Kaj je zdravilo Zalmoxis in za kaj se uporablja - Genetsko modificirani limfociti?
Zalmoxis je zdravilo, ki se uporablja kot dodatno zdravljenje pri odraslih bolnikih s transplantacijo krvotvornih matičnih celic (HSCT, presaditev celic, ki se lahko razvije v različne tipe krvnih celic) iz delno združljivega darovalca (tako imenovani haploidentični presaditev). Zdravilo Zalmoxis se uporablja pri bolnikih, ki so imeli haploidentično presaditev zaradi hudega krvnega raka, kot so nekatere levkemije in limfomi. Pred prejemom presaditve bo bolnik prejel zdravljenje za odstranitev obstoječih celic iz kostnega mozga, vključno z rakavimi celicami in celicami imunskega sistema. Zdravilo Zalmoxis se daje kot pomoč pri obnovi bolnikovega imunskega sistema po presaditvi.
Zalmoxis je vrsta zdravila za napredno zdravljenje, ki se imenuje "izdelek somatske celične terapije", ki je vrsta zdravila, ki vsebuje celice ali tkiva, ki so bila manipulirana, tako da se lahko uporabljajo za zdravljenje, diagnosticiranje ali preprečevanje bolezni. Zalmoxis vsebuje T limfocite (vrsto belih krvnih celic), ki so bili gensko spremenjeni1. Za pridobitev Zalmoxisa se T limfociti iz transplantacijskega darovalca ločijo od preostalih celic v presadku. Ti limfociti T so nato gensko spremenjeni, tako da vključujejo "samomorilski gen".
Ker je bilo število bolnikov podvrženih presaditvi krvotvornih matičnih celic z nizko krvavitvijo (HSCT), je bilo zdravilo Zalmoxis 20. oktobra 2003 imenovano za "zdravilo sirota" (zdravilo, ki se uporablja pri redkih boleznih).
Kako se zdravilo Zalmox uporablja - Gensko spremenjeni limfociti?
Zdravilo Zalmoxis je mogoče dobiti samo na recept in zdravljenje je treba opraviti pod nadzorom zdravnika, ki ima izkušnje z zdravljenjem krvnih rakov z uporabo presaditve krvotvornih matičnih celic (HSCT).
Zalmoxis je pripravljen za uporabo kot zdravilo, specifično za bolnika. Zdravilo se daje po 21-49 dneh od presaditve, vendar le, če presaditev bolnika še ni obnovila imunskega sistema in če bolnik ni razvil bolezni presaditve proti gostitelju (kar se zgodi, ko presajene celice postanejo presadke). napad na telo).
Zdravilo Zalmoxis se daje z intravensko infuzijo (kapalno) v trajanju 20-60 minut, vsak mesec do štiri mesece, dokler krožni limfociti T ne dosežejo določene ravni. Odmerek zdravila Zalmoxis je odvisen od telesne mase bolnika.
Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako deluje zdravilo Zalmoxis - gensko spremenjeni limfociti?
Ko je zdravilo Zalmoxis dano po presaditvi, pomaga bolniku zgraditi imunski sistem in ga tako pomaga zaščititi pred okužbami. T-limfociti, ki so prisotni v zdravilu Zalmoxis, lahko včasih napadajo pacientovo telo, kar povzroči presaditev bolezni pred gostiteljem. T-celice v zdravilu Zalmoxis imajo samomorilski gen, zaradi česar so dovzetne za zdravila ganciklovir in valganciklovir. Če se pri bolniku razvije presaditvena bolezen proti gostitelju, se daje ganciklovir ali valganciklovir, ki ubije T limfocite, ki imajo samomorilski gen in tako zdravijo bolezen in preprečujejo nadaljnji razvoj.
Kakšne koristi je zdravilo Zalmoxis pokazalo med raziskavami - gensko spremenjeni limfociti?
Zdravilo Zalmoxis so preučevali v eni glavni študiji, ki je vključevala 30 bolnikov, ki so bili zaradi hudega raka krvi podvrženi haploidentični presaditvi. V tej študiji zdravila Zalmoxis niso primerjali z drugimi terapijami. Glavno merilo učinkovitosti je bila ponovna vzpostavitev imunskega sistema, merjena s krvnimi koncentracijami limfocitov v krvi, 77% bolnikov, zdravljenih z zdravilom Zalmoxis (23 od 30), pa je bil imunski sistem obnovljen. Bolezen presaditve gostitelja se je pojavila pri 10 bolnikih, ki so bili nato prejeti bodisi ganciklovir ali valganciklovir, samostojno ali v kombinaciji z drugimi zdravili. Vseh 10 bolnikov se je po presaditvi okrepilo proti gostitelju.
