Kaj je zdravilo Cystadane?
Cystadane je peroralni prašek, ki vsebuje zdravilno učinkovino brezvodni betain.
Za kaj se zdravilo Cystadane uporablja?
Zdravilo Cystadane se uporablja pri zdravljenju homocistinurije, kot dodatek k drugim terapijam, kot so vitamin B6 (piridoksin), vitamin B12 (kobalamin), folna kislina in posebna dieta.
Homocistinurija je dedna (genetska) bolezen, pri kateri telo ne more popolnoma presnoviti aminokisline metionin. Metionin je naravno prisoten v prehranskih beljakovinah in se običajno pretvori v homocistein, nato v cistein. Bolniki s homocistinurijo ne morejo transformirati homocisteina v cistein; posledično se v krvi in urinu kopiči homocistein. Značilni simptomi homocistinurije so: tromboza (tvorba krvnih strdkov v krvnih žilah), kostna krhkost, okostne anomalije, ectopia lentis (anomalija, pri kateri je kristalinska leča premaknjena glede na normalni položaj) in pozno razstavljanje. To je resna bolezen z visoko smrtnostjo. Cystadane se uporablja pri bolnikih, ki trpijo za vsemi tremi vrstami znane homocistinurije, ki jo povzroča pomanjkanje snovi, potrebnih za presnovo metionina ("cistationin beta-sintaza" [CBS] ali "5.10-metilentetrahidrofolat reduktaza" [MTHFR]. ) ali napake v "presnovi kofaktorja kobalamina" (cbl).
Ker je število bolnikov z homocistinurijo majhno, se bolezen šteje za redko in zdravilo Cystadane je bilo 9. julija 2001 imenovano za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Cystadane uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Cystadane mora nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov s homocistinurijo.
Standardni odmerek zdravila Cystadane, priporočen pri bolnikih, starejših od 10 let, je 6 g na dan, razdeljen v dva enaka odmerka. Otroci, mlajši od 10 let, morajo jemati 100 mg na kilogram telesne mase na dan, razdeljeni v dva enaka odmerka. Odmerek za otroke se lahko prilagodi glede na odziv na zdravljenje (ki se spremlja z merjenjem ravni homocisteina v krvi); vendar pa povečanje pogostnosti dvakrat na dan ali odmerek nad 150 mg na kilogram telesne mase ne izboljša koristi zdravila Cystadane. Namen zdravljenja je vzdrževanje ravni homocisteina v plazmi pod 15 μM ali čim nižje. Ta rezultat se običajno doseže v enem mesecu.
Skupaj s Cystadanom dobimo 3 merilne žličke, ki dovajajo 100 mg, 150 mg in 1 g
prah. Odmerek mora biti popolnoma raztopljen v vodi, soku, mleku, živilih, pripravljenih za dojenčke ali hrano, in ga je treba zaužiti takoj po mešanju.
Kako zdravilo Cystadane deluje?
Betain je naravna snov, pridobljena iz sladkorne pese. V homocistinuriji betain zmanjšuje plazemske ravni homocisteina, kar olajša reakcijo v telesu, imenovano "remetilacija", tako da se homocistein spet pretvori v metionin. Na ta način se izboljšajo simptomi bolezni.
Katere študije so bile izvedene za zdravilo Cystadane?
Podjetje je predstavilo podatke o zdravilu Cystadane iz znanstvene literature. Ti so vključevali 202 poročila, ki opisujejo učinke zdravila Cystadane v različnih odmerkih na ravni homocisteina pri bolnikih z homocistinurijo različnih starosti. Informacije o simptomih, odmerku in trajanju zdravljenja ter drugih zdravilih so bile zagotovljene tudi za 140 bolnikov
istočasno. Večina bolnikov je jemala tudi vitamin B6 ali B12 ali folat. Podatki iz teh študij so bili primerjani z objavljenimi poročili, ki opisujejo izid, opažen pri nezdravljenih bolnikih z isto boleznijo.
Kakšne koristi je zdravilo Cystadane izkazalo med študijami?
Bolniki, ki so jemali zdravilo Cystadane, so pokazali večje zmanjšanje ravni homocisteina kot pri nezdravljenih bolnikih, povezane z izboljšanimi simptomi srčno-žilnega sistema (srce in krvne žile) in izboljšanim živčnim sistemom, o katerih so poročali približno tri četrtine bolnikov. zdravljenje z zdravilom Cystadane. Zdravilo je bilo učinkovito pri zdravljenju bolnikov z vsemi tremi tipi homocistinurije.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Cystadane?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Cystadane (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10) so ravni
visoke ravni plazemskega metionina. Pri bolnikih, ki jemljejo zdravilo Cystadane, je treba spremljati koncentracijo metionina, ker je povečanje teh ravni lahko povezano z možganskim edemom (oteklost možganov). Bolniki, ki imajo simptome cerebralnega edema, kot so jutranji glavoboli, bruhanje ali spremembe vida, morajo o tem obvestiti svojega zdravnika, ker bo morda treba zdravljenje z zdravilom Cystadane prekiniti. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Cystadane, glejte navodilo za uporabo. Zdravila Cystadane se ne sme uporabljati pri bolnikih, ki so preobčutljivi za (alergični na) betain.
Zakaj je bilo zdravilo Cystadane odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je sklenil, da je kljub omejenim sistematičnim študijam, ki so bile izvedene na zdravilu Cystadane, zdravilo uporabno kot dodatno zdravljenje pri zdravljenju homocistinurije, kot dopolnilo vitaminskim zdravljenjem in v kombinaciji z posebno prehrano. Odbor ugotavlja, da Cystadane ne nadomešča drugih zdravil.
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zaključil, da so koristi zdravila Cystadane večje od z njim povezanih tveganj kot dopolnilno zdravljenje homocistinurije, če se uporablja v skladu z indikacijami zdravila, in zato priporoča, da se zanj odobri dovoljenje za promet.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Cystadane?
Podjetje, ki izdeluje zdravilo Cystadane, bo vzpostavilo register bolnikov, ki jemljejo zdravilo
varnost. Zlasti bo spremljal primere cerebralnega edema, ki so jih opazili pri majhnem številu bolnikov med preskušanjem zdravila.
Več informacij o Cystadane:
Evropska komisija je 15. februarja 2007 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Cystadane, veljavno po vsej Evropski uniji, družbi Orphan Europe SARL.
Za registracijo označbe Cystadane kot zdravilo sirota kliknite tukaj.
Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Cystadane je na voljo tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 01-2007.
