Za kaj se zdravilo Galafold - Migalastat uporablja?
Zdravilo Galafold je zdravilo za zdravljenje bolnikov, starih 16 let ali več, s Fabryjevo boleznijo. Gre za redko dedno bolezen, pri kateri bolniki predstavljajo različne mutacije (variacije) gena, odgovornega za proizvodnjo encima, imenovanega alfa-galaktozidaza A, ki običajno razgradi maščobno snov, imenovano globotriaosilceramid (GL-3). Pri bolnikih s Fabryjevo boleznijo ta encim ne deluje pravilno. Zato se GL-3 ne more razgraditi in se kopičiti v različnih telesnih celicah, vključno s celicami srca in ledvic.
Ker je število bolnikov s Fabryjevo boleznijo majhno, se bolezen šteje za „redko“, Galafold pa je bil 22. maja 2006 imenovan za zdravilo sirota (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Galafold vsebuje zdravilno učinkovino migalastat.
Kako se zdravilo Galafold - Migalastat uporablja?
Zdravilo Galafold lahko dobite le na recept, zdravljenje pa mora začeti in nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z diagnozo in zdravljenjem Fabryjeve bolezni.
Galafold je na voljo v obliki kapsul (123 mg). Priporočeni odmerek zdravila Galafold je ena kapsula vsak drugi dan, vzeta peroralno vsaj 2 uri pred ali po zaužitju hrane.
Zdravilo Galafold se sme uporabljati samo pri bolnikih z določenimi mutacijami gena alfa-galaktozidaze A. Za več informacij glejte povzetek glavnih značilnosti zdravila (ki je prav tako del EPAR).
Kako deluje Galafold - Migalastat?
Galafold vsebuje zdravilno učinkovino migalastat, ki se veže na določene nestabilne oblike alfagalaktozidaze A, ki stabilizira encim. To omogoča, da se encim prenese na območja celice, kjer lahko razgradi GL-3.
Kakšne koristi je zdravilo Galafold - Migalastat izkazalo med študijami?
Galafold smo analizirali v dveh glavnih študijah, ki sta vključevali skupaj 127 bolnikov s Fabryjevo boleznijo.
Prva študija, ki je primerjala Galafold s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) pri 67 bolnikih, je ocenila odstotek bolnikov, ki so se odzvali na zdravljenje (opredeljeno kot zmanjšanje vsaj 50% GL-3 depozitov v ledvicah). . Na splošno Galafold ni bil učinkovitejši od placeba pri zmanjševanju GL-3 depozitov; vendar pa so druge analize, ki so vključevale samo bolnike z genetskimi mutacijami, ki jih lahko zdravimo z zdravilom Galafold, pokazale, da so se bolniki po 6 mesecih zdravljenja bolje odzivali na zdravilo Galafold kot na placebo.
V drugi študiji, v kateri je sodelovalo 60 bolnikov, je zdravilo Galafold primerjalo z agalidazo alfa in agalidazo beta, dvema nadomestnima zdravili manjkajočega encima. Glavno merilo učinkovitosti je bila sprememba ledvične funkcije bolnikov po 18 mesecih zdravljenja. V tej študiji je bil Galafold enako učinkovit kot encimska nadomestna terapija pri stabilizaciji ledvične funkcije bolnikov.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Galafold - Migalastat?
Najpogostejši neželeni učinek zdravila Galafold (ki lahko prizadene približno 1 od 10 ljudi) je glavobol.
Za celoten seznam omejitev in neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Galafold, glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Galafold - Migalastat odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini Agencije (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Galafold večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. Odbor je ugotovil, da je bil Galafold raziskan pri omejenem številu bolnikov, vendar so razpoložljivi dokazi zadostni za tako redko bolezen. CHMP je tudi menil, da se zdravilo Galafold jemlje peroralno, kar je lahko prednost pred drugimi odobrenimi zdravljenji, kot je encimsko nadomestno zdravljenje, ki se daje z infuzijo (kapljično) v veno. Glede varnosti je Galafold dobro prenašal.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Galafold - Migalastat?
Razvit je načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Galafold uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile informacije o varnosti vključene v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Galafold, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.
Več informacij o Galafold - Migalastat
Celotni EPAL o Galafoldu je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Evropska javna ocenjevalna poročila. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Galafold preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi z Galafoldom je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni.
