Za kaj se zdravilo Kanuma - Sebelipase alfa uporablja?
Kanuma je zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje bolnikov vseh starosti s pomanjkanjem lizosomske kislinske lipaze, dedno motnjo, ki jo povzroča pomanjkanje encima, imenovanega lizosomska kislinska lipaza, ki je potrebna za presnovo maščob v celicah. Kadar je ta encim odsoten ali je prisoten le v zelo majhnih količinah, se maščobe kopičijo v telesnih celicah, kar povzroča simptome, kot so pomanjkanje rasti in poškodbe jeter.
Ker je število bolnikov z pomanjkanjem lizosomske kislinske lipaze majhno, velja, da je bolezen „redka“, in Kanuma je bila 17. decembra 2010 imenovana za zdravilo sirota (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Kanuma vsebuje zdravilno učinkovino sebelipaza alfa.
Kako se zdravilo Kanuma uporablja - Sebelipase alfa?
Zdravljenje z zdravilom Kanuma mora slediti zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem pomanjkanja lizosomske kisle lipaze, drugih presnovnih motenj ali bolezni jeter. Zdravljenje mora izvajati ustrezno usposobljen zdravstveni delavec, ki lahko obravnava nujne zdravstvene primere (vključno s hudimi alergijami). Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kanuma je na voljo kot koncentrat za raztopino za infundiranje (kapljanje v veno). Priporočeni odmerek je 1 mg na kilogram telesne mase, ki se daje enkrat na dva tedna. Infuzija naj traja približno 1-2 uri.
Pri bolnikih, mlajših od šestih mesecev, ki imajo hitro napredujočo bolezen, se odmerek 1 mg / kg telesne mase daje enkrat tedensko namesto na dva tedna; pri teh preiskovancih se lahko odmerek poveča do 3 mg / kg telesne mase enkrat na teden, odvisno od odziva na zdravljenje.
Zdravljenje s Kanumo je treba začeti čim prej po diagnozi in dolgoročno nadaljevati.
Kako zdravilo Kanuma - Sebelipase alfa deluje?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Kanuma, sebelipaza alfa, je kopija encima, ki manjka pri bolnikih s pomanjkanjem lizosomske kisle lipaze. Sebelipaza alfa nadomešča manjkajoči encim, kar prispeva k presnovi maščob in preprečuje njegovo kopičenje v celicah telesa.
Kakšne koristi je zdravilo Kanuma - Sebelipase alfa izkazalo med raziskavami?
Kanuma so proučevali v dveh glavnih študijah, ki so bile izvedene pri bolnikih s pomanjkanjem lizosomske kislinske lipaze. Prva študija je vključevala devet majhnih otrok z okvaro rasti ali druge znake hitrega napredovanja bolezni v prvih šestih mesecih življenja. Študija je pokazala, da je šest od devetih otrok, zdravljenih s Kanumo, doseglo starost enega leta. Izboljšanje rasti so opazili tudi pri vseh šestih preživelih otrocih.
Druga študija, v kateri je sodelovalo 66 bolnikov (otroci in odrasli), je primerjalo Kanumo s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine). Glavno merilo učinkovitosti je bil odstotek bolnikov, pri katerih so po petih mesecih zdravljenja opazili normalne ravni jetrnega encima, imenovane ALT. Povišane vrednosti ALT encimov so znak poškodbe jeter. V tej študiji so bile normalne ravni encimov ALT ugotovljene pri 31% (11 od 36 bolnikov) subjektov, zdravljenih s Kanumo, v primerjavi s 7% (2 od 30) oseb, ki so prejemale placebo.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Kanuma - Sebelipase alfa?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Kanuma (ki lahko prizadenejo 3 od 100 bolnikov) so znaki in simptomi hudih alergijskih reakcij, vključno z zaprtostjo v prsih, rdečimi očmi, otekanjem vek, oteženim dihanjem, koprivnico, pordelostjo, rdečico. toplote, izcedka iz nosu, tahikardije in dihalne stiske. Poročali so tudi o pojavu protiteles proti zdravilu, zlasti pri majhnih otrocih. V tem primeru Kanuma morda ne deluje učinkovito. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Kanuma, glejte navodilo za uporabo.
Kanuma se ne sme uporabljati pri bolnikih, ki so doživeli življenjsko nevarne alergijske reakcije na zdravilno učinkovino, ki so se pojavile z nadaljevanjem zdravljenja po prekinitvi. Prav tako se ne sme dajati bolnikom s potencialno smrtonosno alergijo na jajca ali katerokoli sestavino zdravila Kanuma.
Zakaj je bilo zdravilo Kanuma - Sebelipase alfa odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Kanuma večje od tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. Odbor je upošteval odsotnost učinkovitih terapij za pomanjkanje lizosomske kisle lipaze in visoko stopnjo smrtnosti pri majhnih otrocih s hitro napredujočo boleznijo. CHMP je menil, da je Kanuma povzročil pomembno izboljšanje preživetja pri majhnih otrocih in se izkazal za učinkovitega pri lajšanju simptomov bolezni pri posameznikih vseh starosti. Glede varnosti ni bilo ugotovljenih večjih težav, resni neželeni učinki pa so bili redki ali obvladljivi. Vendar pa so potrebni dodatni podatki o dolgoročnih koristih in varnosti zdravila.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Kanuma - Sebelipase alfa?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Kanuma uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo Kanuma vključene informacije o varnosti, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.
Poleg tega podjetje, ki trži Kanuma, izvaja študijo pri majhnih otrocih s hitro napredujočo boleznijo in bo vzpostavilo register pacientov vseh starosti, da bi na dolgi rok izvedeli več o koristih in varnosti Kanume, s posebnim poudarkom na tveganju. alergijske reakcije in razvoj protiteles proti zdravilu. Podjetje bo zagotovilo tudi informativno gradivo vsem zdravnikom, ki bi lahko predpisali Kanumo, in jih povabili, naj v register vpišejo paciente in navedejo, kako spremljati bolnike za razvoj protiteles in kako obvladati tiste s hudimi alergijskimi reakcijami.
Več informacij o Kanuma - Sebelipase alfa
. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Kanuma preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
