Naglazyme - galsulfase

Kaj je zdravilo Naglazyme?

Naglazyme je raztopina za infundiranje (kapalno infuzijo v veno). Vsebuje zdravilno učinkovino galsulfazo.

Za kaj se zdravilo Naglazyme uporablja?

Naglazyme se uporablja pri zdravljenju bolnikov z mukopolisaharidozo VI (MPS VI ali Maroteaux-Lamyjev sindrom). To bolezen povzroča pomanjkanje encima, imenovanega arilsulfataza B, ki je potreben za razgradnjo snovi v telesu, imenovanih glikozaminoglikani (GAG). Če encim ni prisoten, se GAG ne more razgraditi in akumulirati v celicah. Tako se pojavijo znaki bolezni, od katerih so najbolj očitne kratka rast, velika glava in težka hoja. Bolezen se običajno diagnosticira pri otrocih, starih od enega do petih let.

Ker je število bolnikov z MPS VI majhno, velja bolezen za "redko"; Naglazyme je bil 14. februarja 2001 imenovan za zdravilo sirota (zdravilo za redke bolezni).

Kako se zdravilo Naglazyme uporablja?

Zdravljenje z zdravilom Naglazyme mora nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z MPS VI ali podobnimi boleznimi. Daje se v prisotnosti opreme za oživljanje v primeru nujne medicinske pomoči.

Naglazyme se daje v obliki štiriurne infuzije enkrat na teden. Pred vsako infuzijo naj bolniki vzamejo antihistaminik, da zmanjšajo tveganje za alergijske reakcije, lahko pa prejmejo tudi zdravilo za preprečevanje zvišane telesne temperature. Čeprav bolniki, mlajši od petih let, niso bili vključeni v glavno študijo zdravila Naglazyme, je pomembno, da se zdravijo tako, kot da imajo hudo obliko MPS VI.

Kako zdravilo Naglazyme deluje?

Naglazyme je encimsko nadomestno zdravljenje. Encimska nadomestna terapija zagotavlja bolnikom encim, ki ga nimajo. Zdravilna učinkovina v zdravilu Naglazyme, galsufase, je kopija človeškega encima arilsulfataze B. Naglazyme pomaga razgraditi GAG in blokira njihovo kopičenje v celicah. To lahko izboljša simptome MPS VI, vključno z razdaljo, ki jo ljudje s to boleznijo lahko hodijo. Galsulfaza se proizvaja po metodi, znani kot "tehnologija rekombinantne DNA": sestoji iz celice, v katero je bil uveden gen (DNA), ki omogoča tvorbo encima.

Kako je bilo zdravilo Naglazyme raziskano?

Zdravilo Naglazyme so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) v eni glavni študiji z 39 bolniki MPS VI, starimi od pet do 29 let. Glavno merilo učinkovitosti je bila razdalja, ki so jo bolniki lahko hodili po 24 tednih zdravljenja.

Kakšne koristi je zdravilo Naglazyme izkazalo med študijami?

Naglazyme je bil učinkovitejši od placeba. Po 24 tednih zdravljenja je povprečna razdalja

pri bolnikih, ki so prejemali Naglazyme, in za 18 metrov pri tistih, ki so prejemali placebo.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Naglazyme?

V študijah so bili najpogostejši neželeni učinki, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Naglazyme (opaženi pri več kot 1 bolniku od 10): bolečina v ušesih, oteženo dihanje, splošna bolečina in infuzijske reakcije (kot so zvišana telesna temperatura, mrzlica, izpuščaj in urtikarija). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Naglazyme, glejte navodilo za uporabo.

Zdravila Naglazyme ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) galsulfazo ali katero koli drugo sestavino zdravila.

Zakaj je bilo zdravilo Naglazyme odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je ugotovil, da ima zdravljenje z Naglazymom pri bolnikih z MPS VI v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo, koristi, kot je na primer izboljšana mobilnost. Naglazyme le nekoliko izboljša simptome MPS VI; Ker je to resna bolezen in ker pri večini bolnikov s to boleznijo ni alternativnega zdravljenja, je CHMP menil, da so koristi zdravila Naglazyme večje od z njim povezanih tveganj v zvezi z dolgoročnim encimskim nadomestnim zdravljenjem pri diagnosticiranih bolnikih. potrdil MPS VI. Odbor je priporočil, da se za zdravilo Naglazyme odobri dovoljenje za promet. Naglazyme je bil odobren v "izjemnih okoliščinah". To pomeni, da zaradi redkosti bolezni ni bilo mogoče pridobiti popolnih informacij o zdravilu Naglazyme. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala vse nove informacije, ki bodo na voljo o zdravilu, in če bo potrebno, bo ta povzetek posodobljen.

Katere informacije o zdravilu Naglazyme še vedno pričakujemo?

Družba, ki izdeluje zdravilo Naglazyme, izvaja študije za preučevanje dolgoročne učinkovitosti in varnosti Naglazyma pri nosečnicah in doječih ženskah ter pri otrocih, mlajših od pet let, da bi ugotovili, ali se pojavijo protitelesa (beljakovine, proizvedene v telesu pri odziv na vnos zdravila Naglazyme, ki bi lahko vplival na odziv na zdravljenje) in preveriti neželene učinke zdravila. Poleg tega proizvodno podjetje izvaja študije za določitev optimalnega odmerka, ki ga je treba bolnikom redno dajati dolgoročno.

Kateri ukrepi se izvajajo za zmanjšanje tveganja, povezanega z zdravilom Naglazyme?

Družba, ki izdeluje zdravilo Naglazyme, je sprejela načrt za spremljanje varnosti in dolgoročne učinkovitosti zdravila, pri čemer je zbrala vse potrebne podatke od bolnikov, ki so bili zdravljeni z njim.