Za kaj se uporablja Cerdelga - upravičenost?
Cerdelga je zdravilo za dolgotrajno zdravljenje odraslih bolnikov z Gaucherjevo boleznijo tipa 1. Gaucherjeva bolezen je redka podedovana motnja, pri kateri obstaja pomanjkanje encima, imenovanega glukocerebrozidaza (imenovana tudi beta-glukozidazna kislina)., ki običajno presnavlja maščobo, imenovano glukozilceramid (ali glukocerebrozid). V odsotnosti encima se maščoba odlaga v telesu, ponavadi v jetrih, vranici in kosteh. Posledica tega so značilni simptomi bolezni: anemija (majhno število rdečih krvnih celic), utrujenost, nagnjenost k ekhimozi in krvavitvam, povečanje vranice in jeter, bolečine v kosteh in zlomi. Zdravilo Cerdelga se uporablja pri bolnikih z Gaucherjevo boleznijo tipa 1, ki je oblika, ki običajno prizadene jetra, vranico in kosti. Uporablja se pri osebah, ki jo presnavljajo pri normalni hitrosti (tj. V tako imenovanih "vmesnih metabolizatorjih" ali "ekstenzivnih") ali pri počasni hitrosti ("počasni metabolizatorji"). Ker je število bolnikov z Gaucherjevo boleznijo majhno, se bolezen šteje za „redko“ in Cerdelga je bila 4. decembra 2007 imenovana za „zdravilo sirota“ (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih). Cerdelga vsebuje zdravilno učinkovino.
Kako se uporablja Cerdelga - upravičenost?
Zdravilo Cerdelga je na voljo v obliki kapsul (84 mg), ki jih je treba zaužiti peroralno. Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept, zdravljenje pa mora začeti zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem Gaucherjeve bolezni. Pred začetkom zdravljenja z zdravilom Cerdelga je treba opraviti test za določitev hitrosti presnove zdravila v telesu bolnika (tj. Ugotoviti, ali gre za počasne, vmesne ali ekstenzivne metabolizatorje). Zdravila se ne sme dajati bolnikom, ki ga metabolizirajo z zelo visoko hitrostjo (tako imenovani "ultra hitri metabolizatorji") ali osebam, katerih sposobnost metaboliziranja zdravila ni znana ali pri katerih hitrost metabolizma ni bila določena. poseben preskus. Priporočeni odmerek zdravila Cerdelga je ena kapsula dvakrat na dan pri bolnikih z normalno metabolno aktivnostjo (vmesni ali ekstenzivni metabolizatorji). Pri bolnikih, pri katerih telo počasi presnavlja zdravilo (počasni metabolizatorji), je priporočeni odmerek ena kapsula enkrat na dan. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako deluje Cerdelga - upravičenost do dela?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Cerdelga, upravičena do zdravljenja, deluje tako, da zavira delovanje encima, ki sodeluje pri proizvodnji glukozilceramida. Ker je kopičenje te maščobne snovi v organih, kot so vranica, jetra in kosti, odgovorno za simptome Gaucherjeve bolezni tipa 1, zmanjšanje njegove proizvodnje pripomore k omejevanju njenega kopičenja v organih, ki zato delujejo bolje.
Kakšne koristi je zdravilo Cerdelga - upravičeno zdravilo izkazalo med študijami?
Dokazano je, da je zdravilo Cerdelga učinkovito zdravilo Gaucherjevo bolezen v dveh glavnih študijah. V prvi študiji je sodelovalo 40 bolnikov s predhodno nezdravljeno Gaucherjevo boleznijo tipa 1, ki je preučevala predvsem zmanjšanje velikosti vranice. Subjekti, zdravljeni z upravičenimi zdravili, so pokazali povprečno zmanjšanje velikosti vranice za 28% v primerjavi z 2% povečanjem, opaženim pri bolnikih, zdravljenih s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) devet mesecev po zdravljenju. Bolniki, zdravljeni z zdravilom Cerdelga, so prav tako pokazali izboljšanje drugih znakov bolezni, vključno z zmanjšanjem velikosti jeter in povečanjem ravni hemoglobina (beljakovine v rdečih krvnih celicah, ki prenašajo kisik v telesu). Učinkovitost zdravila Cerdelga je bila dokazana tudi v drugi študiji, ki je vključevala 160 bolnikov z Gaucherjevo boleznijo tipa 1, ki so bili predhodno zdravljeni z odsotno encimsko nadomestno terapijo in pri katerih so bili simptomi bolezni pod kontrola. Nekateri bolniki so bili zdravljeni z zdravilom Cerdelga, medtem ko so bili drugi zdravljeni z encimsko nadomestno terapijo. Iz te študije je bilo ugotovljeno, da je bolezen po enoletnem zdravljenju ostala stabilna pri 85% oseb, zdravljenih z zdravilom Cerdelga, v primerjavi z 94% bolnikov, ki so nadaljevali z encimsko nadomestno terapijo.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Cerdelga - upravičencem?
Najpogostejši neželeni učinek zdravila Cerdelga (ki lahko prizadene več kot 1 od 10 bolnikov) je driska, ki prizadene približno 6 od 100 bolnikov.Večina neželenih učinkov je blaga in prehodna. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Cerdelga, glejte navodilo za uporabo. Cerdelga se ne sme jemati v kombinaciji z nekaterimi zdravili, ki lahko vplivajo na sposobnost telesa, da se razgradi, saj lahko ta motnja vpliva na raven Cerdelge v krvi. Za celoten seznam omejitev glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo odobreno zdravilo Cerdelga - upravičenost?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Cerdelga večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. Dokazano je, da je zdravilo Cerdelga učinkovito pri izboljšanju simptomov bolezni pri večini predhodno nezdravljenih bolnikov z Gaucherjevo boleznijo tipa 1, kot tudi pri ohranjanju stabilnosti bolezni pri večini bolnikov, ki so bili predhodno zdravljeni z encimsko nadomestno terapijo. Vendar pa se manjši del bolnikov (približno 15%), ki so prešli z encimske nadomestne terapije na Cerdelgo, po enoletnem zdravljenju ne odziva optimalno. Pri teh bolnikih je treba razmisliti o drugih možnostih zdravljenja. Pri vseh bolnikih, ki so prešli z encimske nadomestne terapije na Cerdelgo, je treba redno spremljati napredovanje bolezni. Kar zadeva varnost, čeprav so bili neželeni učinki večinoma blagi in prehodni, je CHMP priporočil nadaljnje proučevanje dolgoročne varnosti zdravila.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Cerdelge - upravičenosti do pomoči?
Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Cerdelga uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile informacije o varnosti vključene v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Cerdelga, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Poleg tega bo družba, ki trži Cerdelgo, zdravnikom in bolnikom zagotovila informativne materiale, s katerimi bo zagotovila, da se z zdravilom Cerdelga zdravi samo osebe z Gaucherjevo boleznijo tipa 1 in da se zdravilo ne uporablja v kombinaciji z drugimi zdravili, ki bi lahko znatno spremenila ravni krvi. Vsi bolniki, ki bodo prejeli zdravilo Cerdelga, bodo prejeli opozorilno kartico. Družba bo vodila tudi register bolnikov, zdravljenih z zdravilom Cerdelga, da bi ocenila dolgoročno varnost zdravila. Dodatne informacije so na voljo v povzetku načrta za obvladovanje tveganja.
Več informacij o Cerdelga - upravičenost
Evropska komisija je 19. januarja 2015 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Cerdelga, veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Cerdelga preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi z zdravilom Cerdelga je na voljo na spletni strani Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 01-2015.
