Za kaj se uporablja Translarna in ataluren?
Translarna je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino ataluren . Zdravilo je indicirano za zdravljenje Duchenne mišične distrofije pri bolnikih, starejših od 5 let, ki lahko hodijo. Duchennova mišična distrofija je genetska bolezen, ki postopoma povzroča slabost in izgubo mišične funkcije. Zdravilo Translarna se uporablja v omejeni skupini bolnikov z distanco Duchenne zaradi specifične genetske okvare (imenovane "nesmiselna mutacija") v genu distrofina. Ker je število bolnikov z Duchennovo mišično distrofijo majhno, velja, da je bolezen „redka“, zdravilo Translarna pa je bilo 27. maja 2005 imenovano „zdravilo sirota“ (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Kako se zdravilo Translarna uporablja - ataluren?
Zdravilo Translarna lahko dobite samo na recept in zdravljenje naj začne zdravnik specialist, ki ima izkušnje z zdravljenjem mišične distrofije Duchenne / Becker. Pred začetkom zdravljenja z zdravilom Translarna morajo bolniki opraviti krvno preiskavo, s katero potrdijo, da je bolezen povzročena z nesmiselno mutacijo, in da je zato primerna za zdravljenje z zdravilom Translarna. Zdravilo Translarna je na voljo v obliki zrnc (100, 250 in 1 000 mg), ki jih je treba jemati z usti, pomešanega s tekočo ali poltrdno hrano (kot je jogurt). Zdravilo Translarna se jemlje trikrat na dan v priporočenem odmerku 10 mg / kg (10 mg na kilogram telesne mase) zjutraj, 10 mg / kg opoldne in 20 mg / kg zvečer (za celotni odmerek 40 mg). / kg). Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako deluje Translarna - ataluren?
Pri bolnikih z Duchenninimi mišicnimi distrofijami je pomanjkanje distrofina, beljakovina, ki jo najdemo v mišicah. Ker ta beljakovina pomaga zaščititi mišice pred poškodbami med krčenjem in sproščanjem, se pri bolnikih z Duchenninimi mišičnimi distrofijami mišice poškodujejo in sčasoma izgubijo funkcijo. Mišično distrofijo Duchenne lahko povzroči vrsta genetskih nepravilnosti. Zdravilo Translarna se uporablja pri bolnikih, katerih bolezen je posledica prisotnosti določenih okvar (imenovanih nesmiselnih mutacij) v genu distrofina, ki prezgodaj blokira proizvodnjo normalnega proteina distrofina, kar povzroči nastanek distrofinskega proteina s krajšo obliko, ki ne lahko pravilno deluje. Translarna deluje pri teh bolnikih, kar omogoča, da naprava za proizvodnjo beljakovin, prisotna v celicah, premaga napako, tako da lahko celice proizvedejo funkcionalni distrofinski protein.
Kakšne koristi je zdravilo Translarna-ataluren izkazalo med študijami?
Zdravilo Translarna so preučevali v glavni študiji, ki je vključevala 174 bolnikov z ambulantno duchenensko mišično distrofijo, pri katerih sta bila dva odmerka zdravila Translarna (40 mg / kg na dan in 80 mg / kg na dan) primerjana s placebom ( fiktivno obravnavanje). Glavno merilo učinkovitosti je bila sprememba razdalje, ki so jo bolniki lahko opravili po šestih minutah po 48 tednih zdravljenja. Čeprav prva analiza rezultatov vseh podatkov, zbranih iz študije, ni pokazala pomembnih razlik v razdaljah, ki so jih opravili bolniki, zdravljeni z zdravilom Translarna, in pri osebah, ki so prejemale placebo, so nadaljnje analize pokazale, da se je sposobnost hoje zmanjšala manj v skupini, ki je bila dnevno zdravljena. 40 mg / kg zdravila Translarna v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo: po 48 tednih zdravljenja so lahko osebe, ki so dnevno jemale 40 mg / kg zdravila Translarna, hodile povprečno za 31, 3 metra več kot bolniki, ki so prejemali placebo. Ta koristni učinek nižjega odmerka je bil potrjen tudi z izboljšavami drugih parametrov učinkovitosti, vključno s tistimi, ki so neposredno povezane z dnevnimi aktivnostmi bolnikov. Vendar pa pri večjem odmerku (80 mg / kg / dan) niso opazili izboljšanja.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Translarna - ataluren?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Translarna (ki se lahko pojavijo pri več kot 1 od 10 bolnikov) so slabost, bruhanje in glavobol. Zdravila Translarna se ne sme uporabljati sočasno z nekaterimi antibiotiki, znanimi kot aminoglikozidi, če se dajejo intravensko. Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev pri uporabi zdravila Translarna glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Translarna - ataluren odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini Agencije (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Translarna večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. Kljub omejenim razpoložljivim podatkom in dejstvu, da pri uporabi najvišjega odmerka 80 mg / kg na dan niso ugotovili koristi, je CHMP menil, da je bil dnevni odmerek 40 mg / kg zdravila Translarna pokazal, da upočasni napredovanje bolezni. in da varnostni profil ni bil razlog za skrb. Odbor je prav tako priznal resnost duchenne mišične distrofije in neizpolnjene medicinske potrebe bolnikov, ki trpijo zaradi tega stanja. Družba Translarna je pridobila "pogojno odobritev". To pomeni, da bodo v prihodnosti na voljo dodatne informacije o zdravilu, ki ga mora podjetje zagotoviti. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Translarne - ataluren
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Translarna uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Translarna vključene informacije o varnosti, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Dodatne informacije so na voljo v povzetku načrta za obvladovanje tveganja.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Translarne - ataluren?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Translarna uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Translarna vključene informacije o varnosti, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Dodatne informacije so na voljo v povzetku načrta za obvladovanje tveganja.
Več informacij o Translarna - ataluren
Evropska komisija je 31. julija 2014 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Translarna, veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Translarna preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi s Translarno je na voljo na spletni strani Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Označevanje redkih bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 08-2014
