droge

Cerezyme - imigluceraza

Kaj je zdravilo Cerezyme?

Zdravilo Cerezyme je prašek, ki se uporablja za pripravo raztopine za infundiranje (kapalno infuzijo v veno). Vsebuje zdravilno učinkovino imiglucerazo.

Za kaj se zdravilo Cerezyme uporablja?

Zdravilo Cerezyme se uporablja za dolgotrajno zdravljenje bolnikov z Gaucherjevo boleznijo. Gaucherjeva bolezen je redka dedna bolezen, za katero je značilno pomanjkanje encima, imenovanega glukocerebrozidaza, ki običajno razgradi odpadni lipidni produkt, imenovan glukocerebrozid. Brez tega encima se lipidni glukocerebrozid kopiči v telesu, običajno v jetrih, vranici in kostnem mozgu, kar sproži simptome bolezni: anemijo (nizke ravni rdečih krvnih celic), utrujenost, nagnjenost k ekhimozi in krvavitvam, povečanje \ t vranica in jetra, bolečine v kosteh in zlomi.

Zdravilo Cerezyme je indicirano pri bolnikih z Gaucherjevo boleznijo tipa 1, ki ne vpliva na živčne celice ali tip 3, ki dolgoročno prizadene živčne celice. Bolniki morajo imeti simptome, ki ne vplivajo na živčni sistem, vključno z enim ali več od naslednjih stanj:

  1. anemija;
  2. trombocitopenija (nizko število trombocitov);
  3. težave s kostmi;
  4. povečanje jeter ali vranice.

Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.

Kako se zdravilo Cerezyme uporablja?

Bolnike z Gaucherjevo boleznijo morajo zdraviti zdravniki, ki imajo izkušnje z zdravljenjem te bolezni. Zdravilo Cerezyme se običajno daje v obliki infuzije vsaka dva tedna. Odmerek in pogostost infuzij je treba prilagoditi vsakemu bolniku na podlagi simptomov in odziva na zdravljenje. Prve infuzije je treba dajati počasi, nato pa se hitrost infundiranja lahko poveča pod nadzorom zdravnika ali medicinske sestre. Zdravilo Cerezyme je indicirano za dolgotrajno uporabo.

Kako zdravilo Cerezyme deluje?

V preteklosti so Gaucherjevo bolezen zdravili z encimom algluceraza, ki smo ga pripravili iz človeške placente. Imigluceraza, učinkovina zdravila Cerezyme, je kopija tega encima, ki se proizvaja po metodi, znani kot "tehnologija rekombinantne DNA": encim proizvaja celica, v katero je bil gen vstavljen (DNA). zaradi česar je sposoben proizvajati encim. Imigluceraza nadomešča encim, ki manjka v Gauchejevi bolezni, in spodbuja razgradnjo glukocerebrozida, ki preprečuje njegovo kopičenje v telesu.

Katere študije so bile izvedene za zdravilo Cerezyme?

Za Gaucherjevo bolezen tipa 1 je bilo zdravilo Cerezyme raziskano v treh študijah, ki so vključevale skupno 40 bolnikov, kar je sprejemljivo število, saj je bolezen zelo redka. V teh študijah so primerjali sposobnost zdravila Cerezyme in sposobnost algluceraze pri nadzoru simptomov Gaucherjeve bolezni, pri čemer so ocenili povečanje števila rdečih krvnih celic in trombocitov v krvi ter zmanjšanje volumna jeter in vranice. Za vrsto Gaucherjeve bolezni tipa 3, ki je izjemno redka, je družba predstavila podatke iz objavljenih člankov in poseben register bolnikov z Gaucherjevo boleznijo.

Kakšne koristi je zdravilo Cerezyme izkazalo med študijami?

Študije so pokazale, da je zdravilo Cerezyme enako varno in učinkovito kot algluceraza pri nadzoru simptomov Gaucherjeve bolezni. Pokazali so tudi, da lahko bolniki varno preidejo z zdravljenja z alglucerazo na zdravljenje z zdravilom Cerezyme.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Cerezyme?

Najpogostejši neželeni učinki zdravila Cerezyme (opaženi pri 1 do 10 bolnikih od 100) so respiratorni simptomi (težave z dihanjem), koprivnica (izpuščaj) ali angioedem (podkožno otekanje), srbenje in kožni izpuščaj. Bolniki lahko razvijejo protitelesa (beljakovine, ki jih telo proizvaja kot reakcija na zdravilo Cerezyme, ki lahko ogrozijo zdravljenje) in jih je treba spremljati v prvem letu zdravljenja, da se odkrijejo kakršni koli znaki alergijskih reakcij na zdravilo Cerezyme.

Cerezyme je treba uporabljati previdno pri osebah, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) imiglucerazo ali katerokoli pomožno snov.

Zakaj je bilo zdravilo Cerezyme odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da zdravilo Cerezyme učinkovito nadzoruje simptome Gaucherjeve bolezni tipa 1 in tipa 3. Odbor je odločil, da koristi zdravila Cerezyme odtehtajo tveganja, povezana z njimi. dolgotrajno encimsko nadomestno zdravljenje pri bolnikih s potrjeno diagnozo ne-nevropatske Gaucherjeve bolezni (tipa 1) ali kronične nevropatije (tip 3), ki prav tako kažejo pomembne ne-nevrološke klinične manifestacije bolezni. Odbor je priporočil, da se za zdravilo Cerezyme odobri dovoljenje za promet.

Več informacij o Cerezyme:

Evropska komisija je 17. novembra 1997 družbi Cenzyme Europe BV odobrila dovoljenje za promet z zdravilom Cerezyme, veljavno po vsej Evropski uniji. Dovoljenje za promet z zdravilom je bilo obnovljeno 17. novembra 2002 in 17. novembra 2007.

Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Cerezyme je na voljo tukaj.

Zadnja posodobitev tega povzetka: 06-2009