Kaj je zdravilo Replagal?
Replagal je raztopina za infundiranje, ki vsebuje zdravilno učinkovino agalzidaza alfa.
Za kaj se zdravilo Replagal uporablja?
Zdravilo Replagal se uporablja za zdravljenje bolnikov s Fabryjevo boleznijo, redkim dednim stanjem.
Bolniki, ki trpijo za to boleznijo, kažejo pomanjkanje encima alfa-galaktozidaze A. Ta encim običajno razgradi lipidni globotriaosilceramid (Gb3). Če ta encim manjka, se Gb3 ne more razgraditi in akumulirati v celicah, na primer v celicah ledvic.
Bolniki s Fabryjevo boleznijo imajo lahko obsežne simptome, vključno z resnimi motnjami, kot so odpoved ledvic, težave s srcem in možgansko kap.
Ker je število bolnikov s Fabryjevo boleznijo majhno, velja ta bolezen za "redko", 8. avgusta 2000 pa je bilo zdravilo Replagal imenovano "zdravilo sirota" (zdravilo za zdravljenje redkih bolezni).
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Replagal uporablja?
Replagal je treba dajati pod nadzorom zdravnika, ki je specializiran za zdravljenje Fabryjeve bolezni ali drugih dednih presnovnih motenj. Zdravilo se daje kot intravenska infuzija 0, 2 mg / kg telesne teže 40 minut vsaki 2 tedni. V nekaterih študijah je bil pregledan učinek zdravila Replagal na otroke, zato je bilo predlagano, da se zdravilo Replagal lahko uporablja pri otrocih, starih od 7 do 18 let, pri istem odmerku. Bolniki, ki imajo hude težave z ledvicami, imajo manjši odziv na zdravljenje. Replagal je namenjen za dolgotrajno uporabo.
Kako zdravilo Replagal deluje?
Replagal je encimska nadomestna terapija, ki je terapija, ki bolnikom zagotavlja manjkajoč encim. Replagal naj bi nadomestil človeški encim alfa-galaktozidazo A, ki je primanjkuje ljudi s Fabryjevo boleznijo. Zdravilna učinkovina v zdravilu Replagal, agalzidaza alfa, je kopija človeškega encima, proizvedenega po metodi, imenovani "tehnologija rekombinantne DNA": encim proizvaja celica, v katero je bil uveden gen (DNA), ki omogoča tvorbo encima. Ta nadomestni encim daje prednost razgradnji Gb3 s preprečevanjem njegovega kopičenja v celicah.
Katere študije so bile izvedene na zdravilu Replagal?
Zdravilo Replagal so proučevali v dveh kliničnih študijah pri 40 bolnikih. Zdravilo Replagal so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine); v eni študiji je bil izmerjen njegov vpliv na bolečino, v drugi študiji pa je bil preučen njegov vpliv na izločanje Gb3 iz levega prekata (miokarda). Izvedena je bila tudi študija na 15 bolnicah (nosilcih).
Zdravilo Replagal so preučevali tudi pri 24 otrocih, starih od šest do pol in 18 let.
Kakšne koristi je zdravilo Replagal izkazalo med študijami?
Po 6 mesecih zdravljenja je zdravilo Replagal pomembno zmanjšalo bolečine pri bolnikih, zdravljenih v primerjavi s tistimi, ki so prejemali placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine). Zdravilo Replagal je povzročilo povprečno zmanjšanje mase levega prekata za 11, 5 g, medtem ko so bolniki, ki so prejemali placebo, imeli povečanje za 21, 8 g. Ti rezultati kažejo, da se simptomi bolezni izboljšajo ali da bolezen ostaja stabilna. Pri ženskah so bili učinki primerljivi z rezultati pri moških. Otroci, ki so prejeli 6 mesecev zdravljenja z zdravilom Replagal, niso kazali povečanja srčne mase in zmanjšanja koncentracije Gb3 v krvi.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Replagal?
Najpogostejši neželeni učinki (opaženi pri več kot enem bolniku od 10 med študijami) so posledica infuzije in ne samega zdravila. To so predvsem mrazenje, glavobol, slabost, pireksija (vročina), rdečina obraza in utrujenost (utrujenost), ki na splošno niso resni. Drugi zelo pogosti neželeni učinki so bolečina in nelagodje. Neželeni učinki, o katerih so poročali pri otrocih, so podobni kot pri odraslih. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Replagal, glejte navodilo za uporabo.
Bolniki, ki jemljejo zdravilo Replagal, lahko razvijejo protitelesa (beljakovine, proizvedene kot reakcija na zdravilo Replagal, ki lahko ogrozijo zdravljenje).
Zdravila Replagal ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) agalzidazo alfa ali druge sestavine zdravila.
Zakaj je bilo zdravilo Replagal odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da lahko zdravljenje z zdravilom Replagal pri bolnikih s Fabryjevo boleznijo povzroči dolgoročne klinične koristi. CHMP je zaključil, da so koristi zdravila Replagal večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se zanj odobri dovoljenje za promet.
Zdravilo Replagal je bilo odobreno „v izjemnih okoliščinah“, ker, ker se uporablja za zdravljenje redke bolezni, ni bilo mogoče dobiti podrobnejših informacij o zdravilu. Evropska agencija za zdravila (EMEA) vsako leto pregleda nove podatke, ki so na voljo, in ta povzetek bo po potrebi posodobljen.
Katere informacije o zdravilu Replagal še pričakujemo?
Družba, ki izdeluje zdravilo Replagal, bo izvedla nadaljnje študije o zdravilu, zlasti za pridobitev rezultatov 5-letnega zdravljenja, drugih odmerkov, vzdrževalnih odmerkov in študij o otrocih.
Več informacij o Replagalu
Evropska komisija je 3. avgusta 2001 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Replagal, ki je veljalo po vsej Evropski uniji, družbi TKT Europe AB. Dovoljenje za promet z zdravilom je bilo obnovljeno 3. avgusta 2006. Za registracijo statusa zdravila Replagal kot zdravila sirote, kliknite tukaj.
Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Replagal kliknite tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 02-2007
