Kaj je zdravilo Fabrazyme?
Zdravilo Fabrazyme je raztopina za intravensko infuzijo (kapalno infuzijo v veno), ki vsebuje zdravilno učinkovino agalzidaza beta.
Za kaj se zdravilo Fabrazyme uporablja?
Zdravilo Fabrazyme se uporablja za zdravljenje bolnikov s Fabryjevo boleznijo, redkim dednim stanjem. Bolniki s to boleznijo predstavljajo pomanjkanje encima, imenovanega alfa-galaktozidaza A. Ta encim običajno razgradi lipidni globotriaosilceramid (GL-3). Če je ta encim pomanjkljiv, GL-3 ni mogoče razgraditi in se kopiči v telesnih celicah, kot so celice ledvic.
Bolniki s to boleznijo imajo širok razpon simptomov, vključno z resnimi motnjami, kot so odpoved ledvic, težave s srcem in možganska kap.
Glede na majhno število bolnikov, ki trpijo za to boleznijo, je bilo zdravilo „redko“ in 8. avgusta 2000 je bilo zdravilo Fabrazyme opisano kot „zdravilo sirota“ (zdravilo za redke bolezni).
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Fabrazyme uporablja?
Zdravilo Fabrazyme lahko predpiše samo zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov s Fabryjevo boleznijo ali drugimi dednimi presnovnimi motnjami. Odmerek zdravila Fabrazyme je 1 mg na kilogram telesne mase, ki se daje enkrat na dva tedna v obliki intravenske infuzije. Začetna hitrost infundiranja ne sme presegati 0, 25 mg na minuto (15 mg na uro), da se zmanjša tveganje za reakcije, povezane z infundiranjem. Hitrost infundiranja se lahko postopno poveča v naslednjih infuzijah. V eni študiji so zdravilo Fabrazyme preučili, ko so ga prejeli otrokom, in ugotovili, da se zdravilo lahko daje otrokom od starosti od 8 do 16 let pri istem odmerku. Bolniki s hudo poškodbo ledvic se lahko manj odzivajo na zdravljenje. Zdravilo Fabrazyme je namenjeno za dolgotrajno uporabo.
Kako zdravilo Fabrazyme deluje?
Zdravilo Fabrazyme omogoča izvajanje nadomestne encimske terapije. Ta vrsta terapije pacientom zagotavlja encim, ki ga nimajo. Zdravilo Fabrazyme je namenjeno nadomestitvi encima alfa-galaktozidaze A, ki je pri ljudeh s Fabryjevo boleznijo pomanjkljiva. Zdravilna učinkovina zdravila Fabrazyme je agalzidaza beta, kopija človeške oblike encima, proizvedena z metodo, znano kot "tehnologija rekombinantne DNA": encim proizvaja celica, v katero je bil uveden gen (DNA). ki omogoča njegovo ustvarjanje. Ta nadomestni encim spodbuja razgradnjo GL-3 in preprečuje njeno kopičenje v bolnikovih celicah.
Katere študije so bile izvedene za zdravilo Fabrazyme?
Predstavljene so bile tri klinične študije, ki so vključevale 73 odraslih bolnikov. V glavni študiji so zdravilo Fabrazyme primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) pri 58 bolnikih, pri čemer so merili učinke zdravila na izločanje GL-3 iz ledvičnih celic.
Učinkovitost zdravila Fabrazyme so preučevali tudi pri 16 otrocih, starih od 8 do 16 let, ki trpijo za Fabryjevo boleznijo.
Kakšne koristi je zdravilo Fabrazyme izkazalo med študijami?
V glavni študiji je zdravilo Fabrazyme zelo bistveno izločilo GL-3 iz ledvičnih celic in skoraj končano po 20 tednih zdravljenja. 69% bolnikov, zdravljenih z zdravilom Fabrazyme, je imelo najboljšo raven izločanja lipidov v primerjavi z ničelnimi učinki, ugotovljenimi v skupini s placebom. To bi lahko povzročilo izboljšanje simptomov ali stabilizacijo bolezni.
Tudi pri otrocih, zdravljenih z zdravilom Fabrazyme, so ugotovili znižanje ravni GL-3 v krvi, pri čemer so vsi otroci po 20 tednih zdravljenja dosegli normalno raven. Poleg tega so se izboljšali simptomi in kakovost življenja otrok.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Fabrazyme?
Med študijami so najpogostejši neželeni učinki (pri več kot enem od 10 bolnikov) zdravila Fabrazyme posledica infuzije in ne samega zdravila. Najpogostejše reakcije so vročina in mrzlica. Drugi pogosti neželeni učinki so bili: glavobol, parestezije (nenormalni občutki, kot so mravljinčenje in mravljinčenje), slabost, bruhanje, pordelost in občutek mraza. Neželeni učinki, zabeleženi pri otrocih, so bili podobni kot pri odraslih. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Fabrazyme, glejte navodilo za uporabo.
Bolniki, ki jemljejo zdravilo Fabrazyme, lahko razvijejo protitelesa (beljakovine, proizvedene kot reakcija na zdravilo Fabrazyme, ki lahko vpliva na zdravljenje).
Zdravila Fabrazyme ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) agalzidazo beta ali druge sestavine zdravila.
Zakaj je bilo zdravilo Fabrazyme odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je menil, da lahko zdravljenje z zdravilom Fabrazyme pri bolnikih s Fabryjevo boleznijo povzroči dolgoročne klinične koristi. CHMP je menil, da koristi zdravila Fabrazyme odtehtajo tveganja v primeru dolgotrajnega encimskega nadomestnega zdravljenja pri bolnikih s potrjeno diagnozo Fabryjeve bolezni in zato priporočajo, da se mu odobri dovoljenje za promet.
Zdravilo Fabrazyme je bilo prvotno odobreno v izjemnih okoliščinah, ker so bili podatki, ki so bili na voljo v času odobritve, ker se uporablja za zdravljenje redke bolezni, omejeni.
Ker je proizvajalec predložil zahtevane dodatne informacije, je bil pogoj, ki se nanaša na "izjemne okoliščine", umaknjen 6. februarja 2008.
Več informacij o Fabrazyme
Evropska komisija je 3. avgusta 2001 odobrila dovoljenje za promet z zdravilom Fabrazyme družbi Genzyme Europe BV, ki je veljavno po vsej Evropski uniji. Dne 3. avgusta 2006 je bilo to dovoljenje obnovljeno.
Registracija statusa zdravila Fabrazyme kot zdravila sirote je na voljo tukaj.
Celotno različico ocene (EPAR) si lahko ogledate tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 02 - 2008
