Kaj je Atryn?
Zdravilo Atryn je prašek za pripravo raztopine za infundiranje (kapalne infuzije v veno), ki vsebuje zdravilno učinkovino antitrombin alfa.
Za kaj se zdravilo Atryn uporablja?
Zdravilo Atryn se uporablja pri bolnikih z "prirojenim pomanjkanjem antitrombina" (dedna pomanjkljivost antitrombinskega proteina). Uporablja se pri bolnikih, ki so na operaciji, pri preprečevanju težav zaradi nastajanja krvnih strdkov v žilah. Zdravilo Atryn se običajno daje skupaj s heparinom (drugim antikoagulantnim zdravilom).
Zdravilo je mogoče dobiti samo na recept.
Kako se zdravilo Atryn uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Atryn sme uvesti le zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov s prirojenim pomanjkanjem antitrombina. Cilj je obnoviti normalno raven aktivnosti antitrombina v obdobju, v katerem bolnik tvega nastanek krvnih strdkov. Zdravnik mora izračunati odmerke, pri čemer je treba upoštevati bolnikovo telesno maso in raven aktivnosti antitrombina.
Prva infuzija v velikem odmerku traja 15 minut. Temu sledi neprekinjena infuzija z nižjim odmerkom, med katerim je treba bolnike nenehno nadzorovati in prilagoditi hitrost infundiranja, tako da je aktivnost antitrombina vsaj 80% normalne ravni za čas trajanja zdravljenje. Za podrobnejša navodila glejte navodilo za uporabo.
Kako zdravilo Atryn deluje?
Atryn je antikoagulantno sredstvo. Zdravilna učinkovina v zdravilu Atryn, antitrombin alfa, je kopija antitrombinskega proteina, ki je naravno prisoten v krvi, in je proizveden z "tehniko rekombinantne DNA". Izloča se iz kozjega mleka, v katerega je vstavljen gen (DNK), ki omogoča, da proizvaja človeško beljakovino v lastnem mleku.
V telesu antitrombin blokira trombin, snov, ki igra osrednjo vlogo v procesu strjevanja krvi. Bolniki s prirojenim pomanjkanjem antitrombina imajo v krvi nizke koncentracije antitrombina, kar lahko povzroči zmanjšano sposobnost krvi, da se upre strdku. To v večini primerov vodi do povečanega tveganja za nastanek krvnih strdkov
visoko tveganje. Zdravilo Atryn popravi pomanjkanje antitrombina, kar zagotavlja začasno kontrolo motnje strjevanja krvi.
Kako je bilo zdravilo Atryn raziskano?
V študiji zdravila Atryn so opravili 14 bolnikov, starih od 21 do 74 let, s prirojenim pomanjkanjem antitrombina in tveganjem strjevanja krvi med operacijo (pet bolnikov) ali porodom (devet bolnikov). Študije so merile število bolnikov, pri katerih je prišlo do globoke venske tromboze (DVT: tvorba krvnega strdka v globokih venah, ponavadi v nogi) do 30 dni po zdravljenju. Med študijo je bilo zdravljenih le nekaj bolnikov, ker je prirojeno pomanjkanje antitromboze redko stanje (ocenjuje se, da je prizadetih le okoli 1 oseba od 3 000 do 5 000).
Poleg tega so zdravilo Atryn uporabljali pri petih bolnikih, ki so prejeli zdravilo v okviru "programa sočutne uporabe" (s tem programom lahko zdravniki zaprosijo za zdravilo za enega od svojih bolnikov, preden je bil odobren). .
Kakšne koristi je zdravilo Atryn izkazalo med študijami?
V študiji so od 13 bolnikov, ki so lahko ocenili učinkovitost zdravljenja, dva imela epizodo DVT, vendar je bilo potrebno le eno zdravljenje. V programu sočutne uporabe pri bolnikih, ki so dobivali zdravilo Atryn, niso opazili krvnih strdkov. Rezultati skupaj kažejo na učinkovitost zdravila Atryn pri preprečevanju razvoja krvnih strdkov pri bolnikih, ki so na operaciji. Vendar ni bilo dovolj informacij za opredelitev najprimernejšega odmerka za uporabo med porodom.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Atryn?
Med študijami z zdravilom ATryn so bili najpogostejši neželeni učinki (opaženi pri 1 do 10 bolnikih od 100) omotica, glavobol, krvavitve (vključno z izgubo krvi na mestu injiciranja ali krvavitvijo po \ t operacijo), slabost in izločanje rane (pri kirurški rani). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Atryn, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Atryn ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobcutljive za (alergicne na) katero koli sestavino, beljakovine koz ali kozje mleko. Ker je zdravilo Atryn beljakovina, ki se daje z injekcijo, se lahko pri bolnikih pojavijo protitelesa (beljakovine, ki jih telo proizvaja kot odziv na zdravilo), kar lahko povzroči alergijsko reakcijo med injiciranjem. Vendar pa teh epizod doslej pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Atryn, niso opazili.
Zakaj je bilo zdravilo Atryn odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zaključil, da so podatki, ki jih je predložila družba, pokazali, da lahko Atryn pri uporabi v priporočenem odmerku med operacijo zviša raven aktivnosti antitrombina na sprejemljivo raven. Odbor je odločil, da so koristi zdravila Atryn pri profilaksi venskega trombembolizma pri bolnikih, ki se zdravijo z operacijo s prirojenim pomanjkanjem antitrombina, večje od z njim povezanih tveganj. Odbor je priporočil, da se za zdravilo Atryn odobri dovoljenje za promet.
Atryn je bil odobren v „izjemnih okoliščinah“. To pomeni, da zaradi redkosti bolezni ni bilo mogoče dobiti popolnih informacij o zdravilu Atryn. Evropska agencija za zdravila vsako leto pregleda nove informacije, ki so morda postale dostopne, in če bo potrebno, bo ta povzetek posodobljen.
Katere informacije o zdravilu Atryn še pričakujemo?
Družba, ki izdeluje zdravilo Atryn, bo dokončala študijo, ki trenutno poteka, da bi posebej opazila uporabo zdravila Atryn med porodom pri ženskah s prirojenim pomanjkanjem antitrombina. Poleg tega bo pred vstopom v katero koli državo članico Evropske unije (EU) pripravil programe, s katerimi bo zagotovil, da bodo zdravniki lahko poročali o bolnikih, ki se zdravijo, in za spremljanje razvoja protiteles proti Atrynu.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Atryn?
Podjetje, ki izdeluje zdravilo Atryn, pozorno spremlja njegovo varnost, pri čemer posebno pozornost namenja razvoju protiteles.
Več informacij o Atrynu:
Evropska komisija je 28. julija 2006 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Atryn, veljavno po vsej Evropski uniji. Imetnik dovoljenja za promet z zdravilom je GTC Biotherapeutics UK Limited.
Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Atryn je na voljo tukaj.
Zadnja posodobitev tega povzetka: 07-2009.