Podatki iz glavne študije so bili prav tako kombinirani s podatki iz druge študije, ki je v teku, in stopenj preživetja za 37 bolnikov, zdravljenih z zdravilom Zalmoxis (23 v glavni študiji in 14 v sedanji študiji), s tistimi iz zbirka podatkov o 140 bolnikih, ki so bili v preteklosti haploidentični presaditvi. Odstotek bolnikov, ki so preživeli po enem letu, je bil 51% pri bolnikih, ki so prejemali zdravilo Zalmoxis, v primerjavi s 34-40% pri bolnikih, ki niso prejemali zdravila Zalmoxis.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Zalmoxis - Gensko spremenjeni limfociti?
Najpogostejši neželeni učinek zdravila Zalmoxis (ki se lahko pojavi pri več kot 1 od 10 bolnikov) je akutna transplantirana bolezen proti gostitelju (stanje, ki se razvije v približno 100 dneh presaditve). Pri uporabi zdravila Zalmoxis se lahko to stanje zdravi z ganciklovirjem ali valganciklovirjem. Zalmoxis se ne sme dajati bolnikom, katerih imunski sistem je obnovljen. Poleg tega se ne sme uporabljati pri bolnikih, ki so že razvili bolezen presadkov proti gostitelju, ki ga je treba zdraviti. Za celoten seznam omejitev in neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Zalmoxis, glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Zalmoxis - Gensko spremenjeni limfociti odobreno?
Pokazalo se je, da zdravilo Zalmoxis pomaga obnoviti imunski sistem bolnikov, ki so bili zaradi hudega raka krvi haploidentični presaditvi; ti bolniki imajo omejene terapevtske možnosti in imajo slabo prognozo. Varnostni profil zdravila Zalmoxis je sprejemljiv. Glavno tveganje je presaditvena bolezen proti gostitelju, vendar se to lahko uspešno zdravi z ganciklovirom ali valganciklovirjem, ki ubije T limfocite, ki so prisotni v zdravilu Zalmoxis. Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini Agencije (CHMP) je odločil, da so potrebni dodatni podatki za določitev njegovega obsega, koristi Zalmoxa odtehtajo tveganja in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. . Zdravilo Zalmoxis je dobilo "pogojno odobritev". To pomeni, da bodo v prihodnosti na voljo dodatne informacije o zdravilu, ki ga mora podjetje zagotoviti. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.
Katere informacije o zdravilu Zalmoxis še pričakujemo?
Ker je zdravilo Zalmoxis pridobilo "pogojno odobritev", bo podjetje, ki trži zdravilo Zalmoxis, zagotovilo rezultate študije, ki poteka na bolnikih z akutno levkemijo z visokim tveganjem. Študija bo primerjala haploidentični presaditev, ki mu je sledilo zdravljenje z zdravilom Zalmoxis s haploidentičnimi presadki T-celic, čemur je sledilo zdravljenje s ciklofosfamidom (zdravilo za preprečevanje začetka bolezni presadka proti gostitelju) in s haploidentično presaditvijo brez limfocitov T.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe Zalmoxisa - Gensko spremenjenih limfocitov?
Podjetje, ki trži zdravilo Zalmoxis, bo zagotovilo izobraževalno gradivo za zdravstvene delavce s podrobnimi informacijami o tveganjih, vključno s presaditvijo bolezni pri gostitelju, in o pravilni uporabi zdravila. Družba bo zbirala tudi podatke o vseh bolnikih, zdravljenih z zdravilom Zalmoxis, z izpolnjevanjem registra in bo spremljala napredek po zdravljenju za dolgoročno preučevanje varnosti in učinkovitosti zdravila.
V povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo so bili vključeni tudi priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo zdravstveni delavci in bolniki upoštevati za varno in učinkovito uporabo zdravila Zalmoxis.
Več informacij o zdravilu Zalmoxis - Gensko spremenjeni limfociti
Celotno Evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Zalmoxis je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Evropska javna poročila o oceni. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Zalmoxis preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte s svojim zdravnikom ali farmacevtom.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote v zvezi z zdravilom Zalmoxis je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redkih bolezni
