Soliris - ekulizumab

Kaj je zdravilo Soliris?

Zdravilo Soliris je koncentrat za pripravo raztopine za infundiranje. Vsebuje zdravilno učinkovino eculizumab.

Za kaj se zdravilo Soliris uporablja?

Zdravilo Soliris je indicirano za zdravljenje bolnikov s paroksizmalno nočno hemoglobinurijo (PNH), redko genetsko boleznijo, ki je za bolnika življenjsko nevarna in povzroča prehitro razpadanje rdečih krvnih celic. Posledice so anemija (zmanjšanje števila rdečih krvnih celic), tromboza (tvorba strdka v krvnih žilah) in temen urin.

Ker je število bolnikov s PNH nizko, se bolezen šteje za "redko" in zdravilo Soliris je bilo 17. oktobra 2003 imenovano za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.

Kako se zdravilo Soliris uporablja?

Zdravilo Soliris mora dajati zdravstveni delavec, kot je zdravnik ali medicinska sestra, pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z motnjami v krvi.

Zdravljenje z zdravilom Soliris obsega infuzijo (kapalno infuzijo v veno) 600 mg zdravila 25-45 minut enkrat na teden, čemur sledi odmerek 900 mg v petem tednu. Nato je treba odmerek vzdrževati pri 900 mg, ki ga dajemo približno vsaka dva tedna. Vsaj dva tedna pred začetkom zdravljenja z zdravilom Soliris je treba vse bolnike cepiti proti meningitisu, ki ga povzroča bakterija Neisseria meningitidis, in jih je treba ponovno cepliti v skladu s trenutnimi smernicami.

Bolnikom, ki prejemajo zdravilo Soliris, je treba dati posebno kartico, ki pojasnjuje simptome nekaterih vrst okužb, z opozorilom, da takoj poiščejo zdravniško pomoč, če se ti simptomi pojavijo.

Kako zdravilo Soliris deluje?

Zdravilna učinkovina zdravila Soliris, ekulizumab, je monoklonsko protitelo. Monoklonsko protitelo je protitelo (vrsta beljakovine), ki je zasnovano tako, da prepozna in se veže na specifično strukturo (antigen) v telesu. Ekulizumab je bil zasnovan tako, da se veže na dopolnilni protein C5, ki je del obrambnega sistema telesa, imenovan "komplement". V EPN imajo pacienti napako v proteinu CD59 na površini rdečih krvnih celic, ki običajno preprečuje komplement iz napadajočih celic. Zaradi te napake dopolnjuje uničuje rdeče krvne celice. Z blokiranjem C5 proteina iz komplementa, ekulizumab preprečuje napad komplementa na celice, zmanjšuje lizo in lajša simptome bolezni.

Katere študije so bile izvedene na zdravilu Soliris?

Učinki zdravila Soliris so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, preden so jih raziskali pri ljudeh.

Zdravilo Soliris so preučevali v eni glavni študiji, ki je vključevala 88 odraslih oseb s PNH, ki so v preteklem letu opravile vsaj štiri transfuzije zaradi anemije. Zdravilo Soliris so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine). Glavni kazalniki učinkovitosti so bili število bolnikov, pri katerih je koncentracija hemoglobina (beljakovine v rdečih krvnih celicah) ostala višja od individualne ciljne ravni in števila transfuzij eritrocitov, potrebnih v prvih 26 tednih zdravljenja. .

Kakšne koristi je zdravilo Soliris izkazalo med študijami?

Zdravilo Soliris je bilo pri izboljšanju simptomov EPN učinkovitejše od placeba. V glavni študiji je imelo 49% bolnikov (21 od 43), zdravljenih z zdravilom Soliris, stabilne ravni hemoglobina in v povprečju niso potrebovali transfuzij eritrocitov. Za primerjavo, nobeden od 44 bolnikov, ki so jemali placebo, ni imel stabilnih ravni hemoglobina in ti so v povprečju potrebovali 10 transfuzij.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Soliris?

Najpogostejši neželeni učinek zdravila Soliris (opažen pri več kot 1 bolniku od 10) je glavobol. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Soliris, glejte navodilo za uporabo.

Zdravila Soliris ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) ekulizumab, mišje beljakovine ali katero koli drugo snov ali ki trpijo ali se pričakuje, da imajo dedno pomanjkanje komplementa. Zaradi povečanega tveganja za meningitis se zdravila Soliris ne sme dajati bolnikom, ki so okuženi z bakterijo Neisseria meningitidis ali ki niso bili cepljeni proti tej bakteriji.

Zakaj je bilo zdravilo Soliris odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Soliris pri zdravljenju bolnikov s paroksizmalno nočno hemoglobinurijo (PNH) večje od z njim povezanih tveganj, vendar je ugotovil, da so dokazi v korist zdravila Soliris omejeni na osebe, ki prejemajo zdravilo Soliris. predhodno transfuzije krvi. Odbor je priporočil, da se za zdravilo Soliris odobri dovoljenje za promet.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Soliris?

Proizvajalec družbe Soliris se bo dogovoril o podrobnostih sistema v vsaki državi članici, ki zagotavlja, da se porazdelitev zdravila izvede šele po preverjanju, ali je bil bolnik ustrezno cepljen. Zdravnikom in bolnikom bodo zagotovili tudi informacije o varnosti zdravila in preverili, ali zdravniki, ki predpisujejo zdravilo, varno uporabljajo zdravilo.