Diacomit - stiripentol

Kaj je zdravilo Diacomit?

Diacomit je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino stiripentol. Na voljo je v kapsulah ali v vrečkah, ki vsebujejo (250 in 500 mg). Vrečke vsebujejo prašek, ki se uporablja za peroralno suspenzijo (tekočina, ki vsebuje trdne delce).

Za kaj se zdravilo Diacomit uporablja?

Diacomit je antiepileptično zdravilo. Namenjen je otrokom z zelo redko obliko epilepsije, imenovano "huda mioklonična epilepsija otroštva" (EMSI), znana tudi kot Dravetov sindrom. Ta vrsta epilepsije prizadene majhne otroke. Zdravilo Diacomit je indicirano kot dodatna terapija klobazamu in valproatu (drugim antiepileptičnim zdravilom) pri zdravljenju tonično-kloničnih napadov (najresnejših kriz, pri katerih je prišlo do izgube zavesti), ki jih ni mogoče ustrezno nadzorovati s klobazamom in valproatom.

Ker je število bolnikov z EMSI nizko, se bolezen šteje za "redko", Diacomit pa je bil 5. decembra 2001 imenovan za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.

Kako se zdravilo Diacomit uporablja?

Zdravljenje z diakomitom je dovoljeno le pod strogim nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z diagnosticiranjem in zdravljenjem epilepsije pri dojenčkih in otrocih (pediater ali pediatrični nevrolog). Običajen odmerek je 50 mg / kg telesne mase, razdeljen na dva ali tri odmerke dnevno. Zdravljenje se običajno začne z zmanjšanim odmerkom zdravila, ki se postopoma poveča na priporočeni odmerek v treh dneh. Po začetku zdravljenja z zdravilom Diacomit bo morda treba zmanjšati odmerek klobazama. Odmerek valproata praviloma ni treba prilagajati.

Glavne študije, opravljene z zdravilom Diacomit, so bile izvedene na otrocih, starejših od treh let. Odločitev glede uporabe zdravila Diacomit pri otrocih, mlajših od treh let, je treba sprejeti individualno, če je primerno: to pomeni, da se zdravilo lahko daje mlajšim otrokom le, če je bila potrjena diagnoza EMSI.

Diacomit je treba jemati skupaj s hrano, ne pa z mlekom ali mlečnimi izdelki, gaziranimi pijačami, sadnimi sokovi ali kofeiniranimi živili ali pijačami ali teofilinom (snov, ki jo najdemo na primer v črnem in zelenem čaju).

Kako zdravilo Diacomit deluje?

Način delovanja aktivne sestavine zdravila Diacomit, stiripentola, kot antiepileptičnega zdravila, še ni povsem znan. Možno je, da deluje tako, da poudari aktivnost drugih antiepileptičnih zdravil, kar zmanjšuje njihovo hitrost presnove v jetrih. Prav tako je mogoče povečati raven "nevrotransmiterja", imenovanega gama-aminobutirna kislina (GABA) v prostorih med živčnimi celicami v možganih. Nevrotransmiterji so snovi v telesu, ki prenašajo signale iz ene živčne celice v drugo.

Kako je bilo zdravilo Diacomit raziskano?

Učinki zdravila Diacomit so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, nato pa so jih raziskali pri ljudeh.

Dve glavni študiji, opravljeni z zdravilom Diacomit, sta bili izvedeni na 65 otrocih in mladostnikih, starih od 3 do 18 let. V študijah so primerjali učinkovitost zdravila Diacomit v kapsulah ali vrečah s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) pri teh bolnikih kot dodatno zdravljenje pri tekočih terapijah s klobazamom in valproatom. Glavno merilo učinkovitosti je bilo število bolnikov, ki so se "odzvali" na zdravljenje. En bolnik je bil opredeljen kot "reaktiven", če se je število napadov v drugem mesecu zdravljenja zmanjšalo za vsaj 50% v primerjavi s tistim v mesecu pred začetkom zdravljenja.

Kakšne koristi je zdravilo Diacomit izkazalo med študijami?

Število bolnikov, reaktivnih z zdravilom Diacomit, je bilo večje kot pri bolnikih, ki so prejemali placebo. V prvi študiji je bilo 71% bolnikov, ki so jemali zdravilo Diacomit, reaktivno na zdravljenje (15 od 21), v primerjavi s 5% v skupini s placebom (1 od 20). Podobne rezultate so pokazali tudi v drugi študiji, kjer je 67% bolnikov reaktivno z zdravilom Diacomit (8 od 12), v primerjavi s 9% v skupini, ki je prejemala placebo (1 od 9). Vendar pa ni jasno, ali je ta učinek posledica Diacomita ali povečanih ravni drugih antiepileptičnih zdravil.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Diacomit?

Najpogostejši neželeni učinki, ki so jih opazili pri zdravilu Diacomit (več kot 1 od 10 bolnikov), so anoreksija (izguba apetita), izguba telesne mase, nespečnost, zaspanost, ataksija (nezmožnost koordinacije gibanja mišic), hipotonija (mišična oslabelost) in distonija (motnje). mišice). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Diacomit, glejte navodilo za uporabo.

Zdravila Diacomit ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) stiripentol ali katero koli drugo sestavino zdravila. Prav tako se ne sme uporabljati pri bolnikih, ki imajo v preteklosti psihozo (resno duševno stanje, ki vključuje spremenjen občutek resničnosti), in z blodenjskimi epizodami (duševno stanje, za katerega so značilni zmedenost, razburjenje, nemir in halucinacije). Posebna previdnost je potrebna pri sočasni uporabi zdravila Diacomit z drugimi zdravili. Za celoten seznam teh zdravil glejte navodilo za uporabo.

Zakaj je bilo zdravilo Diacomit odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je sklenil, da se je Diacomit izkazal za učinkovitega pri zdravljenju EMSI, čeprav je število študij slabo in je njihovo trajanje krajše od pričakovanega v odboru. Odbor je odločil, da so koristi zdravila Diacomit večje od z njim povezanih tveganj za uporabo v kombinaciji s klobazamom in valproatom pri dodatnem zdravljenju refraktornih generaliziranih tonično-kloničnih napadov pri bolnikih s hudo mioklonično epilepsijo otroštva, EMSI (ali Dravetov sindrom). ) pri katerih napadi niso ustrezno nadzorovani s klobazamom in valproatom. Odbor je zato priporočil, da se za zdravilo Diacomit odobri dovoljenje za promet.

Diacomit je pridobil "pogojno odobritev". To pomeni, da se pričakuje več podatkov o zdravilu. Evropska agencija za zdravila (EMEA) bo vsako leto pregledala vse nove informacije, ki bodo na voljo, in po potrebi posodobila ta povzetek.

Katere informacije o zdravilu Diacomit še pričakujemo?

Družba, ki izdeluje zdravilo Diacomit, bo izvedla študijo, ki bo primerjala zdravilo Diacomit s klobazamom kot dodatno zdravljenje pri zdravljenju bolnikov, katerih simptomi niso ustrezno nadzorovani s klobazamom in valproatom.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Diacomit?

Družba, ki izdeluje zdravilo Diacomit, bo spremljala učinke zdravila na želodec in črevesje ter na hitrost rasti, zlasti v primeru sočasne uporabe valproata. Preučil bo tudi učinke kombinirane uporabe zdravila Diacomit z drugimi zdravili na tveganje dolgotrajnih težav, ki vplivajo na možgane in živčni sistem.