Za kaj se zdravilo Cystadrops - Mercaptamin uporablja?
Zdravilo Cystadrops je oftalmično zdravilo, ki se uporablja pri bolnikih, starih od 2 let, s cistinozo. Cistinoza je dedna bolezen, za katero je značilno kopičenje v telesu naravne snovi, imenovane cistin, ki povzroča nastanek škodljivih kristalov, zlasti v ledvicah in roženici (prozorna membrana, ki tvori prednji del očesa). Cystadrops se uporablja za zmanjšanje kopičenja kristalov cistina v roženici.
Ker je število bolnikov s cistinozo nizko, se bolezen šteje za "redko", zdravilo Cystadrops pa je bilo 7. novembra 2008 imenovano "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Cystadrops vsebuje zdravilno učinkovino merkaptamin (znan tudi kot cisteamin)
Kako se zdravilo Cystadrops - Mercaptamin uporablja?
Zdravilo Cystadrops je mogoče dobiti samo na recept. Zdravljenje je treba začeti pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem cistinoze.
Cystadrops je na voljo v obliki kapljic za oko. Priporočeni odmerek je 1 kapljica v vsakem očesu 4-krat na dan med urami zbujanja. Zdravnik lahko odmerek postopoma zmanjša na 1 kapljico na dan na podlagi rezultatov oftalmoloških preiskav. Zdravljenja ne smete dolgo časa prekiniti.
Za več informacij glejte navodilo za uporabo
Kako zdravilo Cystadrops - Mercaptamin deluje?
Škoda zaradi kopičenja kristalov cistina v celicah roženice lahko povzroči resne težave z vidom. Zdravilna učinkovina v zdravilu Cystadrops, merkaptamin, reagira s cistinom, raztopi in tvori snovi, ki jih lahko izločimo iz celic. Ko se nanese na oko, se zmanjša količina cistina, prisotnega v celicah roženice, in poškodbe oči so omejene.
Kakšne koristi je zdravilo Cystadrops - Mercaptamine izkazalo med raziskavami?
Zdravilo Cystadrops so primerjali z drugo manj koncentrirano raztopino kapljic za oči merkaptamina v glavni študiji s 32 bolniki, starejšimi od 2 let, s cistinozo. Glavno merilo učinkovitosti je temeljilo na zmanjšanju kristalov cistina na roženici, ki so jih opazili pod mikroskopom in kvantificirali z oceno IVCM med 0 in 28 (kjer je 0 ustrezal odsotnosti kristalov). Na začetku študije so imeli bolniki v obeh skupinah povprečno oceno 10.
Zdravilo Cystadrops je bilo učinkovitejše od primerjalnega zdravila pri zmanjševanju kristalov rožnice cistina po 3 mesecih zdravljenja: pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Cystadrops, je bil rezultat IVCM zmanjšan za 4, 6 točke, pri tistih, ki so bili zdravljeni s primerjalnim zdravilom, pa je bil zmanjšan 0, 5 točke. Zdravljenje s cistadropi je pripomoglo tudi k zmanjšanju fotofobije (občutek neugodja v očesu, povezan z izpostavljenostjo močni svetlobi).
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Cystadrops - Mercaptamine?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Cystadrops (ki lahko prizadenejo več kot 1 od 10 bolnikov) so prizadeti oko in vključujejo bolečino, srbenje in draženje oči, povečano solzenje, zamegljen vid in hiperemijo (pordelost) v očesu. Ti učinki so ponavadi blagi ali zmerni in niso trajni.
Za celoten seznam omejitev in neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Cystadrops, glejte navodilo za uporabo
Zakaj je bilo zdravilo Cystadrops - Mercaptamine odobreno?
Kapljice za oko na osnovi merkaptamina, ki se proizvajajo lokalno v lekarnah ali bolnišnicah, se že vrsto let uporabljajo za zdravljenje očesnih simptomov cistinoze. Poleg tega je ena študija pokazala, da je zdravilo Cystadrops učinkovito pri zmanjševanju kristalov cistina roženice. Zdravilo je izboljšalo tudi druge simptome cistinoze, kot je fotofobija. Kar zadeva varnost, so neželeni učinki na oči, čeprav zelo pogosti, običajno obvladljivi.
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) Agencije je sklenil, da so koristi zdravila Cystadrops večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Cystadrops - Mercaptamine?
Priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki za varno in učinkovito uporabo zdravila Cystadrops, so bili vključeni v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo.
Več informacij o Cystadrops - Mercaptamine
Celotno evropsko javno porocilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Cystadrops najdete na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Evropska javna ocenjevalna poročila. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Cystadrops preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi z zdravilom Cystadrops je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni.
