GAG postopoma kopičijo v večini teh bolnikov in jih poškodujejo. To povzroča številne simptome, zlasti težave z dihanjem in težave pri hoji. V odsotnosti zdravljenja ti simptomi sčasoma postajajo vse hujši.
Ker je število bolnikov s Hunterjevim sindromom majhno, je bolezen redka in 11. decembra 2001 je bilo zdravilo Elaprase imenovano "zdravilo sirota" (zdravilo za zdravljenje redkih bolezni).
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Elaprase uporablja?
Zdravilo Elaprase se daje vsak teden v obliki intravenske infuzije (kapalne infuzije v veno). Odmerek za odrasle, otroke in mladostnike je 0, 5 mg / kg telesne mase. Ustrezni odmerek zdravila Elaprase je treba pred infundiranjem razredčiti v raztopini soli.
Infuzija naj traja 3 ure, ki jo je mogoče postopoma zmanjšati na 1 uro, če bolnik ne kaže očitnih infuzijskih reakcij (izpuščaj, srbenje, zvišana telesna temperatura, glavobol, hipertenzija ali pordelost).
Kako zdravilo Elaprase deluje?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Elaprase, idursulfaza, je kopija človeškega encima iduronat-2-sulfataze. je
proizveden z metodo, znano kot "tehnologija rekombinantne DNA": encim proizvaja človeška celica, v katero je bil uveden gen (DNA), ki omogoča tvorbo encima. Idursulfaza nadomešča manjkajoč ali nezadosten encim pri bolnikih s Hunterjevim sindromom. Z zagotavljanjem encima lahko izboljšate ali nadzirate simptome bolezni.
Katere študije so bile izvedene za zdravilo Elaprase?
Učinki zdravila Elaprase so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, nato pa so jih raziskali pri ljudeh.
Glavno študijo zdravila Elaprase so izvedli na 96 bolnikih moških, starih od 5 do 31 let, in učinkovitost zdravila so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine). Glavna merila učinkovitosti so bila pljučna funkcija ("prisilna vitalna zmogljivost", največja količina zraka, ki jo bolnik lahko oddaja pri dihanju) in razdalja, do katere lahko bolniki hodijo v 6 minutah, kar meri učinke. boleznijo srca, pljuč, sklepov in drugih organov. Ti ukrepi so bili izvedeni pred zdravljenjem in po 52 tednih zdravljenja.
Kakšne koristi je zdravilo Elaprase izkazalo med študijami?
Študija je pokazala, da zdravilo Elaprase izboljšuje tako pljučno funkcijo kot tudi sposobnost bolnikov, da hodijo. Po 52 tednih so lahko bolniki, zdravljeni z zdravilom Elaprase, potovali 43, 3 mv 6 minutah, bolniki, ki so prejemali placebo, pa le 8, 2 m. Zdravilo je prav tako izboljšalo pljučno funkcijo, medtem ko je bilo pri bolnikih, ki so prejemali placebo, ugotovili rahlo poslabšanje.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Elaprase?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Elaprase (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10) so reakcije, povezane z infuzijo, kot so kožne reakcije (izpuščaj ali srbenje), pireksija (zvišana telesna temperatura), glavobol, hipertenzija (visok krvni tlak) in otekanje ter otekanje. na mestu infundiranja. Drugi zelo pogosti neželeni učinki so bili dispepsija (zgaga) in bolečina v prsih. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Elaprase, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Elaprase ne smejo uporabljati osebe, ki so preobčutljive za (alergične na) idursulfazo ali katerokoli pomožno snov.
Zakaj je bilo zdravilo Elaprase odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zaključil, da so izboljšave, ki jih je pokazala študija, čeprav skromne, klinično koristne pri zdravljenju \ t
Hunter je odločil, da so koristi zdravila Elaprase pri dolgotrajnem zdravljenju bolnikov s Hunterjevim sindromom večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se zdravilu Elaprase odobri dovoljenje za promet.
Zdravilo Elaprase je bilo odobreno "v izjemnih okoliščinah", ker, ker je Hunterjev sindrom redka bolezen, podrobnejših informacij o zdravilu ni bilo mogoče dobiti. Evropska agencija za zdravila (EMEA) bo vsako leto pregledala vse razpoložljive nove informacije in ta povzetek bo po potrebi posodobljen.
Katere informacije o zdravilu Elaprase še pričakujemo?
Družba, ki izdeluje zdravilo Elaprase, bo preučila dolgoročne učinke zdravila in raziskala, ali stimulira telo, da proizvaja protitelesa (posebne beljakovine) proti zdravilu. Družba bo prav tako preučila učinkovitost zdravila pri bolnikih, mlajših od 5 let, in bo raziskala, ali obstaja kakršen koli učinek na pljuča, srce ali krvne žile.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Elaprase?
Družba, ki izdeluje zdravilo Elaprase, bo preverila varnost zdravila z dolgoročno preiskavo bolnikov s Hunterjevim sindromom, ki bo vključevala analizo učinkov zdravila pri bolnicah in študijo, da bi ugotovili, ali se lahko uporablja na nek način. varno v bolnikovem domu.
Več informacij o Elaprase:
Evropska komisija je 8. januarja 2007 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Elaprase, ki velja za celotno Evropsko unijo, za družbo Shire Human Genetic Therapies AB.
Za registracijo zdravila Elaprase kot zdravila sirote kliknite tukaj.
Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) o zdravilu Elaprase kliknite tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 11–2006.
