Vedrop - tokofersolan

Kaj je zdravilo Vedrop?

Vedrop je peroralna raztopina, ki vsebuje zdravilno ucinkovino tokofersolan.

Za kaj se zdravilo Vedrop uporablja?

Zdravilo Vedrop je indicirano za zdravljenje ali preprečevanje pomanjkanja vitamina E (nizka raven vitamina E). Zdravilo se uporablja pri otrocih in mladostnikih do 18. leta starosti s kronično kongenitalno ali dedno holestazo, pri kateri črevesje ne absorbira zadostnih količin vitamina E. Kronična prirojena ali dedna holestaza je dedna bolezen, za katero je \ t žolč ne more teči iz jeter v črevo. Žolč je tekočina, ki se proizvaja v jetrih in služi za absorpcijo maščob iz črevesja.

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.

Kako se zdravilo Vedrop uporablja?

Zdravljenje z zdravilom Vedrop mora uvesti in nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov s kronično kongenitalno ali dedno holestazo.

Vedrop se jemlje peroralno, z vodo ali brez nje. Priporočeni dnevni odmerek je 0, 34 ml na kilogram telesne mase. Odmerek je treba prilagoditi glede na raven vitamina E v krvi otroka. To vrednost je treba redno preverjati.

Kako zdravilo Vedrop deluje?

Vitamin E je naravna snov, ki jo telo ne proizvaja, zato jo je treba dopolniti s hrano. Opravlja številne funkcije znotraj telesa, vključno z zaščito živčnega sistema. Ker se vitamin E raztopi v maščobah in ne v vodi, ga telo absorbira samo skozi črevo, skupaj z maščobnimi delci. Pri bolnikih s holestazo je lahko nizka vsebnost vitamina E posledica malabsorpcije maščob iz črevesja.

Zdravilna učinkovina v zdravilu Vedrop, tocofersolan, je sestavljena iz oblike vitamina E, ki je topen v vodi, tako da ga poveže s kemikalijo, imenovano polietilen glikol. Tocofersolan se lahko absorbira iz črevesa pri otrocih, ki imajo težave z absorpcijo maščob in vitamina E iz prehrane. To lahko poveča raven vitamina E v krvi in pomaga preprečevati nevrološko poslabšanje (motnje v živčevju) zaradi pomanjkanja vitamina E.

Kako je bilo zdravilo Vedrop raziskano?

Učinki zdravila Vedrop so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, nato pa so jih raziskali pri ljudeh.

Da bi podprli uporabo zdravila Vedrop, je farmacevtsko podjetje predstavilo informacije iz znanstvene literature, vključno z rezultati treh študij, ki so bile izvedene na skupno 92 otrocih in mladostnikih s kronično holestazo, ki so prejeli tocofersolan v obdobju približno dveh let. . Vsi bolniki so imeli pomanjkanje vitamina E in se niso odzvali na druga peroralna zdravljenja na osnovi vitamina E. Glavna merila učinkovitosti so temeljila na ravni vitamina E v krvi in na številu oseb, katerih nevrološki simptomi so se izboljšali ali ostala stabilna.

Na začetku je družba predstavila informacije o uporabi zdravila Vedrop tudi za bolnike s cistično fibrozo, vendar je bila pri oceni zdravila vloga umaknjena glede na to motnjo.

Kakšne koristi je zdravilo Vedrop izkazalo med raziskavami?

Študije so pokazale, da zdravilo Vedrop popravlja raven vitamina E pri bolnikih s kronično holestazo in da lahko izboljša ali prepreči nevrološke simptome, zlasti pri bolnikih, mlajših od treh let.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Vedrop?

Najpogostejši neželeni učinek, o katerem so poročali pri zdravilu Vedrop (opaženi pri 1 do 10 bolnikih od 100), je driska. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Vedrop, glejte navodilo za uporabo.

Zdravila Vedrop ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) tokofersolan ali katero koli drugo sestavino zdravila. Zdravila se ne sme uporabljati pri nedonošenčkih.

Zakaj je bilo zdravilo Vedrop odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je ugotovil, da koristi zdravila Vedrop prevladajo nad tveganjem pri pomanjkanju vitamina E zaradi prebavne malabsorpcije pri pediatričnih bolnikih s kronično kongenitalno holestazo ali dedno kronično holestazo od rojstva (novorojenčki do \ t do 16 ali 18 let, odvisno od regije. Odbor je zato priporočil odobritev dovoljenja za promet z zdravilom Vedrop.

Zdravilo Vedrop je bilo odobreno v "izjemnih okoliščinah". To pomeni, da zaradi redkosti bolezni ni bilo mogoče dobiti popolnih informacij o zdravilu Vedrop. Evropska agencija za zdravila vsako leto pregleda nove informacije, ki so morda postale dostopne, in če bo potrebno, bo ta povzetek posodobljen.

Katere informacije o zdravilu Vedrop še pričakujemo?

Podjetje, ki proizvaja Vedrop, bo sodelovalo z drugimi farmacevtskimi podjetji pri ocenjevanju možnih učinkov propilparabena (konzervansa, ki ga vsebuje Vedrop) na reproduktivne organe. Podjetje namerava vzpostaviti tudi register bolnikov s kongenitalno ali dedno kronično holestazo.