Kaj je CYSTAGON?
CYSTAGON je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino cisteamin. Na voljo je v obliki kapsul (50 in 150 mg).
Za kaj se zdravilo CYSTAGON uporablja?
CYSTAGON se uporablja za zdravljenje bolnikov z nefropatsko cistinozo (ledvice). Cistinoza je redka dedna bolezen, ki jo povzroča cistin, ki se nabira v nekaterih celicah in preprečuje normalno delovanje. To kopičenje povzroča težave za ledvice in se širi na druge dele telesa, vključno z očmi, nekaterimi žlezami (ščitnica, trebušna slinavka, spolne žleze), osrednji živčni sistem, mišice in jetra. Bolezen se kaže v težavah rasti.
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo CYSTAGON uporablja?
Jemanje zdravila CYSTAGON je treba začeti pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem cistinoze.
Za prilagoditev odmerka zdravila je treba meriti ravni cistina v levkocitih.
Pri otrocih do 12 let je priporočeni odmerek 1, 30 g / m2 / dan, razdeljen na štiri odmerke
dnevno.
Pri bolnikih, starejših od 12 let in več kot 50 kilogramov teže, se priporoča odmerek 2 g / dan, razdeljen v štiri dnevne odmerke. Začetni odmerki morajo ustrezati 1/4 - 1/6 pričakovanih končnih odmerkov. Začetne odmerke je treba postopoma povečevati v 4-6 tednih.
Kako zdravilo CYSTAGON deluje?
CYSTAGON reagira s cistinom in tvori cistein ter mešani cisteamin in cistinski disulfid.
Ta mešani disulfid se nato ekstrahira iz celic s transportnim sistemom druge aminokisline (lizina). Količina cistina v organih se zmanjša, kar omejuje škodo.
Katere študije so bile izvedene pri zdravilu CYSTAGON?
CYSTAGON so testirali v treh kliničnih študijah, ki so vključevale 234 bolnikov v obdobju dvanajstih let. V študijah so sodelovali otroci in novi bolniki, ki so bili nedavno zaposleni, v katerih so testirali dve različni odmerki. Glede na to, da je to zelo resno stanje, ni bilo mogoče iz etičnih razlogov primerjati CYSTAGON neposredno s placebom. Namesto tega je bila primerjava izvedena na skupini bolnikov, ki so bili zdravljeni s placebom, kot del druge nepovezane študije. Raziskave so bile osredotočene na delovanje ledvic, preživetje bolnikov in stopnje rasti.
Kakšne koristi je zdravilo CYSTAGON izkazalo med raziskavami?
Tri študije so pokazale, da CYSTAGON zadrži patologijo ledvic in potrebo po dializi ali presaditvi ledvic, če se zdravljenje začne v mladosti pri osebah z dobro ledvično funkcijo. Zdravilo prav tako izboljša preživetje in stopnjo rasti pri otrocih, ki ga jemljejo.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom CYSTAGON?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila CYSTAGON so v glavnem povezani s prebavnim sistemom.
Najpogostejši neželeni učinki (opaženi pri več kot enem bolniku od 10) so: anoreksija (izguba apetita), slabost, bruhanje, driska, letargija in pireksija (zvišana telesna temperatura). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila CYSTAGON, glejte navodilo za uporabo.
CYSTAGON ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) cisteamin, druge sestavine zdravila ali penicilamin. CYSTAGON se ne sme dajati ženskam, ki dojijo ali so noseče ali sumijo (zlasti v prvih treh mesecih), razen če je nujno potrebno.
Zakaj je bilo zdravilo CYSTAGON odobreno?
Cistinoza je redka in smrtna bolezen in CYSTAGON velja za koristno zdravilo
nima druge možnosti. Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je menil, da so koristi CYSTAGON-a večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se zanj odobri dovoljenje za promet.
CYSTAGON je bil odobren v izjemnih okoliščinah, ker se od takrat, ko se uporablja
za zdravljenje redke bolezni ni bilo mogoče pridobiti podrobnejših informacij o zdravilu v času odobritve. Ker je proizvajalec predložil zahtevane dodatne informacije, so se izjemne okoliščine končale 17. aprila 2007.
Več informacij o CYSTAGON-u
Evropska komisija je 23. junija 1997 družbi Orphan Europe odobrila dovoljenje za promet z zdravilom CYSTAGON, ki velja za celotno Evropsko unijo. To pooblastilo je bilo obnovljeno 23. junija 2002 in 23. junija 2007.
Celotno različico ocene (EPAR) si lahko ogledate tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 06-2007
