Myozim - alglukozidaza alfa

Kaj je zdravilo Myozyme?

Zdravilo Myozyme je na voljo v obliki praška za pripravo raztopine za infundiranje (kapalno infuzijo v veno). Zdravilo vsebuje zdravilno učinkovino alglukozidazo alfa.

Za kaj se zdravilo Myozyme uporablja?

Zdravilo Myozyme se uporablja za zdravljenje bolnikov s Pompejevo boleznijo, redko dedno boleznijo. Pri bolnikih s to boleznijo so opazili pomanjkanje encima, imenovanega alfa-glukozidaza. Ta encim običajno pretvarja glikogen (ogljikov hidrat) v glukozo. Če ta encim manjka, se glikogen kopiči v nekaterih tkivih, zlasti v srcu in mišicah, vključno z diafragmo (glavna dihalna mišica pod pljuči). Postopno kopičenje glikogena povzroča različne znake in simptome, vključno s povečanjem srca, težavami pri dihanju in šibkostjo mišic. Ta bolezen se lahko pojavi ob rojstvu, pa tudi kasneje. Koristi zdravila Myozyme niso bile dokazane za to obliko poznega nastopa.

Ker je število bolnikov s Pompejevo boleznijo majhno, velja bolezen za "redko" in zdravilo Myozyme je bilo imenovano "zdravilo sirota" (zdravilo za zdravljenje redkih bolezni) 14. februarja 2001.

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.

Kako se zdravilo Myozyme uporablja?

Uporaba tega zdravila mora biti pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem Pompejeve bolezni ali drugih dednih bolezni istega tipa.

Zdravilo Myozyme se uporablja kot infuzija 20 mg na kilogram telesne mase, ki se daje enkrat na dva tedna. Začetna hitrost infundiranja je 1 mg / kg na uro, s postopnim povečanjem 2 mg / kg / uro vsakih 30 minut, do najvišje stopnje 7 mg / kg / uro. Zdravilo Myozyme se lahko daje otrokom, mladostnikom, odraslim in starejšim.

Kako zdravilo Myozyme deluje?

Myozyme je encimska nadomestna terapija, ki je terapija, ki bolnikom zagotavlja encim, ki jim primanjkuje. Myozyme služi za nadomestitev človeškega encima alfa-glukozidaze, ki manjka pri ljudeh s Pompejevo boleznijo. Zdravilna učinkovina v zdravilu Myozyme, alglukozidaza alfa, je kopija človeškega encima, proizvedenega po metodi, imenovani "tehnologija rekombinantne DNA": encim proizvaja celica, v katero je bil uveden gen (DNA), ki omogoča tvorbo encima. Ta nadomestni encim daje prednost razgradnji glikogena, ki preprečuje njegovo kopičenje v celicah.

Katere študije so bile izvedene na zdravilu Myozyme?

Zdravilo Myozyme je bilo predmet dveh glavnih študij, ki so vključevale skupno 39 novorojenčkov in otrok s Pompejevo boleznijo. Te bolnike so primerjali z "zgodovinsko primerjalno skupino" bolnikov s Pompejevo boleznijo, ki niso bili zdravljeni in niso sodelovali v študijah. Glavni kazalniki učinkovitosti so bili število preživelih bolnikov in število bolnikov, ki niso potrebovali respiratorja.

Druge študije so analizirale učinek zdravila Myozyme pri 15 bolnikih s poznim nastopom bolezni.

Kakšne koristi je zdravilo Myozyme izkazalo med študijami?

V prvi glavni študiji, ki je bila izvedena na otrocih, mlajših od 6 mesecev, je bilo vseh 18 bolnikov, zdravljenih z zdravilom Myozyme, živo pri starosti 18 mesecev in 15 od njih ni bilo potrebno prezračevanje, medtem ko je bil le eden od 42 bolnikov v skupini za primerjavo. zgodovinar je bil živ pri starosti 18 mesecev. Rezultati so bili potrjeni z drugo študijo, ki je bila izvedena na otrocih, starih od šest mesecev do treh let in pol.

Pri poznem nastopu bolezni se je učinek zdravila Myozyme izkazal za spremenljivega in težje merljivega. Pri tej vrsti bolezni študije niso pokazale jasne koristi.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Myozyme?

Med študijami so bili najpogostejši neželeni učinki zdravila Myozyme (več kot 1 od 10 bolnikov) tahikardija (povečana srčna frekvenca), padec (pordelost), kašelj, tahipneja (povečana hitrost dihanja), bruhanje, koprivnica ( izpuščaj s srbenjem), izpuščaj (izpuščaj), zvišana telesna temperatura (zvišana telesna temperatura) in zmanjšanje nasičenosti s kisikom (zmanjšanje ravni kisika v krvi). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Myozyme, glejte navodilo za uporabo.

Bolniki, ki jemljejo zdravilo Myozyme, lahko razvijejo protitelesa (beljakovine, proizvedene kot odziv na zdravilo Myozyme). Učinek teh protiteles na varnost in učinkovitost zdravila Myozyme še ni jasen.

Zdravila Myozyme ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) alglukozidazo alfa ali druge sestavine zdravila.

Zakaj je bilo zdravilo Myozyme odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Myozyme pri dolgotrajnem encimskem nadomestnem zdravljenju pri bolnikih s potrjeno diagnozo Pompejeve bolezni (pomanjkanje alfa-glukozidaze) večje od z njim povezanih tveganj. Odbor je priporočil odobritev dovoljenja za promet z zdravilom Myozyme.

Katere informacije o zdravilu Myozyme še pričakujemo?

Družba bo še naprej preučevala učinek zdravila Myozyme pri bolnikih, ki trpijo zaradi oblike bolezni, ki se je pojavila pozno.

Ukrepi za zagotovitev varne uporabe zdravila Myozyme

Podjetje, ki izdeluje zdravilo Myozyme, pripravlja načrt za zagotovitev varne uporabe zdravila, predvsem s spremljanjem razvoja protiteles pri bolnikih, ki prejemajo zdravilo Myozyme, z vzpostavitvijo registra vseh ljudi, ki trpijo za Pompejevo boleznijo, in zagotavlja, da zdravniki se zavedajo možnih reakcij bolnikov na infuzijo.