droge

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor

Za kaj se zdravilo Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor uporablja?

Orkambi je zdravilo za zdravljenje cistične fibroze pri bolnikih, starih najmanj 12 let, ki imajo gensko mutacijo, znano kot mutacija F508del. Ta mutacija vpliva na gen, ki kodira protein, znan kot regulator transmembranske prevodnosti cistične fibroze (CFTR), ki sodeluje pri regulaciji proizvodnje sluzi in prebavnih sokov. Zdravilo Orkambi se uporablja pri bolnikih, ki so podedovali mutacijo obeh staršev in so zato nosilci obeh kopij gena CFTR.

Cistična fibroza je dedna bolezen, ki ima resne učinke na pljuča in prebavni sistem. Vpliva na celice, ki proizvajajo sluz in prebavne sokove. Pri cistični fibrozi izločki postanejo gosto in povzročajo blokado. Kopičenje gostih in viskoznih izločkov v pljučih je vzrok vnetja in kroničnih okužb. V črevesju blokiranje kanalov trebušne slinavke upočasni prebavo hrane in povzroča neustrezen razvoj. Orkambi vsebuje učinkovine lumacaftor in ivacaftor.

Kako se zdravilo Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor uporablja?

Zdravilo Orkambi lahko predpiše le zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem cistične fibroze. Bolnikom, ki so stari najmanj 12 let, je treba predpisati le mutacijo F508del na obeh kopijah gena CFTR.

Zdravilo Orkambi je na voljo v obliki tablet, ki vsebujejo 200 mg lumakaftorja in 125 mg ivakavta. Priporočeni odmerek zdravila Orkambi je dve tableti dvakrat na dan, ki se vzamejo 12 ur skupaj z živili, ki vsebujejo maščobe, kot so obroki, pripravljeni z maslom ali olji, ali živila, ki vsebujejo jajca, sir, oreške, polnomastno mleko ali meso.

Pri bolnikih s težavami z jetri ali jemanjem nekaterih zdravil, za katera je znano, da so močni zaviralci CYP3A4, bo morda treba zmanjšati odmerek zdravila Orkambi.

Kako zdravilo Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor deluje?

Cistično fibrozo povzroča mutacija v genu CFTR. Ta gen proizvaja protein, znan kot "regulator transmembranske prevodnosti cistične fibroze" (CFTR), ki je vključen v regulacijo proizvodnje sluzi in prebavnih sokov. Te mutacije zmanjšajo število kanalov za protein CFTR na celični površini ali vplivajo na njegovo delovanje. Ti kanali služijo za prenos ionov (atomov in molekul z električnim nabojem) proti notranjosti in zunanjosti celic. Če so kanali okvarjeni, lahko sluz in želodčni sok postanejo nenormalno gosta in viskozna.

Ena izmed učinkovin, ki jih vsebuje Orkambi, lumacaftor, poveča število CFTR beljakovin na celični površini, medtem ko druga, ivacaftor, poveča aktivnost defektnega CFTR proteina. To normalizira transport ionov skozi membranske kanale, zaradi česar so izločki manjši.

Kakšne koristi je zdravilo Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor izkazalo med študijami?

Dokazano je bilo, da je zdravilo Orkambi učinkovito pri izboljšanju pljučne funkcije v dveh glavnih študijah, ki so vključevale 108 bolnikov s cistično fibrozo, starih 12 let ali več, z mutacijo F508del na obe kopiji gena CFTR. V študijah so zdravilo Orkambi primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine); oba sta bila dodana normalnemu zdravljenju bolnikov. Glavni parameter učinkovitosti je temeljil na odstotku izboljšanja pričakovanega FEV1 za bolnika, kar je pokazatelj dobrega delovanja pljuč.

Rezultati prve študije so pokazali, da so imeli bolniki, ki so jemali zdravilo Orkambi, po 24 tednih zdravljenja povprečno izboljšanje FEV1 za 2, 41 odstotne točke višje od tistih, ki so prejemali placebo, medtem ko je bila ta vrednost 2, 65 v drugi študiji.

Zdravljenje z zdravilom Orkambi je povzročilo tudi zmanjšanje števila poslabšanj, ki so zahtevale hospitalizacijo ali zdravljenje z antibiotiki. Na splošno se je število poslabšanj zmanjšalo za 39% v primerjavi s placebom.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?

Najpogostejši neželeni učinki pri zdravilu Orkambi (ki lahko prizadenejo več kot 1 od 10 bolnikov) so dispneja (zasoplost), driska in slabost (občutek slabosti). Resni neželeni učinki vključujejo težave z jetri, kot so zvišani jetrni encimi, holestatski hepatitis (kopičenje žolča, ki povzroča vnetje jeter) in jetrna encefalopatija (možganska bolezen, ki jo povzročajo težave z jetri). Na splošno so se ti resni neželeni učinki pojavili pri več kot 1 od 200 bolnikov med kliničnimi preskušanji.

Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Orkambi, in omejitev glejte navodilo za uporabo.

Zakaj je bilo zdravilo Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) Agencije je sklenil, da so koristi zdravila Orkambi večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.

Čeprav so bili koristni učinki zdravila Orkambi v raziskavah, ki so bili izvedeni, enaki kot pri zdravilih, ki se uporabljajo za zdravljenje simptomov cistične fibroze, se je izkazalo, da so nižji od pričakovanih za zdravilo, ki vpliva na mehanizem bolezni in ne na simptome. . Ker pa je cistična fibroza, ki jo povzroča mutacija F508del, še posebej huda, je CHMP menil, da so opaženi učinki klinično pomembni za bolnike brez alternativnih možnosti zdravljenja. Poleg tega je odbor ugotovil, da so bile koristi zdravila Orkambi ohranjene v celotnem 48-tedenskem obdobju zdravljenja. Neželeni učinki zdravila Orkambi so v glavnem prizadeli delovanje črevesja in dihal, na splošno pa so bili blagi do zmerni in obvladljivi.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?

Pripravljen je bil načrt za obvladovanje tveganja, ki zagotavlja, da se Orkambi uporablja čim bolj varno. Na podlagi tega načrta so bile informacije o varnosti vključene v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo zdravila Orkambi, vključno z ustreznimi varnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.

Več informacij o Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor

Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Orkambi preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.