Increlex - mecasermin

Kaj je Increlex?

Zdravilo Increlex je raztopina za injiciranje, ki vsebuje zdravilno učinkovino mecasermin.

Za kaj se zdravilo Increlex uporablja?

Zdravilo Increlex je indicirano za dolgoročno zdravljenje odpovedi rasti pri bolnikih, mlajših od 18 let, s "hudo primarno pomanjkljivostjo insulinu podobnega rastnega faktorja tipa -1" (zelo nizke ravni hormona v krvi, imenovane faktor inzulinu podobna rast tipa -1 ali IGF-1). IGF-1 je potreben za rast. Bolniki s pomanjkanjem IGF-1 proizvajajo rastni hormon, vendar telo nima nobenega odziva, zato so manjši od njihove starosti. Increlex se uporablja, ker je primanjkljaj "primarni", kar pomeni, da niso bili ugotovljeni nobeni drugi vzroki za zmanjšanje ravni IGF1, kot so podhranjenost, nizke ravni ščitničnega hormona ali uporaba steroidov (zdravila, ki se uporabljajo za zmanjšanje ali preprečevanje vnetja). Za nadaljnje informacije si oglejte povzetek glavnih značilnosti zdravila (vključen tudi v EPAR).

Ker je število bolnikov s primarnim pomanjkanjem IGF1 nizko, se bolezen šteje za "redko" in zdravilo Increlex je bilo 22. maja 2006 imenovano za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.

Kako se zdravilo Increlex uporablja?

Zdravljenje z zdravilom Increlex morajo nadzorovati zdravniki, ki imajo izkušnje z diagnosticiranjem in zdravljenjem bolnikov z motnjami rasti.

Priporočeni začetni odmerek je 0, 04 mg na kilogram telesne mase dvakrat na dan. Odmerek je treba prilagoditi vsakemu bolniku na podlagi stopnje rasti in neželenih učinkov. Največji odmerek je 0, 12 mg na kilogram dvakrat na dan. Zdravilo Increlex je treba aplicirati subkutano, vsakokrat spremeniti mesto dajanja. Zdravila se ne sme nikoli injicirati v veno. Injekcijo je treba narediti tik pred obrokom ali prigrizkom. Zdravljenje je treba prekiniti, če bolnik iz kakršnega koli razloga ne more jesti. Za več informacij glejte povzetek glavnih značilnosti zdravila.

Kako zdravilo Increlex deluje?

Zdravilna učinkovina v zdravilu Increlex, mecasermin, je kopija IGF-1. IGF-1 je zelo pomemben pri določanju, koliko otrok raste. Ta hormon spodbuja delitev in rast

celic in absorpcijo hranil, kar spodbuja rast telesnih tkiv. Increlex deluje na enak način kot naravni IGF-1, ki nadomešča manjkajoči hormon in prispeva k rasti otrokove višine.

Mecasermin se proizvaja z uporabo "tehnologije rekombinantne DNA": to pomeni, da se pridobiva iz bakterij, v katere je bil uveden gen, ki jim omogoča proizvodnjo IGF-1.

Kakšne študije so bile izvedene na Increlexu?

Zdravilo Increlex so proučevali v petih študijah, v katerih je sodelovalo 76 otrok, starih od enega do 15 let, s hudim pomanjkanjem primarnega IGF-1, od katerih jih je devet prejelo drugo vrsto rekombinantnega IGF-1, preden so sodelovali v teh študijah. . Ker je bolezen redka, je bilo veliko otrok vključenih v več kot eno študijo. V eni študiji so zdravilo Increlex primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) pri osmih bolnikih, medtem ko v drugih študijah zdravila Increlex niso primerjali z nobenim drugim zdravljenjem. Študije so trajale od 15 mesecev do 8 let, glavno merilo učinkovitosti pa je bila hitrost rasti.

Kakšne koristi je zdravilo Increlex izkazalo med študijami?

Increlex je povzročil znatno povečanje stopnje rasti. Če se rezultati vseh štirih študij obravnavajo skupaj, je bila stopnja rasti povprečno 2, 8 cm na leto pred zdravljenjem. V prvem letu zdravljenja se je povečal na 8, 0 cm, v drugem pa 5, 8 cm. Stopnja rasti se je od četrtega leta zdravljenja ustalila na približno 4, 7 cm na leto.

Nekatere študije so bile izvedene tudi za otroke z okvarami gena za rastni hormon (GH), ki so razvili protitelesa proti GH. Družba je pri teh otrocih vložila vlogo za dovoljenje za uporabo zdravila Increlex, vendar je ob koncu ovrednotenja zdravila umaknila vlogo, ker ta pogoj ni naveden v zdravilu "sirota".

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Increlex?

Najpogostejši neželeni učinki zdravila Increlex (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10) so hipoglikemija (znižana koncentracija glukoze v krvi), hipertrofija timusa (povečana timusna žleza, žleza, ki se nahaja pod prsnico, vključena v proizvodnjo \ t protiteles), glavobol, izguba sluha (izguba sluha), hipertrofija tonzile (povečanje tonzil), smrčanje in hipertrofija (otekanje) na mestu dajanja. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Increlex, glejte navodilo za uporabo.

Zdravila Increlex ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) mekazermin ali druge sestavine zdravila. Prav tako se ga ne sme uporabljati pri bolnikih, pri katerih obstaja sum ali aktivni rak (nenormalna celična proliferacija). Zdravljenje z zdravilom Increlex je treba prekiniti, če se razvijejo znaki malignosti. Zdravilo Increlex se ne sme dajati nedonošenčkom ali novorojenčkom.

Zakaj je bilo zdravilo Increlex odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zaključil, da so koristi zdravila Increlex pri dolgotrajnem zdravljenju okvare rasti pri otrocih in mladostnikih s hudim pomanjkanjem primarnega IGF-1 večje od z njim povezanih tveganj. Odbor je priporočil, da se za zdravilo Increlex odobri dovoljenje za promet.

Zdravilo Increlex je bilo odobreno v "izjemnih okoliščinah". To pomeni, da zaradi redkosti bolezni ni bilo mogoče dobiti popolnih informacij o zdravilu Increlex. Evropska agencija za zdravila vsako leto pregleda nove informacije, ki so morda postale dostopne, in če bo potrebno, bo ta povzetek posodobljen.

Katere informacije še pričakujemo za zdravilo Increlex?

Družba, ki izdeluje zdravilo Increlex, bo izvedla dolgoročno študijo za oceno varnosti zdravila, ko se zdravljenje začne pri majhnih otrocih in se nadaljuje v odrasli dobi.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Increlex?

Družba Increlex bo nudila informacijske pakete za zdravnike in bolnike, ki bodo vsebovali pojasnila o uporabi zdravila in opis njegovih stranskih učinkov.

Podjetje bo zagotovilo tudi odmerne kalkulatorje za pomoč zdravnikom in bolnikom (ali skrbnikom) pri pripravi pravilnega odmerka.